▎藥明康德內容團隊報導
11月19日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網發布了第三批臨床急需境外新藥名單，涵蓋7款境外新藥。通知指出，列入名單的品種可按《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關資料，直接提出上市申請，CDE建立專門通道加快審評。尚未申報的品種，可提出與CDE進行溝通交流，儘快提出上市申請。
圖片來源：CDE官網截圖
以下為大家具體介紹下第三批7款臨床急需境外新藥：
1.Cablivi（caplacizumab）
公司：Ablynx
靶點：血管性血友病因子（vWF）A1結構域
適應症：獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）
納入原因：aTTP發病率罕見，本品是目前該適應症唯一獲批藥物，臨床急需。
Caplacizumab 是賽諾菲（Sanofi）公司旗下Ablynx公司研發的一種納米抗體，它通過與形成血栓過程中的超大型血管性假血友病因子（vWF）蛋白結合，阻斷超大vWF多聚體與血小板的相互作用，從而防止凝 血的發 生。獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）是一種危 及生命，基於自身免疫反應導致的罕見血液凝結疾病。 Caplacizumab於2018年在歐盟獲批，並於2019年獲美國FDA批准，是全球首款獲批專門針對aTTP的療法，也是第一款獲批的納米抗體療法。
根據公開信息，該藥物尚未在中國獲批，也無相關註冊信息。
2.Xospata（gilteritinib fumarate）
公司：安斯泰來（Astellas）
靶點：FLT3/AXL
適應症：FLT3突變陽性的復發或難治性急性髓細胞白血病
納入原因：臨床急需，臨床優勢明顯，用於難治復發人群
Xospata（吉瑞替 尼，gilteritinib）是安斯泰來旗下的一款新一代FLT3酪氨酸激酶抑制劑，可用於治療攜帶FLT3基因突變的復發或難治性急性骨髓性白血病(AML)患者。研究表明，它能夠對大約1/3急性髓系白血病患者中發現的兩種常見FLT3突變——FLT3-ITD和FLT3-TKD產生抑制作用；同時能夠在體內持續維持對FLT3活性的抑制，且不易產生骨髓抑制。它還能抑制名為Axl的受體酪氨酸激酶，從而阻斷一條讓腫瘤細胞產生抗性的潛在機制。該藥物曾被FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格和優先審評資格。
在中國，吉瑞替尼的上市申請已獲受理，並於今年7月納入優先審評。根據安斯泰來早前新聞稿，吉瑞替尼在中國申請的適應症為——用於治療FLT3突變陽性的復發或難治性急性髓系白血病成人患者。
3. Tibsovo (ivosidenib)
公司：Agios Pharmaceuticals
靶點：IDH1
適應症：急性髓系白血病
納入原因：臨床急需，具備臨床優勢，用於難治復發人群。
Tibsovo(ivosidenib)是一款強效、高選擇性的「first-in-class」的口服易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑制劑，也是全球首個獲得FDA批准治療IDH1突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的新藥。2018年，它在美國獲批治療攜帶易感性IDH1基因突變的R/R AML，並於次年獲批將適應症擴大到治療年齡≥75歲或因為其它合併症無法使用強化化療的新診斷AML成人患者。
Tibsovo由Agios Pharmaceuticals開發，基石藥業獲得該產品在大中華區和新加坡的臨床開發與商業化權益。目前，基石藥業正在中國開展該藥物的臨床研究，並且已分別在中國臺灣地區和新加坡提交了該藥物的新藥上市申請（NDA）。
4. Brineura (cerliponase alfa) Injection
公司：BioMarin Pharmaceutical
靶點：酶替代療法
適應症：晚發嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積症（CLN2）
納入原因：罕見病用藥
Brineura由BioMarin Pharmaceutical公司開發，是一種酶替代療法，它是第一個通過FDA批准的治療方案，針對晚發嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積症(CLN2)，以緩解3歲及以上呈現症狀兒 科患者行走能力的喪 失 ，CLN2也被稱為三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症。
Brineura的 活性成分cerliponase alfa是人類TPP1的重組形式，而CLN2病患者恰恰缺乏這一重要的酶蛋白。 醫護人員通過特殊手術，植入儲存器和導管到患者腦室內，可將藥物遞送至腦脊髓液中。該藥物 必須在無菌條件下進行治療，以減少感染風險。
根據公開信息，該藥物尚未在中國獲批，也無相關註冊信息。
5. Tecfidera (dimethyl fumarate) Delayed-Release Capsules
公司：渤健（Biogen）
靶點：Nrf2
適應症：多發性硬化
納入原因：罕見病用藥
Tecfidera（富馬酸二甲酯）是一款口服藥物，是渤健公司開發的重要產品，用於多發性硬化（MS）的治療。 研究表明，它可能具有抗氧化特性，可以調節免疫反應、減少炎症，保護大腦和脊髓免受損傷。
根據公開信息，在中國，渤健和楊森 （Janssen）等公司已聯合遞交了富馬酸二甲酯腸溶膠囊的新藥上市申請，並獲得CDE受理，目前正在審評審批中。
6. Xofluza(baloxavir marboxil)
公司：日本鹽野義製藥（Shionogi）
靶點：帽狀結構依賴性內切酶抑制劑
適應症：甲型和乙型流感
納入原因：涉及公共衛生；重症流感危及生命；本品較上市產品有治療優勢。
Xofluza（baloxavir marboxil，瑪巴洛沙韋片）是由日本鹽野義製藥和羅氏（Roche）合作研發的一款「first-in-class」的抗流感創新藥，單劑量口服藥物，只需服用一次就可以見效。該藥能夠對奧司他韋產生抗性的病毒株和禽流感病毒株（H7N9，H5N1）起作用。與其它抗流感藥物作用機制不同，它是通過抑制流感病毒中的cap-依賴型核酸內切酶，來起到抑制病毒複製的作用。作為近20年來FDA批准的第一款具有新型作用機制的抗流感病毒單劑量口服藥物，Xofluza為流感治療提供了全新的解決方案。
不久前（本月），由羅氏在中國提交的瑪巴洛沙韋片的新藥上市申請剛剛被CDE納入優先審評，用於12周歲及以上的流感患者，包括存在流感併發症高風險的患者。
7. Verkazia(ciclosporin)
公司：日本參天製藥（Santen）
適應症：4歲以上兒童及青少年嚴重性春季角膜結膜炎（VKC)
納入原因：嚴重性春季角膜結膜炎可致角膜功能損害甚至導致視力喪失。本品可為對現有療法不耐受或無效的患者提供新的有效治療手段。
參天製藥（Santen）旗下的Verkazia是一款環孢素滴眼液，用於治療嚴重性春季角膜結膜炎。該疾病是一種罕見的慢性眼睛過敏性炎症，主要影響兒童和青少年，嚴重者角膜功能會遭到損害，甚至導致視力喪失。Verkazia可以調節患者的免疫系統，以限制自身免疫病情的進展，改善過敏等症狀。它為春季角膜結膜炎患者提供了一種替代治療方法。2018年7月，Verkazia首次在歐盟獲批；不久前它在美國的NDA申請已獲得FDA的受理。
近兩年CDE已連續公示2批臨床急需境外新藥名單。據不完全統計，在所有正式納入名單的藥物中，目前已有近40款臨床急需境外新藥在中國獲批，給廣大患者帶來了新的治療選擇。
希望這樣的政策支持和綠色通道，可以將更多安全有效的新藥好藥，早日帶到患者身邊。
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[1] 關於發布第三批臨床急需境外新藥名單的通知. Retrieved Nov 19，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=5ed6430be031fc66
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