2019年07月25日/
生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力於開發具有增強特性的下一代人類酶，為醫療需求未得到滿足的疾病提供解決方案。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（
FDA）已授予先導療法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治療精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性藥物資格（BTD），這是一種在兒童早期出現的罕見性、進行性疾病，可導致嚴重的併發症和早期死亡。
BTD是FDA在2012年創建的一個新藥評審通道，旨在加快開發及審查用於治療嚴重或威及生命的疾病並且有初步臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發時能得到包括
FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。
FDA授予pegzilarginase BTD，是基於在ARG1-D患者中開展的I/II期研究以及正在進行的II期開放標籤擴展研究的數據。Aeglea公司預計將在2019年第四季度繼續與
FDA討論pegzilArginase項目和下一步行動。
Aeglea公司總裁兼執行長Anthony G. Quinn表示：「新獲得的臨床數據表明，pegzilarginase治療對ARG1-D患者血漿精氨酸水平和重要疾病表現都有良好的效果，這使得FDA授予pegzilarginase突破性藥物資格。該資格提供了一條與
FDA密切合作的途徑，迅速推進這款潛在的變革性療法，帶給ARG1-D患者群體。」
ARG1-D（精氨酸酶1缺乏症）
pegzilarginase是一種增強的人精氨酸酶，能酶解消耗精氨酸。目前，Aeglea公司正開發pegzilarginase用於治療精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者，這是一種罕見的、使人衰弱的疾病，在兒童時期表現為持續性高精氨酸血症、嚴重的進行性神經異常和早期死亡。疾病管理方面，ARG1-D患者需要嚴格的膳食蛋白質限制、補充必需胺基酸、接受氨清除劑治療高氨血症。
ARG1-D可導致2大關鍵代謝效應：高水平的精氨酸和精氨酸衍生代謝物，尿素循環損害。治療方面，當前可用的降低血漿精氨酸的最佳療法是膳食蛋白質限制，但依從性是一個艱難挑戰，依從性欠佳往往導致疾病進展和過早死亡。
Aeglea公司管線資產
pegzilarginase是一種酶替代療法，用於降低患者血液中升高的精氨酸水平。評估pegzilarginase治療ARG1-D患者的I/II期研究和II期開放標籤擴展研究的數據顯示出臨床改善和血漿精氨酸持續下降。目前，Aeglea公司正在為單個全球關鍵性III期PEACE研究招募患者，該研究旨在評估pegzilarginase相對於安慰劑治療24周的療效和安全性，主要終點是血漿精氨酸相對基線水平的降低。
除了ARG1-D之外，Aeglea公司也正在評估pegzilarginase聯合PD-1檢查點抑制劑治療小細胞肺癌（SCLC）。（生物谷Bioon.com）