罕見病新藥!C3抑制劑pegcetacoplan獲美國FDA優先審查:3期療效擊敗...

2020-11-23 生物谷

2020年11月18日訊 /

生物谷

BIOON/ --Apellis Pharma是C3靶向療法開發方面的領導者，致力於通過開創性的靶向C3方法開發首創和同類最佳療法，用於治療由補體級聯反應的不受控或過度激活所驅動的廣泛疾病，包括血液學、眼科學和腎臟學領域的疾病。


近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已受理pegcetacoplan（APL-2）的新藥申請（NDA）並授予了優先審查，該藥用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH），

在臨床試驗中已被證實了提升PNH護理標準的潛力，有望重新定義PNH的治療。


FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2021年5月14日。

FDA

表示，目前不打算召開諮詢委員會

會議

來討論NDA。此前，

FDA

已授予pegcetacoplan治療PNH的快速通道資格（FTD）。目前，pegcetacoplan治療PNH的營銷授權申請（MAA）也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。


Apellis首席醫療官Federico Grossi醫學博士表示：「十多年來，治療PNH的唯一選擇是C5抑制劑，但許多患者仍然經歷持續性低血紅蛋白症，常常導致虛弱的疲勞和頻繁的輸血。

FDA

授予NDA優先審查，使我們向有需求的患者提供pegcetacoplan更近了一步，該藥是一種靶向C3療法，有潛力重新定義PNH的治療。NDA中的數據證實了以C3為靶點的廣泛潛力，我們正在繼續推進幾項針對很少有或根本沒有治療選擇的嚴重疾病的註冊研究。」


值得一提的是，pegcetacoplan是第一個在血紅蛋白水平上顯示出優於Soliris的研究性療法，高達85%接受pegcetacoplan治療的患者沒有輸血。而目前接受Soliris治療的PNH患者中，大多數都患有持續性

貧血

。PEGASUS研究的結果顯示，pegcetacoplan有潛力成為PNH患者的新護理標準。


pegcetacoplan是一種研究性、靶向性C3抑制劑，旨在調節補體過度激活，這是導致許多嚴重疾病發生和發展的原因。pegcetacoplan是一種合成的環肽，與一種聚乙二醇聚合物結合，特異性地與C3和C3b結合。目前，pegcetacoplan正被開發用於治療多種疾病，包括PNH、地圖樣萎縮（GA）和C3腎小球病。在美國，

FDA

已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。

Soliris是Alexion公司銷售的一款藥物，這是一種首創的補體抑制劑，通過抑制補體級聯反應終端部分的C5蛋白發揮作用。補體級聯反應是免疫系統的一部分，其不受控激活在多種嚴重的罕見病和超級罕見病中發揮了重要作用。Soliris於2007年首次獲準上市，之前已獲批多種超級罕見病：PNH、非典型溶血

尿毒症

症候群（aHUS）、抗AchR抗體陽性全身性重症肌無力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。


Soliris是全球最暢銷的孤兒院之一，2018年銷售額高達35.63億美元。目前，Alexion公司也正在開發Soliris的升級版產品Ultomiris，後者已於2018年12月獲得FDA批准PNH適應症。2019年10月，Ultomiris獲

FDA

批准新適應症：治療aHUS兒童和成人患者。Ultomiris是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，在治療PNH的III期臨床研究中，Ultomiris每2個月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點方面均達到了非劣效性。（生物谷Bioon.com）


原文出處：Apellis Announces

FDA

Acceptance and Priority Review of the New Drug

app

lication for Pegcetacoplan for the Treatment of PNH

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