亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司細胞凋亡管線在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252兩項孤兒藥資格認定，分別用於治療急性髓系白血病（AML）、小細胞肺癌（SCLC）。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得6項FDA孤兒藥認證。
「孤兒藥」又稱為罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物的該適應症批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
MDM2-p53抑制劑【APG-115】治療AML
AML是一種具有高度異質性的血液系統惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲1。美國國家癌症所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，預計將有11180人死於該疾病。儘管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求。
APG-115為亞盛醫藥在研的一種口服的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個在中國進入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨床研究。
Bcl-2/Bcl-xL抑制劑【APG-1252】治療SCLC
肺癌在美國是導致癌症相關死亡的主要原因2。肺癌按組織病理學分型可分為兩大類，即非小細胞肺癌（NSCLC )和SCLC，其中約13-15%被劃分為SCLC2,3。SCLC是一種罕見的、侵襲性較高的惡性腫瘤，5年生存率較低3。特別是復發/難治性SCLC患者的治療選擇很少，且所有治療方式的有效率都較為有限。
APG-1252為亞盛醫藥自主研發的新型高效小分子藥物，可通過選擇性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修復細胞凋亡。目前APG-1252正在美國和澳大利亞進行針對晚期癌症患者的臨床I期劑量爬坡試驗，在美國進行針對聯合紫杉醇治療復發難治SCLC患者的Ib/II期試驗，並在中國進行針對SCLC患者的單藥臨床I期劑量爬坡試驗。目前的臨床數據表明APG-1252在SCLC及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性，並初步顯示療效。
「AML、SCLC等疾病的治療都是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。對APG-115而言，已是近日內獲得的第二項FDA孤兒藥資格認定，而APG-1252則是首次獲得該資格認定。孤兒藥相關政策的扶持將有助於我們加快這兩個藥物的全球臨床開發與產品上市，從而早日惠及更多患者。」
參考文獻
1. DeSantis CE, Lin CC, Mariotto AB, et al. Cancer Treatment and Survivorship Statistics, 2014. CA Cancer J Clin 2014;64:252-271.
2. Siegel R, Miller K, Jemal A. Cancer Statistics, 2020. American Cancer Society. CA Cancer J Clin 2020;70:7–30.
3. Lu T, Yang X, Huang Y, et al. Trends in the incidence, treatment, and survival of patients with lung cancer in the last four decades. Cancer Manag Res. 2019; 11: 943–953.
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處於臨床開發階段的原創新藥研發企業，致力於在腫瘤、B肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處於細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開展40多項I/II期臨床試驗。用於治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得兩項美國FDA孤兒藥資格認證。
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