...美國FDA授予fosdenopterin優先審查:治療A型鉬輔因子缺乏症(MoC...

2021-01-09 生物谷

2020年09月30日訊 /

生物谷

BIOON/ --BridgeBio製藥公司及其子公司Origin Biosciences近日宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已受理fosdenopterin （前稱BBP-870/ORGN001）的新藥申請（NDA），這是一種環吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）底物替代療法，用於治療A型鉬輔因子缺乏症（MoCD）患者。目前還沒有批准的治療方法來治療A型MoCD，該病會導致嬰兒和兒童嚴重和不可逆的神經損傷。


這是BridgeBio公司第一份NDA被受理，FDA已授予該NDA優先審查資格。此前，fosdenopterin已被

FDA

授予突破性藥物資格（BTD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。如果fosdenopterin獲得批准，BridgeBio將有資格獲得一張優先審查憑證（PRV）。在美國和歐盟，fosdenopterin均被授予了孤兒藥資格（ODD）。這是BridgeBio第一次接受保密協議。


A型MoCD是一種非常罕見的、常染色體隱性

遺傳

的先天性代謝障礙，該病是由鉬輔助因子（MoCo）合成中斷引起的，該因子對防止s-硫氰酸酯（一種亞硫酸鹽的神經毒性代謝物）的積聚至關重要。A型MoCD患者通常是患有嚴重腦病和頑固性癲癇的嬰兒，該病進展迅速，嬰兒死亡率高。那些在經歷最初幾個月後存活的嬰兒，發育遲緩，並遭受不可逆神經損傷的影響，包括腦萎縮伴白質壞死、面部畸形和痙攣性截癱。臨床表現可能類似於缺氧缺血性腦病（HIE）或其他新生兒癲癇發作疾病，可能導致誤診和漏診。即時檢測尿液中升高的亞硫酸鹽水平和S-硫氰酸鹽水平以及極低的血清尿酸水平可能有助於

診斷

懷疑MoCD患者。


fosdenopterin是一種首創的cPMP氫溴酸鹽二水合物，旨在通過替代cPMP、允許2個剩餘的MoCo合成步驟（MoCo依賴性酶激活和清除亞硫酸鹽）繼續進行，來治療A型MoCD。


目前，fosdenopterin正被開發用於治療A型MoCD患者。當前，還沒有療法被批准用於治療A型MoCD，該病會導致嚴重和不可逆的神經損害，患者中位生存時間為3-4年。


BridgeBio執行長兼創始人Neil Kumar表示：「我們要感謝幫助我們實現這一關鍵裡程碑的患者、家屬、科學家、醫生和所有其他相關人員，A型MoCD是一種毀滅性的疾病，中位生存期不到4年，我們迫切希望我們的研究性療法能夠提供給那些目前沒有批准的治療方案的患者。BridgeBio的存在是為了幫助儘可能多的患有

遺傳

病的患者，不管有多罕見。我們很感謝

FDA

受理了我們的第一份NDA並進行優先審查，我們期待著今年晚些時候提交infigratinib二線治療膽管癌的第二份NDA。」

（生物谷Bioon.com）


原文出處：BridgeBio Pharma and affiliate Origin Biosciences announces

FDA

acceptance of its new drug

app

lication for fosdenopterin for the treatment of MoCD Type A

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