近日，美國藥品研究與製造商協會（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PhRMA）發布了2018年度該協會成員企業年度調查報告和2018年生物製藥研究行業概況的相關報告，報告總結了自1980年以來PhRMA協會成員企業藥品研發支出及上市藥品銷售情況。本文將介紹2018年度該協會成員企業年度調查報告的基本內容。
新藥研發是一條漫長的道路，它耗時許久，成本高昂，風險巨大，最終獲批上市的藥物卻少之又少。新藥研發難度的不斷提升及全球藥品監管要求的不斷提高都增大了藥企對藥品研發的投入，全球藥企新藥研發的成功率逐年下降，2008-2011年期間的成功率已不足上世紀90年代後期的一半，全球藥企研發投入穩步增長，2012年全球製藥行業在藥品研發活動中花費了近1370億美元，製藥行業在研發活動上的費用投入約為其他高科技行業（如軟體和計算機服務行業）研發投入費用的2.5倍，2022年將達到1810億美元。
近日，美國藥品研究與製造商協會（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PhRMA）發布了2018年度該協會成員企業年度調查報告和2018年生物製藥研究行業概況的相關報告。調查結果之一是，2017年生物製藥業的總體研發支出創歷史新高，從2016年的655億美元增至2017年的714億美元，而在2001年時僅為298億美元。
事實上，美國生物製藥行業研發支出佔國內總研發支出的六分之一左右，是研發支出最大的行業。大投入使得美國食品和藥物管理局（FDA）在2017年批准了56種新藥，包括首個基因療法。
報告對研發的定義包括基礎和應用研究，以及利用科學原則來理解疾病或改善健康為目的的在製藥、生物、化學、醫學和相關科學（例如心理學和精神病學）中進行的開發活動。研發支出包括了所有製藥研發費用（工資、材料、日用品和管理費用）總額以及開發質量體系的成本。研發不包括常規的質量控制費用，也不包括授權或委託其他公司或組織的藥品或醫療研發費用。
在PhRMA成員公司中，2017年的美國國內研發費用為557.55億美元，另有156億美元的國外費用。這就意味著國內研發支出的年變化率為6.4%，海外研發支出的變化增加了19.2%。國外研發費用包括美國PhRMA成員企業在美國外的投入以及外資PhRMA成員企業的美國子公司在美國外的投入。
2017年美國本土研發支出佔國內銷售額的24.8%，佔總銷售額的21.4%，而2016年分別為24%和20.4%，這也是近年來的最高值。雖然這一數字多年來變化較大，但相比1980年要高得多，1980年分別為13.1%和8.9%。生物製藥公司對研發的投入越來越多，因某些類型的研究項目變得越來越昂貴。
PhRMA表示，研發投入型企業是支撐生物製藥行業經濟的基礎，其提供了470萬個工作崗位，包括14萬名生物製藥研究人員，他們不懈地致力於開發新的治療及治癒方法。正是由於持續的研發投入，才使得我們能夠越快發現挽救生命的突破。
報告對1980年以來PhRMA協會成員企業藥品研發支出及上市藥品銷售情況作了詳細總結，具體情況見附表1-7。
表1：PhRMA協會成員企業本土和海外*研發支出：1980～2017（百萬美元）
註：*海外研發支出包括美屬PhRMA協會成員企業以及PhRMA協會成員企業在海外的美屬分支機構在海外的研發支出，不包括非本土PhRMA協會成員企業在海外的研發支出；***海外研發受企業併購的因素影響，所有數據僅包括公司的研發支出，研發總支出可能會受湊整影響
表2：PhRMA協會成員企業研發支出對銷售額佔比：1980～2017（百萬美元）
註：*經過2007年數據更新修訂
表3：PhRMA協會成員企業本土和海外*及人用藥品和獸用藥品研發支出：2017（百萬美元）
註：*海外研發支出包括美屬PhRMA協會成員企業以及PhRMA協會成員企業在海外的美屬分支機構在海外的研發支出，不包括非本土PhRMA協會成員企業在海外的研發支出
表4：PhRMA協會成員企業在各研發階段的研發支出：2017（百萬美元）
註：所有數據僅包括公司的研發支出，研發總支出可能會受湊整影響
表5：PhRMA協會成員企業在各地理區域的研發支出：2017（百萬美元）
註：*海外研發支出包括美屬PhRMA協會成員企業以及PhRMA協會成員企業在海外的美屬分支機構在海外的研發支出，不包括非本土PhRMA協會成員企業在海外的研發支出；海外研發受企業併購的因素影響，所有數據僅包括公司的研發支出，研發總支出可能會受湊整影響
表6：PhRMA協會成員企業本土和海外*藥品銷售：1980～2017（百萬美元）
註：*海外銷售包括美屬PhRMA協會成員企業以及PhRMA協會成員企業在海外的美屬分支機構在海外的藥品銷售，不包括非本土PhRMA協會成員企業在海外的藥品銷售；**經過2007年數據更新修訂；***海外銷售受企業併購的因素影響；總銷售值可能會受湊整影響
表7：PhRMA協會成員企業在各地理區域的藥品銷售：2017（百萬美元）
註：*海外銷售包括美屬PhRMA協會成員企業以及PhRMA協會成員企業在海外的美屬分支機構在海外的藥品銷售，不包括非本土PhRMA協會成員企業在海外的藥品銷售；總銷售值可能會受湊整影響
【參考資料】
1. PhRMA Releases Annual Survey, Shows Highest R&D Spending Ever, https://www.biospace.com/article/phrma-releases-annual-survey-shows-highest-r-and-d-spending-ever/.
2. Chart Pack: Biopharmaceuticals in Perspective, Summer 2018, https://www.phrma.org/report/chart-pack-biopharmaceuticals-in-perspective-summer-2018.
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