FDA批准Naxitamab用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤

2020-11-30 騰訊網

試驗發現

據Y-mAbs Therapeutics稱，FDA已批准naxitamab（Danyelza）用於治療患有復發性或難治性高危骨/骨髓神經母細胞瘤的1歲以上的兒童患者和成年患者，這些患者在之前的治療中表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定。

Y-mAbs Therapeutics執行長Claus Moller說：「我們認為，Danyelza聯合GM-CSF是復發/難治性高危骨/骨髓神經母細胞瘤患者急需的治療方法，因為之前並沒有可用的藥物治療此類患者。」

在201試驗中，神經母細胞瘤患者接受了基於naxitamab的化學免疫治療，評估naxitamab的有效性和安全性。試驗的主要終點是出現治療相關不良事件（TRAEs）的患者數量，共同主要終點是基於4個療程的客觀緩解率（ORR）。

試驗結果在國際兒科腫瘤學學會年度虛擬大會上發表。共有36名患者參與評估本試驗的共同主要終點。在每一個療程中，患者接受基於naxitamab單抗的化學免疫治療。在該方案中，患者每天接受靜脈注射伊立替康50 mg/m2。患者每天接受靜脈或口服替莫唑胺150 mg/m2，持續1至5天。在第2、4、8和10天，患者每天接受靜脈輸注Naxitamab 2.25 mg/kg，每次用藥30分鐘以上。最後，第6-10天，每天給患者皮下注射GM-CSF 250 mg/m2。

試驗中觀察到的不良事件包括骨髓抑制和腹瀉，這是使用伊立替康聯合替莫唑胺的預期結果。患者也會出現疼痛和高血壓，正如服用naxitamab所預期的那樣。值得注意的是，沒有觀察到其他2級或更高級別的不良事件。

試驗結果

在2個周期的基於naxitamab的化學免疫治療後，試驗表明，47%的可評估患者出現早期緩解。在獲得的緩解中，11例患者達到完全緩解（CR），6例患者部分緩解，10例患者病情穩定。在第2周期評估完成之前，25%的患者病情進展。

滿1年時，觀察到使用naxitamab聯合療法的患者的無進展生存率（PFS）為37.0%（95%CI，21.8%，62.9%）。疾病進展的中位時間為9.2個月。此外，觀察到的1年總生存率為55%（95%CI，39.4%-76.9%）。

總的來說，201試驗表明，高劑量的基於naxitamab化學免疫治療是一種安全、有效的方法，尤其是治療耐化療的高危神經母細胞瘤患者。

此外，12-30試驗的積極結果於2019年10月公布。數據顯示原發性難治性高危神經母細胞瘤患者（n=28）亞組的ORR為78%。在這一組患者中，使用naxitamab治療的2年無進展生存率（PFS）為50%。

另一亞組的復發性神經母細胞瘤患者對挽救治療有耐藥性（n=30），其ORR為37%。該亞組的2年期PFS率為36%。在該亞組中，高危神經母細胞瘤患者達到次級或晚期完全緩解（n=44），兩年PFS率為52％。該亞組的患者的ORR不可評估。

參考文獻：

https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-naxitamab-for-treatment-of-relapsed-refractory-high-risk-neuroblastoma

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