FDA|CDER新藥2018年度總結

2021-01-15 製藥沙龍


 CDER New Drugs Program: 2018 Update

Khushboo Sharma, MBA, RAC

Chief of Staff (Acting)

Office of New Drugs, CDER/FDA

FDA/CMS Summit

December 11th, 2018

 

CDER新藥2018年度總結

Khushboo Sharma, MBA, RAC

總參謀長(代理)

新藥辦公室，CDER / FDA

FDA / CMS峰會

2018年12月11日

 

第2頁

Housekeeping

·Data and analyses presented to reflect latest information, although usual QC for official FDA reports has not occurred. Presentation content should be considered preliminary.

·Pay close attention to fiscal year (FY), calendar year (CY), or academic year (AY) and cut-off dates on data presentations; denominators are important too!

·Talented staff at FDA provide the data and analyses for this talk each year. Special thanks and acknowledgement to:

---Nader Qassim, Nancy Maizel, and Reza Kazemi-Tabriz in CDER’s Office of Program and Strategic Analysis

---Mike Lanthier in the Office of the Commissioner

 

總務

·儘管本PPT內容尚未納入FDA官方每年的質量控制報告，但數據和分析反映了最新信息，演示內容應視為初步內容。
·密切關注會計年度(FY)，日曆年(CY)或學年(AY)以及數據展示的截止日期；後勤人員也很重要！
·FDA的優秀員工每年都會為本次會議提供數據和分析，特別感謝：
- 在CDER計劃和戰略分析辦公室的Nader Qassim，Nancy Maizel和Reza Kazemi-Tabriz
-在專員辦公室的Mike Lanthier


第3頁

Topics to be covered

·New drug review process efficiency: a historical look and changes in PDUFA VI

·New drug activity in 2018: approvals, workload, international comparisons, and profiling the 2018 class of NMEs/BLAs

·Development phase activity: IND workload, the breakthrough program, meeting workload and changes in PDUFA VI

·A look ahead to 2019

主題
·新的藥物審查過程效率：PDUFA VI的歷史回顧和變化
·2018年新藥工作：批准、工作、國際比較及2018年NME/BLA類別的分析
·開發階段工作：IND工作，突破性計劃，會議工作和PDUFA VI的變化
·展望2019年


第4頁

CDER New Molecular Entity Approval Rates by PDUFA Cohort

PDUFA隊列CDER新分子實體批准率



第5頁

New Drug Activity in 2018

·In CY 2018 so far*, CDER has approved 55 NMEs, including 31 orphan drugs

--42 Priority Reviewed NME approvals, more than double the recent 5-year average of 20 priority approvals per year

--For the first time ever, the majority of NMEs approved are orphan drugs to treat rare diseases

--2018 has a unique blend of therapeutic areas, quantity of approvals is not driven by oncology indications as in the past

·U.S. continues to lead the world in first approval of NMEs

·Several Notable Approvals, including: Epidiolex (Cannabidiol) – Cannabinoid Approval

--Erleada (Apalutamide) – Novel Endpoint

--Lucemyra (Lofexidine Hydrochloride) - Opioid Withdrawal

--TPOXX (tecovirimat) – treat small pox and address the risk of bioterrorism

* This information is accurate as of November 30th, 2018. In rare instances, it may be necessary for FDA to change a drug’s new molecular entity (NME) designation or the status of its application as a new biologics license application (BLA). This note applies to all references to NME/Original BLAs in this presentation. •5

2018年的新藥活動

·迄今為止，在日曆年2018*中，CDER批准了55種NME，包括31種孤兒藥
--42種優先級審核了NME批准，是近5年每年20項優先審批的2倍多
--有史以來第一次批准的大多數NME是用於治療罕見疾病的孤兒藥
--2018年具有獨特的治療領域，批准數量不像過去那樣由腫瘤學指徵相關
·美國繼續領導世界首次批准NME
·幾個值得注意的批准，包括：
--Epidiolex(Cannabidiol) - 大麻素批准
--Erleada(阿帕他胺) - 新型端點
--Lucemyra(Lofexidine Hydrochloride) - 阿片類藥物戒斷
--TPOXX(tecovirimat) - 治療小痘並解決生物恐怖主義的風險
*本信息截至2018年11月30日。在極少數情況下，FDA可能需要更改藥物的新分子實體(NME)名稱或其作為新生物製劑許可證申請(BLA)的應用狀態。本說明適用於本文稿中對NME/原始BLA的引用。


第6頁

Notable Approvals: Not Only Quantity but Quality for 2018

Epidiolex (cannabidiol): for the treatment of seizures associated with two rare and severe forms of epilepsy, Lennox-Gastaut syndrome and Dravet syndrome, for patients two years of age and older. This is the first FDA-approved drug that contains a purified drug substance derived from marijuana. It is also the first FDA approval of a drug for the treatment of patients with Dravet syndrome.

