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CRISPR基因編輯療法獲FDA再生醫學先進療法認定
2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX)宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)授予 CTX001 再生醫學高級療法(RMAT
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體外自體造血幹細胞基因療法!美國FDA授予Orchard公司OTL-103再生...
2019年07月30日訊 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英國的一家基因療法新銳公司,致力於通過創新的基因療法改變嚴重和危及生命的罕見病患者的生活。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予其基於自體造血幹細胞(HSC)的基因療法OTL-103治療Wiskott-Aldrich症候群(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生醫學先進療法資格(RMAT)。
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Cell:範可尼貧血基因也在自噬和免疫中發揮功能
2016年5月3日/生物谷BIOON/--在一項新的研究中,來自美國德州大學西南醫學中心(UTMC)、印第安納大學醫學院和三家歐洲科研機構的研究人員鑑定出範可尼貧血(Fanconi anemia, FA)途徑中的基因的重要新功能,這一發現可能對開發用於治療這種疾病和一些癌症的新療法產生影響。
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...治療大皰性表皮鬆解症(DEB)獲美國FDA再生醫學先進療法資格(RMAT)
2019年06月27日訊 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家專注於開發基因療法治療罕見皮膚病的生物技術公司。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予其先導候選基因療法KB103(bercolagene telserpavec)治療營養不良型大皰性表皮鬆解症(DEB)的再生醫學先進療法資格(RMAT)。
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FDA發布全面再生醫學政策框架:涉及CAR-T療法及幹細胞基因療法
毫無疑問,包括新型細胞療法在內的再生醫學療法有著巨大的發展潛力和臨床應用前景,也為人類面臨的大多數醫學難題帶來了新的希望。美國FDA局長Scott Gottlieb博士在上周表示,我們正處於有希望促進人體部位再生的醫學模式變革的初始階段。
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我國學者在貧血症的再生醫學研究領域取得進展
,在確證現有基因組靶向編輯技術安全可靠性的基礎上,創建了新型高效的人類遺傳突變修復工具,並將其應用於鐮刀形細胞貧血患者致病基因的靶向修復;同時利用人多能幹細胞和基因組靶向編輯技術揭示了範可尼貧血的致病機理,首次提出多組織幹細胞加速衰老或衰竭是其根本性病因,並基於此發展出相應的幹細胞、基因和藥物治療策略。
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慢病毒造血幹細胞基因療法獲美國FDA批准臨床,在歐洲即將進入商業化階段丨醫麥猛爆料
本文由醫麥客原創,歡迎分享,轉載須授權2020年11月23日/醫麥客新聞 eMedClub News/--近日,基因治療公司Orchard Therapeutics宣布,美國此外,該公司還為OTL-200申請了再生醫學高級療法(RMAT)名稱,將進一步和FDA就這一稱號進行溝通。Orchard公司的執行長Bobby Gaspar博士表示:「FDA批准OTL-200的IND申請是我們前進的重要歷裡程碑,特別是考慮到我們最近收到了歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)的積極評價,建議對該療法進行全面的銷售授權。」
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罕見皮膚病基因療法-KB103治療大皰性表皮鬆解症(DEB)獲美國FDA...
2019年06月27日訊 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家專注於開發基因療法治療罕見皮膚病的生物技術公司。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予其先導候選基因療法KB103(bercolagene telserpavec)治療營養不良型大皰性表皮鬆解症(DEB)的再生醫學先進療法資格(RMAT)。
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創新細胞療法獲FDA再生醫學高級療法認定
Orca Bio今天宣布,美國FDA已經授予該公司的細胞療法Orca-T再生醫學高級療法認定(RMAT)。Orca-T是一種在研同種異體、高精度細胞療法,適用於適合造血幹細胞移植的血液癌症患者。此外,Orca-T還獲得了FDA授予的孤兒藥資格,用於增強造血幹細胞移植手術的細胞定植。Orca Bio公司一周前剛剛上榜行業知名媒體Endpoints推出的2020「生物醫藥最具潛力新銳」榜單。
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範可尼貧血ID複合物單泛素化的功能
範可尼貧血ID複合物單泛素化的功能 作者:小柯機器人 發布時間:2020/3/16 14:20:43 美國紀念斯隆-凱特琳癌症中心Nikola P.
