Amicus龐培病療法獲突破性療法認定

2021-01-11 健康一線視頻網

日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法AT-GAA突破性療法認定，用於治療晚髮型龐培病（Pompe disease）。龐培病是由於酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺失而造成的是一種遺傳性溶酶體貯積症。AT-GAA是第一款獲得FDA突破性療法認定的龐培病在研療法。

龐培病患者由於GAA的缺失，導致糖原在細胞中積累，從而引起患者出現多種神經肌肉症狀。其中包括嚴重肌無力，而且症狀會不斷惡化。根據GAA缺失的程度，龐培病可以分為嬰兒型和晚髮型兩大類，嬰兒型龐培病患者心臟功能受到嚴重影響，往往因此在一歲前就會去世。晚髮型龐培病患者疾病發生較為緩慢，通常心肌不受影響，主要症狀為骨骼肌的進行性肌無力。

Amicus公司是一家致力於開發治療罕見病創新療法的生物醫藥公司。AT-GAA是Amicus公司開發的一款組合療法。它有兩種活性成分，一種為ATB200，這是一種獨特的重組人類GAA（rhGAA）蛋白酶。它的碳水化合物結構得到優化，從而增強了被細胞吸收的能力。ATB200能夠替代龐培病患者體內缺失的GAA的功能。另一種活性成分為AT2221，這是一種藥理學伴侶（pharmacological chaperon）。龐貝病患者自身產生的GAA通常由於某種結構變異導致它們容易被降解。AT2221的作用是與患者自身的GAA結合，提高它們的穩定性，從而維持GAA的水平。

這一突破性療法認定是基於AT-GAA在名為ATB200-02的1/2期臨床試驗中的療效結果。在這項仍在進行的臨床試驗中，AT-GAA顯著改善了晚髮型龐培病患者6分鐘內行走的距離（檢測患者肌肉功能的指標）。

▲Amicus公司執行長John F. Crowley先生（圖片來源：Amicus公司官網）

Amicus公司執行長John F. Crowley先生說：「溶酶體貯積症患者迫切需要新一代療法，龐培病患者尤其如此。FDA授予的突破性療法認定，結合我們從2期臨床試驗和正在進行的PROPEL關鍵性3期臨床試驗中獲得的數據，將支持我們儘快推動AT-GAA的開發。這一療法有可能成為治療龐培病患者的新一代標準療法。」

除了使用藥理學伴侶和酶替代技術來靶向罕見病患者體內功能異常的蛋白酶以外，Amicus公司還投資開發基因療法技術平臺。該公司已經與賓夕法尼亞大學達成合作，開發治療罕見病的創新基因療法。今日，該公司宣布將在費城的大學城構建基因療法研發中心。

在世界罕見病日到來之際，Amicus斬獲的這項突破性療法認定對龐培病患者而言，有著特殊的重要意義。明天，藥明康德微信團隊也將為讀者朋友們送上罕見病日專題報導，分享醫藥健康產業如何致力帶來更多創新療法，改善全球數億名罕見病患者的生活。

參考資料：

[1] U.S. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (「BTD」) to Amicus』 AT-GAA in Late Onset Pompe Disease. Retrieved February 26, 2019, from https://finance.yahoo.com/news/u-fda-grants-breakthrough-therapy-090000926.html

[2] Amicus plans to center its gene therapy R&D in Philadelphia with new lab. Retrieved February 26, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/amicus-plans-to-center-its-gene-therapy-r-d-philadelphia-new-lab

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