Erleada (Apalutamide): for the treatment of patients with prostate cancer that has not spread (non-metastatic), but that continues to grow despite treatment with hormone therapy (castration-resistant). This is the first FDA-approved treatment for non-metastatic, castration-resistant prostate cancer using novel clinical trial endpoint.

Lucemyra (Lofexidine Hydrochloride) : for the non-opioid treatment for management of opioid withdrawal symptoms in adults.

TPOXX (tecovirimat): the first drug with an indication for treatment of smallpox. Though the World Health Organization declared smallpox eradicated in 1980, there have been longstanding concerns that smallpox could be used as a bioweapon.

值得注意的批准：2018年不僅關注數量而且關注質量
Epidiolex(大麻二酚)：用於治療與兩種罕見和嚴重的癲癇相關的癲癇發作，Lennox-Gastaut症候群和Dravet症候群，適用於³2歲的患者。這是FDA批准的第一種藥物，含有大麻純化的藥物，這也是FDA首次批准用於治療Dravet症候群的藥物。
Erleada(Apalutamide)：用於治療前列腺癌，適用於癌未擴散(非轉移性)，使用激素治療(去勢抵抗)，仍繼續增長的患者。這是FDA批准的第一個採用臨床試驗終點的非轉移性去勢抵抗性前列腺癌的治療方法。
Lucemyra(Lofexidine Hydrochloride)：用於治療成人阿片類藥物戒斷症狀的非阿片類藥物。
TPOXX(tecovirimat)：第一個用於治療天花的藥物。雖然世界衛生組織在1980年宣布根除天花，但人們長期以來一直擔心天花用於製備生物武器。


第7頁

CDER NME NDAs/BLAs† Filings and Approvals by CY as of 11/30/18

CDER NME NDAs / BLAs†截至11/30/18的申請和批准



*Data as of 11/30/2018

Includes discrete actions on a given date for an active ingredient which, if approved, would constitute a new molecular entity. Actions for original submissions and resubmissions as well as actions for new BLAs are included. Multiple actions which occur on the same date for multiple dosage forms or indications are counted as a single regulatory action.

*截至11/30/2018的數據

在給定日期，如果批准，對具有多種活性成分也將作為新的分子實體，包括最初提交及以新BLA的重新提交。多個劑型或適應症在同一日期的多項行為被計為單一項。


第9頁

CDER NME NDAs/BLAs† First Action Approval Rate by FY

公元年CDER NME NDAs / BLAs†第一行動批准率



Data as of 11/30/2018

† Multiple applications pertaining to a single new molecular/biologic entity (e.g., single ingredient and combinations) are only counted once. Therefore, the numbers represented here for filings are not indicative of workload in the PDUFA V Program. Original BLAs that do not contain a new active ingredient are excluded.

截至11/30/2018
†單個新分子/生物實體(如，單一成分和組合)相關的多個應用僅計一次。此處表示的備案數字並不表示PDUFA V計劃中的工作量，不包含不含新活性成分的原始BLA。


第10頁

CDER Approved Orphan Indications for all NDAs and BLAs† by CY

公曆年CDER批准所有NDAs和BLA †



† Includes Efficacy Supplements

* Data as of 11/30/2018

†包括功效補充
*截至11/30/2018的數據


第11頁

USA Share of New Active Substances Launched on World Market Remains High

美國在全球市場上推出的新活性物質份額依舊領先

Data as of 11/30/2018

Source: Scrip Magazine (1982 - 2006), Pharmaprojects/Citeline Pharma R&D Annual Review (2007 - 2017)

截至11/30/2018
資料來源：Scrip Magazine(1982 - 2006)，Pharmaprojects / Citeline Pharma R＆D Annual Review(2007 - 2017)


第12頁

Snapshot of CY 2018 NME NDAs/BLAs† Drug Approvals (1/2)

2018年 NME NDAs/BLA快照†藥物批准(1/2)

Data as of 11/30/2018

† Multiple submissions pertaining to a single new molecular/biologic entity (e.g., single ingredient and combinations) are only counted once. Therefore, the numbers are not indicative of workload in the PDUFA V Program. Original BLAs that do not contain a new active ingredient are excluded.

* A PDUFA Goal Date is marked as met if the NME is acted upon within its approval cycle due date.

