靶向癌症幹細胞臨床新藥獲美國FDA突破性療法認定

2021-01-21 生物谷

今天，生物製藥公司Stemline Therapeutics宣布，美國FDA已授予其臨床新藥 SL-401 突破性療法認定。該新型藥物可靶向白介素-3受體（interleukin-3 receptor ，CD123），用於治療急漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）。

▲BPDCN的症狀（圖片來源：Stemline官方網站）

近年來，生物醫學研究人員發現了一群叫做癌症幹細胞（Cancer Stem Cells）的特殊腫瘤細胞，他們雖然一般只佔腫瘤數量的1％到5％，但它們卻像「種子」一樣具備高度增殖性，能夠以此為基礎擴散出其他大部分的腫瘤細胞（95％-99％）。

▲Stemline的治療理念是靶向癌症幹細胞（圖片來源：Stemline官方網站）

雖然化療和放療等標準治療方案，最初可能殺傷腫瘤細胞、縮小腫瘤體積，但這些手段未能根除腫瘤幹細胞。於是，往往殘留的癌症幹細胞重新「死灰復燃」，造成腫瘤復發。

Stemline Therapeutics公司是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於開發新型抗腫瘤藥治療，特別是靶向癌症幹細胞。其候選產品 SL-401 就是一種針對存在於癌症幹細胞、BPDCN、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症細胞上的白介素-3受體的靶向治療產品。在這之前，SL-401被美國FDA授予用於治療 AML 和 BPDCN 的孤兒藥資格認定。


▲SL-401的構建方法（圖片來源：Stemline官方網站）

這一突破性療法認定是基於使用 SL-401 一線治療BPDCN患者或治療復發、難治性患者的2期臨床研究，試驗結果提供了良好的療效和安全性數據。Stemline公司正在開展多項癌症臨床計劃來評估SL-401的療效。

▲候選產品SL-401正在進行多項臨床研究（圖片來源：Stemline官方網站）

Stemline的執行長Ivan Bergstein博士說道：「我們非常高興SL-401已被FDA授予了突破性療法認定治療BPDCN患者。我們將繼續與FDA緊密合作，努力儘快把這個具有前途的治療方案提供給所有BPDCN患者。鑑於SL-401治療CD123陽性癌症的有效性，以及其易於管理、與其他抗腫瘤藥劑不衝突的安全性特點，我們積極在其他已註冊的臨床試驗中繼續開發SL-401作為單一或聯合藥物，針對這些CD123陽性的癌症適應症。今年晚些時候，我們希望提供多個SL-401臨床研究的進一步更新數據。」（生物谷 Bioon.com）

▲Stemline的其他在研產品線（圖片來源：Stemline官方網站）

參考資料：

[1] Stemline Therapeutics Receives Breakthrough Therapy Designation from U.S. Food and Drug Administration for SL-401

[2] Stemline Therapeutics官方網站

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會議時間：2016.10.14-2016.10.15     會議地點：北京

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