近日，Mesoblast公司發布新聞稿宣布，美國FDA腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）以9：1的投票結果，認為現有數據支持同種異體細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）在治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒科患者中的療效。
Ryoncil療法是一種間充質幹細胞療法，該療法的主要機制是通過抑制T細胞增殖，和下調促炎細胞因子和幹擾素的產生，來調節T細胞介導的炎症反應。目前，它的生物製品許可申請已獲得美國FDA授予的優先審評資格，最終評審結果將於2020年9月30日之前給出。如果獲得批准，則意味著該療法將成為美國第一款獲得FDA批准上市的MSCs產品，有望填補美國用於治療12歲以下兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病的療法空白。
在此前已經公開的一項3期試驗結果中，患者接受Ryoncil治療後第28天的客觀緩解率（ORR）為69％，與45%歷史控制率相比，有統計學意義的顯著增加。在接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率為22％。而接受初始類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達70%。目前，Ryoncil正在被開發用於其它罕見疾病的治療，該公司還已經啟動3期臨床試驗檢驗它用於治療嚴重COVID-19患者的急性呼吸窘迫症候群的療效。
移植物抗宿主病GVHD
移植物抗宿主病(GVHD)是一種多系統損害的全身性疾病，是造成移植後死亡的重要原因之一。主要是由於移植後異體供者移植物中的T淋巴細胞，經受者發動的一系列「細胞因子風暴」刺激，大大增強了其對受者抗原的免疫反應，以受者靶細胞為目標發動細胞毒攻擊，其中皮膚、肝及腸道是主要的靶目標。移植物抗宿主病可分為急性和慢性兩種，慢性者發生率低於急性。
根據國際血液和骨髓移植研究中心的數據，全球每年約有30,000例用於治療血液病等疾病的異基因骨髓移植，其中25%的病例發生在兒童人群中，有近50%的異基因骨髓移植患者會發展為aGVHD。然而，目前臨床上尚無有效方法來治療移植物抗宿主病，尤其是兒童移植物抗宿主病。
基於間充質幹細胞的細胞療法，在幹預移植物抗宿主病方面的研究
幹細胞是人體內一類具有無限自我更新能力以及多向分化潛能的原始細胞群。幹細胞具有多向分化、低免疫原性、免疫調節等生物學特性，這使得它成為當代生物醫學研究的重點。而在全球諸多的幹細胞臨床實驗研究中，間充質幹細胞是應用最多的一個。目前，間充質幹細胞臨床治療研究已經涉及多個系統上百種疾病，其中包含多種血液系統疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、神經系統疾病等，臨床應用價值不菲。
近年來的研究發現，間充質幹細胞的免疫調節特性可以為移植物抗宿主病(GVHD)提供新的可能。間充質幹細胞可以通過抑制淋巴細胞的增殖、抑制抗原呈遞細胞分化成熟及功能發揮、抑制CTL形成、增加調節性T細胞比例等多種途徑發揮免疫調節作用，從而減輕移植後的免疫排斥反應，從而實現對移植物抗宿主病(GVHD)的有效幹預。
今年早些時候，我國的國家藥品監督管理局藥品審評中心公開的信息中，就有一款用於難治性急性移植物抗宿主病的新藥獲得國家臨床默示許可，該款幹細胞新藥由天津昂賽細胞基因工程有限公司開發。
小結
近年來，隨著再生醫學以及幹細胞技術的不斷進步，幹細胞尤其是間充質幹細胞產品在多種疾病的治療中展現出的了驚人的潛力，為諸多患者帶來了新的希望！幹細胞技術這一現代生物科技與再生醫學結合的革命性前沿技術，成為了全球眾多國家重點發展的新興科技，具有不可估量的發展前景！