截至11/30/2018
†與單個新分子/生物實體(如，單一成分和組合)有關的多份提交僅計一次。因此，這些數字並不表示PDUFA V的工作量。不包含不含新活性成分的原始BLA。
*如果NME在其批准周期到期日內仍有更新，PDUFA目標日期標記為已完成。


第13頁

Snapshot of CY 2018 NME NDAs/BLAs† Drug Approvals (2/2)

2018 NME NDAs/BLA快照†藥物批准(2/2)

Data as of 11/30/2018

† Multiple submissions pertaining to a single new molecular/biologic entity (e.g., single ingredient and combinations) are only counted once. Therefore, the numbers are not indicative of workload in the PDUFA V Program. Original BLAs that do not contain a new active ingredient are excluded.

* A PDUFA Goal Date is marked as met if the NME is acted upon within its approval cycle due date.

截至11/30/2018
†與單個新分子/生物實體(如，單一成分和組合)有關的多份提交僅計一次。因此，這些數字並不表示PDUFA V的工作量。不包含不含新活性成分的原始BLA。
*如果NME在其批准周期到期日內內仍有更新，PDUFA目標日期標記為已完成。


第14頁

In CY 2018, CDER Continued To Ensure The Efficiency Of First Cycle Review

2018年，CDER繼續確保第一周期審查的效率

All of the (100%) NMEs/BLAs approved to date in 2018 met their PDUFA goal dates

到目前為止，2018年批准的所有(100%)NME/BLA都達到PDUFA的目標日期



All but three (95%) of the drugs approved to date in 2018 were approved in the first review cycle

到目前為止，在2018年批准的3種藥物(95%)均在第一輪審查周期內獲得批准



第15頁

Utilization of Expedited Development and Review Programs Remained High in 2018

·Over three – quarters (76%) of the drugs approved to date in 2018 were approved under Priority Review

·Almost one out of four (24%) of the drugs approved to date in 2018 received Breakthrough Therapy designation

·About four out of ten (44%) of the drugs approved to date in 2018 received Fast Track designation

在2018年，加快發展和審查計劃的利用率仍保持高位
·截至2018年迄今，批准的藥物中超過3/4(76%)被優先審查批准
·迄今為止，在2018年批准的藥物中，近1/4(24%)具有突破性治療的作用
·到目前為止，在2018年批准的藥物中，大約有4/10(44%)經綠色快速通道審評



第16頁

2018 Continues A Strong Track Record For Drug Innovation

·Over half (56%) of the drugs approved to date in 2018 are orphan drugs

·About a third (35%) of the drugs approved to date in 2018 are the first in their class

·Almost three – quarters (71%) of the drugs approved to date in 2018 were first approved in the U.S.

•2018年繼續保持藥物創新的良好記錄
·迄今為止，2018年批准的藥物中，超過1/2(56%)是孤兒藥
·到目前為止，約1/3(35%)的藥物在2018年獲得批准，且是同類產品中的第一批
·截至2018年迄今批准的藥物中，近3/4(71%)的新藥首先在美國獲得批准。



第17頁

Development Phase Work Continued to Grow in 2018

開發階段工作在2018年繼續增長



Data are from the PDUFA Workload Adjuster and represent a 12 month period of July 1st - June 30th

數據來自PDUFA工作調整，7月1日至6月30日的12個月


第18頁

CDER Breakthrough Therapy Requests by Division

Oncology, Hematology, and Neurology account for over 50% of Breakthrough Requests

CDER的突破性藥物
腫瘤學，血液學和神經病學佔突破性藥物的50%以上。



CDER Breakthrough Therapy Grants by Division

CDER突破性藥物的準許通過



第20頁

CDER PDUFA Formal Meeting Requests by FY

CDER PDUFA正式會議請求


Data as of 9/30/2018

BLAs were transferred to CDER in FY2004

*2018 Data is preliminary

截至2014年9月30
BLA於2004年度轉入CDER
* 2018數據為初步數據


第21頁

Looking ahead to 2019

FDARA Section 903 Real Time Reporting: –focuses on streamlining and improving consistency in performance reporting and requires the FDA to provide Real Time reporting related to the process for the review of human drugs and biologics, medical devices, generic drugs, and biosimilar biological product. –Report contains data on the number and title draft and final guidance; and the number and titles of public meetings held on topics related to the process for the review of human drug applications. https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FDARA/ucm598050.htm Continued implementation of PDUFA VI agreements, other aspects of FDARA and 21st Century Cures Continued ongoing critical evaluation of new drug regulatory program operations to ensure that we can meet program demands and our public health obligations to the American people Keep up with CDER NME Approvals and our year end report: –https://www.fda.gov/drugs/developmentapprovalprocess/druginnovation/ucm592464.htm

