2020年11月28日訊 /
生物谷BIOON/ --Y-mAbs是一家處於商業階段的生物製藥公司，致力於開發和商業化新型、基於抗體的癌症治療產品。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（
FDA）已批准Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml，聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF），用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤患者，具體為：年齡≥1歲、對先前療法顯示出部分緩解、輕微反應或疾病穩定、骨骼或骨髓中存在復發或難治性高危神經母細胞瘤的兒科和成人患者。
該適應症根據總緩解率和緩解持續時間或的加速批准，對該適應症的持續批准可能取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。此前，
FDA已授予Danyelza優先審查、孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD）、罕見兒科疾病資格（RPDD）。
神經母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的
腫瘤之一，儘管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但倖存者有很高的復發風險。
Danyelza是一種靶向神經節苷脂GD2的人源化單克隆抗體，GD2抗原在各種神經外胚層來源的腫瘤和肉瘤中呈現高表達，包括神經母細胞瘤、
黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。Danyelza通過與腫瘤表面的GD2抗原結合，能夠觸發抗體介導的細胞毒性反應並激活免疫系統中的補體系統，從而達到殺傷腫瘤的效果。目前，Danyelza也正被開發用於治療骨肉瘤以及其他GD2陽性
腫瘤。
naxitamab作用機制（圖片來源：Y-mAbs公司網站）
批准Danyelza，基於2項關鍵性II期研究（201和12-230）的安全性和有效性數據。去年10月，Y-mAbs公司在法國裡昂舉行的國際兒童
腫瘤學會（SIOP）年會上公布了Danyelza聯合GM-CSF治療復發/難治性高危神經母細胞瘤兒童患者12-230研究（NCT01757626）的數據。
該研究的一個亞組包括28例原發性難治性高危神經母細胞瘤兒童患者，這些患者對強化誘導治療無效，並且超過一半的患者也對二線化療難治。研究中，這些患者接受了Danyelza與GM-CSF聯合治療。結果顯示，客觀緩解率（ORR）為78%、有50%的患者無進展生存期（PFS）達到24個月。
該研究的另一個亞組包括35例對挽救性療法（salvage therapy）有抵抗力的復發性神經母細胞瘤兒童患者，其中30例可評估療效。有三分之一的患者在入組研究前疾病復發兩次或兩次以上，有89%的患者曾接受過抗GD2藥物治療。在這組患者中，Danyelza與GM-CSF聯合治療的總緩解率（ORR）為37%，表明該治療方案在這類難治性患者中具有顯著臨床益處。
紀念斯隆·凱特林癌症中心（MSK）的研究人員開發出了Danyelza，該藥由MSK獨家授權給Y-mAbs。由於這一許可協議，MSK在產品和Y-mAbs中擁有機構財務利益。（生物谷Bioon.com）
原文出處：
FDA approves Y-mAbs』 DANYELZA® (naxitamab-gqgk) for the Treatment of Neuroblastoma