慢病毒造血幹細胞基因療法獲美國FDA批准臨床,在歐洲即將進入商業化階段丨醫麥猛爆料

2021-01-16 醫麥客


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2020年11月23日/醫麥客新聞 eMedClub News/--近日，基因治療公司Orchard Therapeutics宣布，美國FDA批准了基因候選療法OTL-200的IND申請，用於治療異染性腦白質營養不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）。此外，該公司還為OTL-200申請了再生醫學高級療法（RMAT）名稱，將進一步和FDA就這一稱號進行溝通。


Orchard公司的執行長Bobby Gaspar博士表示：「FDA批准OTL-200的IND申請是我們前進的重要歷裡程碑，特別是考慮到我們最近收到了歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)的積極評價，建議對該療法進行全面的銷售授權。」

異染性腦白質營養不良（MLD）是一種罕見的代謝系統疾病和威脅生命的遺傳性疾病，由於基因突變引起芳基硫酸酯酶A (ARSA)缺陷，導致硫化物在中樞神經系統的白質、周圍神經及腎、膽囊、肝等組織堆積，從而引起的進展性、退化性神經系統疾病。在美國，每10萬活產嬰兒中大約1例MLD患兒，晚期嬰兒階段，青少年患者從發病起5年死亡率估計為50%，10年死亡率為44%。目前還沒有批准的治療方法。


OTL-200是一款基於慢病毒載體的、自體的造血幹細胞基因療法，利用含有人芳基硫酸酯酶A (ARSA)基因的慢病毒載體對自體分化CD34+細胞進行轉染，使細胞表達芳基硫酸酯酶A，從而治療MLD。


作為IND申請的一部分，Orchard公司向FDA提供了有關在米蘭的San Raffaele-Telethon基因治療研究所(SR-Tiget)進行的臨床研究和通過同情用藥計劃接受OTL-200治療的39例患者的數據，其中包括來自美國的9例患者。


數據顯示該基因治療具有積極的安全性、有效性；以及一份關於最早接受治療的患者長達八年的隨訪數據，顯示該基因療法具有潛在的持久性。


上個月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布一份積極審查意見，建議授予Libmeldy（OTL-200）完全或標準批准，用於治療異染性腦白質營養不良（MLD）。




參考資料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/orchard-therapeutics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-otl-200-for-metachromatic-leukodystrophy-mld-/




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