展望2019年

FDARA第903節實時報告：

--著重於簡化和提高績效報告的一致性，要求FDA提供與人類藥物和生物製劑，醫療器械，仿製藥和生物仿製藥生物製品審查過程相關的實時報告。

--報告包含有關編號和標題草案以及最終指南的數據，與人類藥物應用審查程序有關的主題公開會議。

https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FDARA/ucm598050.htm

保持CDER NME認證，繼續實施PDUFA VI協議，FDARA和21世紀治療的其他方面，繼續對新藥監管計劃運營進行持續的批判性評估，確保我們能夠滿足計劃需求和我們對美國人民的公共衛生義務。了解CDER NME認證和我們的年終報告。

https://www.fda.gov/drugs/developmentapprovalprocess/druginnovation/ucm592464.htm 


製藥沙龍以推動製藥行業交流為核心，匯聚國內外一線一流研發、質量、生產管理、投資等精英的交流與價值分享平臺。交流分享啟發，推動行業進步，是製藥沙龍的初衷與願景。

歡迎所有願意分享交流的專家和朋友加入，共同推動行業進步！




交流分享啟發  推動行業進步




相關焦點

  • FDA雜談之CDER新藥審評和新藥辦公室
    小編在此簡要總結美國FDA對於新藥的審批流程及下屬部門新藥辦公室的簡要信息，希望能對日常搞科研的您，有所幫助。美國FDA對於創新藥的審評，即廣為熟知的先申請IND (Investigational New Drug)、再申請NDA (New Drug Application)，即先報臨床再報產。
  • CDER主任講話|2018年:美國FDA在藥物治療領域實現創新、高效並取得新進展
    2018年，CDER均在PDUFA所規定的目標日期內完成新藥審評，59種新藥全部獲得批准。CDER通常採取以下四種明確的監管工具來確保加快審評，迅速且高效地做出批准決策：快速通道（Fast Track）、突破性療法（Breakthrough Therapy）、加速批准（Accelerated Approval）和優先審評（Priority Review）。
  • FDA正式發布2020年新藥年度報告
    日前，美國FDA藥物評估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）發布了2020年度報告。CDER代理主任Patrizia Cavazzoni博士在引言中表示，因為新冠疫情，2020年FDA的所有成員面臨著前所未有的挑戰。
  • FDA《2016年度新藥審批報告》出爐
    （一）CDER主管Janet Woodcock致辭這是FDA藥品審評與研究中心（CDER）的第6份年度新藥審評情況總結然而，在這些新獲批藥品中的一小類，我們稱之為「新藥」（novel drug），指的有助於將臨床醫療保健推向另一層次的更具創新的產品。每年歲末，CDER都會對這類產品做一總結。CDER的年度總結（《2016年度新藥審批報告》）不僅報告批准的新藥數，而且還聚焦於這些新藥的醫療價值、對增強患者醫療保健的貢獻以及CDER用於幫助確保這些產品安全、有效研發和審批的多種監管工具。
  • HER2基因大盤點與新藥Margetuximab-cmkb的前世今生
    [7]https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm[8] http://www.chinadrugtrials.org.cn
  • 【最新研究】基於FDA不良事件資料庫和指定醫療事件對氯喹和羥氯喹不良反應信號的檢測與評價
    [J].Pharmacoepidemiol Drug Saf,2018,27:1257-1264.[18] EUROPEAN MEDICAL AGENCY.[EB/OL].http:www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/post authorisation/pharmacovigilance/signal-management[19]U.SFOOD&DRUGADMINISTRATION.Lable[EB/OL](2018-10-24)[2020-03-02].http://www.accessdata.fda.gov
  • 仿製藥研發階段性總結,希望對新手們有所幫助,與大家共勉! [精華]
    美國FDA網站http://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/drugsatfda/index.cfm能夠通過活性成分或者商品名或者申請號搜索到在美國上市的藥品，其中原研藥的Drug Name顯示的便是商品名，為NDA申請，而仿製藥裡面一般會出現API，顯示為ANDA，一般你要的是原研藥，查詢到後，點擊Label
  • 2018年度重大新藥創製專項課題開始申報
