激活p53,創新血癌組合療法獲FDA突破性療法認定

2020-11-25 騰訊網

▎藥明康德/報導

日前，Aprea Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法APR-246突破性療法認定，與azacitidine聯用，治療攜帶TP53基因突變的骨髓增生異常症候群（MDS）患者。

MDS是一種因骨髓中血細胞的成熟缺陷，導致不能產生足夠健康血細胞的癌症，它的症狀包括嚴重甚至致命的貧血。大約30%至40%的MDS患者會進展為急性髓系白血病（AML）。

p53是在腫瘤病毒研究的巔峰時期被發現的，最初它被認為是致癌蛋白，但是隨後的研究發現野生型（wild type）p53在細胞培養環境下抑制腫瘤生長和細胞癌變。編碼p53的TP53基因中出現的失活性突變在人類腫瘤中非常常見。在很多癌症中，TP53基因突變與患者的不良預後相關，通常與抗癌藥的耐藥性和較差的總體生存率也相關。目前，沒有針對這一MDS患者群體的治療選擇出現。

APR-246是一款小分子藥物，可「重新激活」已經突變失活的p53蛋白。它已在許多治療實體腫瘤和血液癌症的臨床前研究中觀察到抗腫瘤活性，包括MDS，AML和卵巢癌。此外，它還在與傳統抗癌療法（如化療），新型抗癌藥，和免疫腫瘤檢查點抑制劑的聯合治療中展現了強大的協同作用。Aprea公司在1/2期臨床研究中，證明了APR-246良好的安全性，以及對惡性血液腫瘤和攜帶TP53基因突變實體瘤的臨床緩解。APR-246和azacitidine聯合，作為一線療法治療攜帶TP53突變MDS患者的關鍵性3期臨床研究正在進行中。此前，APlR-246已獲得FDA授予治療MDS患者的孤兒藥資格和快速通道資格，以及歐洲藥品管理局（EMA）授予治療MDS，AML和卵巢癌患者的孤兒藥資格。

▲APR-246的研發管線（圖片來源：Aprea官網）

「該突破性療法認定進一步支持了APR-246與azacitidine聯合治療攜帶TP53突變MDS患者的開發計劃，」Aprea執行長Christian S. Schade先生說：「攜帶TP53突變的MDS患者的預後很差，而且目前沒有針對這些患者的治療選擇出現。我們希望可以與FDA繼續合作，進一步推進APR-246的臨床開發計劃。」

參考資料：

[1] Aprea Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for APR-246 in Combination with Azacitidine for the Treatment of Myelodysplastic Syndromes (MDS) with a TP53 Mutation，Retrieved January 30, 2020, from https://ir.aprea.com/news-releases/news-release-details/aprea-therapeutics-receives-fda-breakthrough-therapy-designation

註：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

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