美國基因技術公司（AGT）近日宣布FDA（食品和藥物管理局）批准開始第一階段，開始AGT領先的HIV項目的第一階段人體臨床試驗。AGT將在巴爾的摩/華盛頓地區的臨床基地進行第一階段研究，並已指定華盛頓健康研究所、馬裡蘭大學、人類病毒學研究所和喬治城大學作為最初的試驗基地。這些站點預計將於2020年9月開始招聘志願者。AGT希望在今年年底前公布初步數據。
AGT的1期試驗將研究AGT103-T的安全性，測量關鍵的生物標誌物並探索療效的替代標記物。AGT103-T是一種單劑量、慢病毒載體為基礎的基因療法，旨在從全球數百萬感染愛滋病的人身上消除愛滋病病毒。
愛滋病毒已經影響了社會四十多年。全球範圍內，近3800萬人感染愛滋病毒，美國有100多萬人感染愛滋病毒。到目前為止，治療這種疾病的努力仍未成功。AGT開發了一種新的治療方法來修復HIV造成的免疫系統損傷，並允許自然免疫反應來控制病毒。根據研究，AGT相信治癒是可以實現的，現在正在人類身上邁出重要的一步。
AGT103-T細胞產品由血細胞製成，使用11天的過程，增加抗愛滋病毒的T細胞，並使用基因療法幫助這些細胞在體內生存。該產品展示了在受到愛滋病毒感染挑戰時清除愛滋病毒的能力。
AGT對AGT103-T的開發是與國家衛生研究院下屬的國家過敏和傳染病研究所（NIAID）的政府研究人員合作完成的。根據一項合作研究協議，NIAID提供了該公司AGT103-T細胞產品中CD4 T細胞的詳細特徵，並對這種生物藥物的作用機制進行了深入研究，這些藥物可能有益於HIV感染者。
AGT和NIAID科學家共同撰寫的一篇同行評議文章發表在2020年6月的《分子治療》。該文章描述了AGT103-T製造過程的演變，研究人員開發出大規模生產改良的HIV特異性CD4 T細胞，以抵抗和耗盡HIV感染。即將進行的第1階段研究將允許AGT在臨床環境中檢驗AGT103-T的作用，這是以前在臨床前人類細胞模型中證明的。
經NIAID反覆驗證的AGT103-T細胞產物的效價水平，使AGT進一步相信，抗逆轉錄病毒療法可以很快實現無HIV緩解。據AGT創始人兼執行長傑夫•加爾文（jeffgalvin）稱，「我相信AGT103-T將是最終治癒HIV的重要一步。」
「這是一個重要的消息，我們已經獲得FDA的批准，可以啟動第一階段並進行我們的首次人體試驗。我們為達到這一裡程碑而激動不已。「這使我們更接近我們用基因藥物改變生活的目標，」首席科學官大衛·波扎（ David Pauza）博士說，「根據我們成功的商業規模產品製造過程和我們實驗室觀察到的產品特點，這種療法很有可能有效。」
關於AGT 103-T
AGT103-T是一種由人自身細胞製成的基因改造細胞產品。AGT的方法是獨特的，它專注於修復HIV造成的關鍵免疫系統損傷。當HIV感染殺死對HIV免疫力所需的T輔助細胞時，感染者就無法消除病毒，從而成為慢性感染者。AGT的方法是為了修復T輔助細胞的缺陷，並提供持久的病毒控制能力，而不會因為HIV毒株的序列變化或使用其他方式進入和感染T細胞而受到影響。AGT的AGT103-T HIV治療藥物應該能有效清除體內的感染細胞，減少或消除終身抗逆轉錄病毒治療的需要。