    關於組織重大新藥創製科技重大專項2018年度課題申報的通知國衛科藥專項管辦〔2017〕32號各有關單位：　　按照《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006—2020年)》，經國務院批准，「重大新藥創製
  • 2018年PhRMA成員企業年度調查報告
    年度該協會成員企業年度調查報告和2018年生物製藥研究行業概況的相關報告，報告總結了自1980年以來PhRMA協會成員企業藥品研發支出及上市藥品銷售情況。本文將介紹2018年度該協會成員企業年度調查報告的基本內容。新藥研發是一條漫長的道路，它耗時許久，成本高昂，風險巨大，最終獲批上市的藥物卻少之又少。
  • 美國FDA講稿:CDER新藥計劃:2018年更新
  • 美國FDA CDER 14問:幫你簡單了解FDA最大職能中心-藥審中心(CDER)
    CDER是美國醫療保健體系下屬的一個監管部門，它最為人所知的工作是對上市前的新藥進行審評。CDER對新藥申請的審評不僅僅是為了阻止騙人的醫術，而且也為醫生和病人提供關於藥物的信息以便他們能夠正確的用藥。
  • 2020年NMPA官宣批准上市的「中國1類新藥」
    但，醫藥行業於人們心中的地位，卻得到了極大提升；臨床對藥品需求的迫切，也讓人們深刻地了解了新藥研發的困難。而我國藥監部門，更是在這種前所未有的外部環境下，進一步保證了我國人民可以用到更好的創新藥物，並批准了多個真正意義上的「中國1類新藥」上市。
  • CDK4/6抑制劑在乳腺癌中的江湖 新藥還是仿藥的抉擇?
    從國內情況來看，2018年中國乳腺癌新增接近36.8萬例，5年無病生存率為85.5%。這個銷售趨勢也完美的證實了我們藥渡的雙階段價值評估模型（圖4），在新藥研發競爭中，時間（上市先後順序）和空間（上市藥物數量）起到至關重要的作用。
  • 2018年FDA批准的新藥 - FDA信息專區 - 生物谷
    新藥和生物製品的提供常常意味著為患者提供新的治療方案，從而促進公眾的健康保健，而FDA的藥物評價和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在幫助推進新藥開發方面發揮關鍵作用。
  • HER2陽性乳腺癌藥物Tucatinib獲FDA批准上市
    考慮到全球多中心臨床試驗是目前臨床試驗開展的大趨勢，未來的新藥研發可能會受益於一個全球通用的治療新標準的建立。同時，收集全球臨床數據也有利於新藥開發的可靠性和縮短藥物開發的時間。此次Tucatinib的新藥申請從獲得優先審評資格到獲得批准只花了2個月，比預定時間提前了4個月，顯示了"Orbis計劃"的優越性。
  • 自體幹細胞製劑REGEND001新藥臨床獲CFDA受理,吉美瑞生開啟新藥...
    成果的一部分已發表在國際頂尖學術期刊《自然》上，並申請多項國家專利，「成體幹細胞實現肺組織再生」的部分研究成果發表在《Protein&Cell》雜誌上，該研究進展也當選2018年度「中國醫藥生物技術十大進展」。
  • 美國FDA發布2018年秋季與生菜有關的大腸桿菌感染調查報告
    2018年11月初，美國FDA與美國疾病控制與預防中心（CDC），州合作夥伴和加拿大官員（加拿大衛生部和加拿大食品檢驗局）開始調查在美國多個州和加拿大各省份爆發的大腸桿菌O157:H7感染事件。美國CDC於2019年1月9日在美國宣布爆發疫情。
  • 盤點2018年第一季度FDA批准的新分子實體藥物(NMEs)
    2018年第一季度(至2018年3月26日)，FDA一共批准了6個新分子實體藥物，其中有兩個HIV藥物。Ilumya和Trogarzo是抗體藥物，Biktarvy和Symdeko為多組分藥物。SymdekoSymdeko是Vertex獲得FDA批准的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物,是tezacaftor(新藥)和ivacaftor的組合藥物。Tezacaftor(新藥)和ivacaftor可以通過靶向F508del CFTR蛋白的加工和運輸缺陷，來增加細胞表面成熟蛋白質的量。
  • FDA對深部腦刺激系統的突破性設備指定
    FDA for Deep Brain Stimulation for Alzheimer's Diseasehttps://fdareporter.com/stories/571929914-functional-neuromodulation-announces-breakthrough-device-designation-from-the-u-s-fda-for-deep-brain-stimulation-for-alzheimer-s-disease
  • FDA批准新法案CGT下首款仿製藥
    獲得CGT資格的藥物，可以通過簡化新藥申請（ANDA）增強和加快審查。FDA要求ANDA申請人證明其藥物的所有方面均符合FDA嚴格的批准標準，以確保同等、高質量、安全和有效的仿製藥。與品牌藥一樣，FDA審查仿製藥的生產和包裝設施，以確保它們能夠始終如一地生產優質產品。口服氯化鉀適用於治療和預防使用利尿劑的患者中的低鉀血症。低鉀血症是血液中鉀含量低於正常值的疾病。