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激活p53,創新血癌組合療法獲FDA突破性療法認定
▎藥明康德/報導 日前,Aprea Therapeutics公司宣布,美國FDA授予其在研療法APR-246突破性療法認定,與azacitidine聯用,治療攜帶TP53基因突變的骨髓增生異常症候群(MDS)患者。
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溶酶體貯積症基因治療ABO-202獲批臨床試驗
來源:遺傳代謝病近期,Abeona Therapeutics公司宣布美國FDA已批准基因療法ABO-202的研究性新藥
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國內首個基因編輯療法臨床試驗申請獲受理,治療β地中海貧血
10月27日,澎湃新聞(www.thepaper.cn)記者從國內基因編輯領域先鋒博雅輯因(EdiGene, Inc.)獲悉,公司當天宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01(受理號:CXSL2000299),即CRISPR/Cas9
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1210萬元,全球首個β地中海貧血基因療法上市!藍鳥生物在德國推出...
2020年01月14日訊 /生物谷BIOON/ --藍鳥生物(bluebird)是一家行業領先的基因治療公司。近日,該公司宣布,在德國推出Zynteglo(LentiGlobin,含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細胞),這是一種一次性的基因療法,用於適合造血幹細胞(HSC)移植但沒有人類白細胞抗原(HLA)匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的治療。
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基因療法:為治癒鐮刀狀細胞貧血帶來新希望
生物技術給療鐮狀細胞疾病的治療帶來新希望隨著醫學的飛躍發展,目前治癒鐮刀狀細胞疾病的新希望已經浮出水面,一種理想的療法(基因療法)或許在未來的十年裡可以達到治癒鐮刀形細胞疾病的目的。基因療法Bluebird公司的基因療法 LentiGlobin是最有前途的一種,單個病人的臨床積極數據就足以引起轟動。
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新英格蘭: CRISPR–Cas9基因編輯有望治療鐮狀細胞性貧血和β-地...
鐮狀細胞性貧血(SCA)在美國是最常見的遺傳性血液疾病,大約有72000個美國人受到影響或在非洲後裔美國人中的概率為1/500。SCA是以發生疼痛、慢性溶血性貧血、和嚴重感染為特徵的疾病。通常開始於兒童期。到現在還沒有治癒的方法,流質、止痛藥、抗體、和輸血等結合常用於臨床治療。
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綿陽2歲女童患範可尼貧血病 骨髓移植至少需40萬
四川在線—綿陽頻道訊(記者 秦芳芳)2月4日,綿陽2歲10個月的熊周鑫怡被確診為範可尼貧血病(遺傳性再生障礙性貧血),需要骨髓移植,巨額醫藥費難倒這一家人。 熊周鑫怡的爸爸熊高明媽媽周小川今年28歲,綿陽江油人,在廣元上班,只有小鑫怡這一個可愛的小女兒。2歲10個月的小鑫怡今年剛讀幼兒園,由爺爺奶奶照顧。
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渤健阿爾茨海默病療法進入美國FDA關鍵審評階段
11月6日對於關注阿爾茨海默病(AD)療法的人們來說是一個重要的日子,FDA召集的諮詢委員會將討論渤健(Biogen)和衛材(Eisai)公司的澱粉樣蛋白(amyloid)抗體aducanumab用於治療早期AD患者的生物製品許可(BLA)申請,並且投票決定是否向FDA推薦批准這款創新療法。
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自體幹細胞基因療法!Aruvant胎兒血紅蛋白基因療法ARU-1801獲美國...
2020年01月09日訊 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發和商業化變革性療法,用於嚴重血液疾病的治療。
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盤點| 2020年FDA叫停的基因療法|凝血因子|FDA|B型血|療法|基因|...
然而在2020年備受關注的基因療法卻折戟了不少。A型血友病基因療法valrox以及B型血友病基因療法AMT-061被FDA按下暫停鍵。Voyager Therapeutics的亨廷頓舞蹈症基因治療(VY-HTT01)IND申請由於CMC問題也被FDA拒之門外。