罕見病新藥!美國FDA授予Edsivo(celiprolol)治療血管性埃勒斯-當...

2021-01-13 生物谷

2018年12月31日訊 /

生物谷

BIOON/ --Acer Therapeutics是一家總部位於美國麻薩諸塞州的製藥公司，專注於收購、開發和商業化用於治療嚴重罕見和超罕見疾病的療法。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已受理Edsivo（celiprolol）的新藥申請（NDA）並授予了優先審查資格，其處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2019年6月25日。


Edsivo用於治療經基因檢測證實為攜帶III型膠原基因（COL3A1）突變的血管性埃勒斯-當洛斯症候群（vascular Ehlers-Danlos syndrome，vEDS）患者。之前，

FDA

已授予Edsivo治療vEDS的孤兒藥資格。


孤兒藥是指用於預防、治療、

診斷

罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱「孤兒病」。在美國，罕見病是指患病人群少於20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的製藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、

FDA

用戶費減免、

臨床試驗

設計中

FDA

的協助，以及藥物獲批上市後為期7年的市場獨佔期。


Acer Therapeutics公司首席醫療官William Andrews表示，「我們非常高興FDA受理並授予了Edsivo NDA優先審查資格。vEDS是一種破壞性疾病，到目前為止還沒有獲批的治療方法。我們期待著與

FDA

合作，儘快將Edsivo帶給患者。」


埃勒斯-當洛斯症候群（EDS）又稱彈力過度性皮膚、全身彈力纖維發育異常症，是一種有遺傳傾向、影響結締組織的疾病，與膠原蛋白生成障礙相關。膠原蛋白是皮膚、骨骼、血管等結締組織的主要蛋白質。EDS患者皮膚彈力過度伸展，觸摸柔軟，猶如天鵝絨感。因皮膚過度伸展、易碰傷形成傷口、血管脆而易破裂、出現皮膚青腫，常並發關節脫臼，心血管、胃腸道可膨大呈現管壁瘤、胃腸憩室、膀胱憩室或破裂穿孔等。該病多見於早產兒、嬰兒，常有家族發病情況。早產兒多伴有胎膜早期破裂，嬰兒則表現為肌張力低下。根據臨床特點與

遺傳

學特徵，可將本病分為11個亞型，該病無根治方法。


vEDS是最嚴重的亞型，但患者通常不具有EDS的典型症狀，包括皮膚超伸展性和關節高活動性，但卻面臨著危及生命的動脈夾層和破裂以及腸道和子宮撕裂或破裂等災難性併發症，平均死亡年齡為51歲，70%的患者在30歲時出現嚴重併發症。據估計，在美國，大約有2000人被

診斷

為vEDS，儘管專家估計有多達5000人可能受到影響。


Edsivo（celiprolol）是一種最初開發用於治療

高血壓

的新化學實體，被認為通過促進血管中正常的膠原合成、以及通過將壓力覆核從最容易形成夾層和破裂的血管移開，為vEDS患者提供臨床益處。儘管可用於治療輕度至中度

高血壓

，但celiprolol並不降低正常血壓者的血壓。


在法國8個中心和比利時1個中心開展的vEDS患者研究中，53例患者隨機分為治療組（25人）和非治療組（28人）。治療組每天口服400mg劑量celiprolol（200mg，每天2次）。數據顯示，治療組有20%的患者發生動脈事件（夾層或破裂），非治療組為50%。（生物谷Bioon.com）


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