2019年08月31日訊 /
生物谷BIOON/ --科濟生物醫藥（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下簡稱「科濟生物」）是一家臨床階段的免疫
腫瘤學公司，致力於開發和商業化CAR-T細胞免疫療法，用於未滿足的醫療需求。該公司已與中國頂尖醫院合作，開展了多項首個人體（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR-T療法用於肝細胞癌和鱗狀肺癌、抗EGFR/EGFRvIII CAR-T治療多形性膠質母細胞瘤、抗Caludin18.2 CAR-T治療胃癌和胰腺癌。
近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（
FDA）已授予其抗BCMA CAR-T細胞療法CT053治療多發性骨髓瘤（BCMA）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。
孤兒藥是指用於預防、治療、
診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱「孤兒病」。在美國，罕見病是指患病人群少於20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格（ODD）認定後，藥企有資格獲得罕見病藥物研發方面的各種激勵措施，包括臨床試驗費用相關的稅收抵免、
FDA用戶費減免、
臨床試驗設計中
FDA的協助，以及藥物獲批上市後為期7年的市場獨佔期。
科濟生物創始人、執行長和首席科學官李宗海博士表示：「
FDA的孤兒藥資格認定是持續開發和商業化抗BCMA CAR-T細胞療法CT053進程中的一個重要監管裡程碑。CT053在中國的一項探索性I期臨床研究中已顯示出卓越的效力。24例復發難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例顯示完全緩解，完全緩解率達79.2%。重要的是，沒有觀察到3級或更高級別的細胞因子釋放症候群（CRS）事件。我們將在9月14日波士頓舉行的國際多發性骨髓瘤研討會（IMW2019）
會議上口頭報告該研究的結果。」
BCMA為靶點的在研MM免疫療法（來源文獻—PMID:31277554）
多發性骨髓瘤（MM）是僅次於非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學惡性
腫瘤。近年來，儘管在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了很大的進展，但幾乎所有患者最終仍會復發。因此，對新治療方案存在著迫切需求。MM市場2017年接近140億美元，預計2027年將達到近290億美元。
BCMA是一種極其重要的B細胞
生物標誌物，廣泛存在於MM細胞表面，已成為MM和其他血液系統惡性
腫瘤的一個非常熱門的免疫治療靶點。目前，針對BCMA開發的免疫療法超過20種，主要分為3類：嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T，新基/藍鳥生物、
諾華為代表）、雙特異性抗體（BsAb，安進為代表）、抗體藥物偶聯物（ADC，
葛蘭素史克[GSK]為代表）。最近，GSK宣布，評估抗BCMA ADC療法belantamab mafodotin（GSK2857916）治療復發性或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）關鍵臨床研究DREAMM-2（NCT03525678）獲得成功，該公司已計劃在年底提交上市申請。
抗BCMA CAR-T細胞療法CT053是由科濟生物自主研發的創新藥物，是採用全人抗體靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞，主要目標適應症為復發/難治多發性骨髓瘤。
目前，科濟生物具有針對多種
腫瘤靶點如GPC3、CD19、BCMA、CLAUDIN18.2、EGFR/EGFRVIII等11款CAR-T細胞治療產品，目前已經進入
臨床試驗的有以下5項。
今年6月19日，科濟生物宣布，CT053治療復發難治多發性骨髓瘤的新藥臨床試驗（IND）申請收到了美國
FDA獲準該產品進入臨床試驗的通知。此次
臨床試驗在美獲批，是該產品繼2019年2月27日獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）默示許可後，獲得的第二個國家或地區的臨床許可。這次獲批也是中國原研CAR-T項目首次在美獨立申請IND，並順利獲得
FDA批准。
8月29日，科濟生物在上海金山成功舉行CAR-T細胞治療產品商業化生產基地落成典禮。該基地是中國首個CAR-T細胞治療產品商業化生產基地，其落成標誌著科濟生物在CAR-T細胞治療產品的產業化道路上邁出了堅實一步。（生物谷Bioon.com）