罕見皮膚病基因療法-KB103治療大皰性表皮鬆解症(DEB)獲美國FDA...

2021-01-09 生物谷

2019年06月27日訊 /

生物谷

BIOON/ --Krystal Biotech是一家專注於開發基因療法治療罕見皮膚病的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已授予其先導候選基因療法KB103（bercolagene telserpavec）治療營養不良型大皰性表皮鬆解症（DEB）的

再生醫學

先進療法資格（RMAT）。



KB103是一種首創的局部給藥基因療法，採用凝膠劑型設計，由皮膚科醫生或初級護理醫師施用於患者皮膚傷口處，促進傷口癒合。此前，

FDA

已授予KB103治療DEB的快速通道資格和孤兒藥資格。在歐盟方面，KB103於去年11月底被授予了治療DEB的優先藥物資格（PRIME）。


RMAT是2016年12月美國修改「21世紀治癒法案（21st Century Cures Act）」的再生醫療條款時，為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track制度。RMAT可以是細胞療法、治療性

組織工程

產品、人類細胞及組織製品，或是其他包含了

再生醫學

技術製品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定，必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方具有積極的結果。RMAT資格認定提供了類似於突破性藥物資格（BTD）的優惠政策，包括與

FDA

進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。


PRIME則是歐洲藥品管理局（EMA）在2016年3月推出的一個快速審批項目，與美國

FDA

的BTD項目相似，旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程，入圍PRIME的實驗性藥物，將在

臨床試驗

及藥品開發方面獲得EMA的大力支持，以加速真正創新藥物的開發及審批，來滿足對有前景新藥的醫療需求。獲得PRIME資格的藥物，必須有初步臨床證據和非臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情。

STAR-D平臺（圖片來源：Krystal公司）


KB103是一種複製缺陷的、非整合病毒

載體

，利用Krystal公司專有的皮膚靶向遞送平臺STAR-D開發，將功能性人類COL7A1基因直接遞送至患者分裂和不分裂皮膚細胞中。HSV-1是Krystal公司的複製缺陷性非整合病毒

載體

，與其他病毒

載體

相比，能夠更有效地穿透皮膚細胞，同時具有很高的有效荷載能力，可以容納大的基因或多個基因，此外，該載體的低免疫原性使其成為直接和重複遞送至皮膚的合適選擇。


DEB是一種無法治癒的、往往致死性的皮膚起泡疾病，該病是由於皮膚中缺乏膠原蛋白引起。該病是由於編碼VII型膠原COL7的基因發生突變所致。COL7是錨定纖維中的一個主要成分，將表皮錨定至真皮，並提供正常的結構粘連作用。在DEB患者中，COL7缺乏引起真皮層起泡，導致表皮與真皮分離。這使得皮膚非常脆弱，輕微的摩擦或敲擊即可起泡或致皮膚脫落，給患者帶來難以言喻的痛苦。


DEB中最嚴重的形式是隱性DEB（RDEB），這是由於COL7A1基因無效突變引起。DEB也存在顯性DEB（DDEB），這是一種病情較輕的類型。目前，還沒有能夠有效影響病情預後的藥物，在臨床上，該病的標準護理是姑息治療。目前，Krystal公司正開發KB103用於DEB患者的治療，包括RDEB和DDEB。（生物谷Bioon.com）


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