2021年1月5日，亞盛醫藥（6855.HK）布，美國FDA日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用於治療急性髓系白血病（AML）。
這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、和多發性骨髓瘤（MM）適應症之後，獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認定。APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用於治療多種血液惡性腫瘤。
APG-2575是全球層面繼venetoclax之後罕有的進入臨床開發階段的Bcl-2選擇性抑制劑，也是首個在中國進入臨床階段的、本土研發的Bcl-2選擇性抑制劑。venetoclax是艾伯維和羅氏共同開發的一款 Bcl-2 口服小分子靶向藥，2016 年 4 月，獲美國 FDA 批准用於治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL），成為全球首個獲批上市的 Bcl-2 抑制劑；2018 年 11 月，維奈克拉獲批急性髓系白血病（AML）適應症。
2020年12 月 7 日，艾伯維 Bcl-2 抑制劑維奈克拉片（venetoclax）在中國獲批上市，用於急性髓系白血病（AML）。據統計，截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證，此項殊榮在國內藥企首屈一指！
「孤兒藥」又稱為罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。某個藥物授予的孤兒藥資格認定，將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。2020年中國公司獲得FDA孤兒藥認證較多的藥企有百濟神州、君實生物、信達和石藥等，但是在亞盛醫藥面前，顯得渺小很多。
註：本文僅是介紹醫藥領域研究進展或簡述研究概況，並非治療方案推薦。如有需要，望及時前往正規醫院就診！
參考：
1.亞盛醫藥官網發布.
2.相關資訊.