今年是細胞療法爆發的一年。
首先看看當前生物醫療行業的當紅「炸子雞」CAR-T療法：8月31日全球首個CAR-T療法Kymriah獲FDA批准；10月18日，FDA批准Kite製藥Yescarta 用於治療成人大B細胞淋巴瘤；於此同時，Cellectis公司也於本月宣布FDA批准其在研產品通用型CAR-T療法UCART123的臨床試驗繼續進行。可以說，細胞免疫療法的「旋風」正在席捲全世界。
於此同時，幹細胞療法也有重磅進展。11月9日，幹細胞基因療法使一位7歲的交界性大皰性表皮鬆解症 （JEB）患者全身約80%的皮膚獲得重建，且皮膚功能完全正常。
毫無疑問，包括新型細胞療法在內的再生醫學療法有著巨大的發展潛力和臨床應用前景，也為人類面臨的大多數醫學難題帶來了新的希望。美國FDA局長Scott Gottlieb博士在上周表示，我們正處於有希望促進人體部位再生的醫學模式變革的初始階段。現實生活中，細胞和組織可以被設計成健康的，功能性器官可以替代患病器官，新基因可以被引入體內對抗疾病，成體幹細胞可以替代因損傷或疾病而喪失功能的細胞，這些概念已不再只存在於科幻小說中，而是現代再生醫學應用的實際前景。
然而，這個領域是動態且複雜的，隨著這一領域的快速發展，越來越多不擇手段的參與者進入了舞臺，隨之而來的是產品的不確定性。這些「攪局者」利用再生醫學的臨床應用潛力以及患者缺乏對這一領域的了解，向患者提供未經證實甚至高危險性的產品並製造疾病恐懼，這些都嚴重危害了消費者權益和整個領域的進步，再生醫學行業的監督管理和工作執行已成為重中之重。
面對如此嚴峻的形勢，2017年8月28日，美國FDA局長Scott Gottlieb博士發表了關於確保對幹細胞和再生醫學適當監督的新政策措施和執法努力的聲明，預計今年秋季發布一份全面的政策框架，更清晰地描述這一新領域的路線規則。
隨著FDA工作的推進，2017年11月16日，FDA發布了兩份最終指南和兩份指南草案，闡明了該機構對研發和監督新型細胞療法及其他再生醫學產品方法的綜合性政策框架。據悉，四份指導文件建立在現有風險和科學政策框架方法之上。文件還針對可能引發重大安全隱患產品的執法優先級定義了基於風險的框架，並明確了FDA的職責與權威性，目的在於支持創新產品的研發，加速有效新療法獲取的同時，保證患者安全。
Scott Gottlieb博士表示，FDA試圖為在這個有前景的領域中尋求開發新治療方法的研究人員提供清晰的途徑，並確保FDA在保證那些患者依賴的醫療產品安全性和有效性中履行義務。這使醫療保健從業者和研究人員面臨著獨特的挑戰。
FDA公布的政策框架包括兩份最終指南和兩份指南草案。兩份最終指南旨在闡明FDA以風險為基礎的標準，製造商必須基於此標準確定產品是否受到FDA的上市前審查。而兩份指南草案則為加速獲得創新且安全有效的再生療法提供了科學過程。在再生醫學領域，該政策框架旨在平衡FDA的安全性承諾與長遠發展機制，從而使研究人員能夠更快更好的為患者帶來安全有效的治療手段。
兩份最終指南
第一份最終指南名為「Same Surgical Procedure Exception under 21 CFR 1271.15(b): Questions and Answers Regarding the Scope of the Exception」，目的是更清楚地闡明既定法規之外的情況，如當細胞和組織產品在相同的外科手術中被切除，並保持其原有形式植入同一個體。該指南是2014年10月在同一標題下發行草案的最終版本。
第二個最終指南名為「Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use」，目的是通過澄清兩個現有的監管定義「最小操作」和「同源使用」，向利益攸關方解釋監管標準是如何適用於他們的產品的，包括人體細胞、組織和以細胞、組織為基礎的產品（HCT / P）製造商，醫療保健提供者和FDA工作人員等。該指南是2014年12月同一標題下發布草案的最終版本。
「最小操作」和「同源使用」是現行法規定義的兩個概念，用於建立產品何時需要滿足 FDA 上市前批准要求的法定界限。FDA在最終指南中進一步澄清了相關術語，對監督行動採用現代化的框架。在新政策下，為了讓產品製造商有時間遵守要求，在指南發布後的 36 個月內，FDA 計劃對某些屬於 FDA 上市前審評範圍，但目前沒有滿足這些要求的產品行使執法自由裁量權。
兩份指南草案
第一份指南草案為「Evaluation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies」，建立於《21 世紀醫藥法案》中關於再生醫學的規定。草案旨在解決FDA如何簡化並流程化再生醫學進階療法（RMAT）回收、隔離和交付使用器械的監管要求申請，包括組合產品。指南中規定，與特定 RMAT一起使用的器械可以與RMAT一起被視為構成組合產品。
第二個指南草案「Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions」，旨在加速新療法的開發和批准。草案詳細介紹了用於再生醫學申請的加速程序，包括RMAT資格、優先審查、加速審批。草案還介紹了可能符合RMAT認定資格的再生醫學療法，包括細胞療法、治療性組織工程產品、人體細胞和組織產品、使用任何此類療法或產品的組合產品以及導致細胞或組織持久性修飾的基因療法，包括轉基因細胞。
FDA 生物製品審評與研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，兩份指南草案均有90天的評議期，鑑於再生醫學領域蘊藏著巨大的機遇，FDA已經採取了嚴格的程序來澄清法規，包括徵詢公眾意見，這標誌著所有利益攸關方向前邁出了重要一步。除了澄清一些較為複雜的法規外，FDA還採取了有意義的新舉措來鼓勵和加快創新性療法的研發，並且歡迎公眾對指南草案提出意見。
FDA發布的該政策框架已經贏得了國際細胞治療協會（ISCT）的支持，協會主席Catherine Bollard博士表示，ISCT支持FDA在細胞治療領域提供所有監管和相關操作，謹慎的介紹和應用該框架是至關重要的。FDA需要平衡的將那些在監管途徑之外的經營活動納入規定範圍，針對那些仍處於許可和監管框架範圍之外的行業採取行動，並繼續促進監管框架內大多數行業的不斷創新和發揮巨大潛力。
與此同時，美國國會也通過了相關法案，支持美國國立衛生研究院（NIH）投入630億美金科研經費，拓展再生醫學領域的臨床與轉化研究項目。