緩解率達78%!神經母細胞瘤有望迎來新藥

2020-11-30 騰訊網

本文由盛諾一家原創編譯，轉載需經授權

近日，Y-mAbs製藥公司向FDA提交了naxitamab的生物製品許可申請，治療復發或難治的高危神經母細胞瘤患者。

申請是基於試驗201和12-230的數據，完整的數據尚未公之於眾，藥廠計劃晚些時候公布。

「作為一個高危神經母細胞瘤長期倖存者的父親，看到Y-mAbs的頭一個神經母細胞瘤療法完成申請程序，我很興奮。我相信對於深受高危神經母細胞瘤困擾的家庭來說，這將會是一個重要的裡程碑。這對於Y-mAbs來說也是重要的裡程碑。感謝所有員工、顧問及參與naxitamab研發的臨床試驗點研究者。」Y-mAbs製藥公司的創建者及主席Thomas Gad說道。

Naxitamab是一種靶向GD2的單克隆抗體，由紀念斯隆凱特琳癌症中心的研究者研發出來。

紀念斯隆凱特琳癌症中心

試驗12-230的部分初始數據在2019年的國際兒科腫瘤學會年會上進行了公布。數據來自幾個亞組：

頭一組包含28位原發性難治性高危神經母細胞瘤患者。密集型誘導治療對這些患者無效，並且有50%的患者對二線化療無反應。結果顯示，在這類患者中，客觀緩解率達78%，2年疾病無進展生存率為50%。

第二組包括35名復發性神經母細胞瘤患者，這些患者對挽救型療法耐藥。總的來說，89%的患者既往接受過抗GD2療法，1/3患者在入組前至少出現2次復發。結果顯示，在30名可評估的患者中，客觀緩解率達37%，2年疾病無進展生存率為36%。

第三組包括44名高危神經母細胞瘤患者，這些患者正處於第二次或以上的緩解中，沒有疾病跡象。總的來說，88%的患者接受過抗GD2治療，30%的患者既往至少接受過2線GD2治療。這些患者接受了naxitamab聯合GM-CSF的維持治療，2年無疾病進展生存率達52%。

可見，無論治療原發、復發的高危神經母細胞瘤，還是作為無疾病跡象高危患者的維持治療，naxitamab都有很好的療效，我們期待naxitamab早日上市！

來源：

https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approval-sought-for-naxitamab-in-neuroblastoma

相關焦點

  • 「兒童癌王」神經母細胞瘤新藥獲批,無進展生存期達2年
    近日，美國FDA加速批准Naxitamab(商品名：Danyelza)，聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF)，用於治療1歲及以上的、復發性或難治性高危骨/骨髓神經母細胞瘤的兒童和成年患者，這些患者在之前的治療中表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定。
  • 神經母細胞瘤新藥!新型GD2靶向抗體Danyelza獲美國FDA優先審查...
    近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml，聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF），用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤患者，具體為：年齡≥1歲、對先前療法顯示出部分緩解、輕微反應或疾病穩定、骨骼或骨髓中存在復發或難治性高危神經母細胞瘤的兒科和成人患者。
  • 神經母細胞瘤新藥!Y-mAbs公司GD2靶向抗體naxitamab美國申請上市...
    神經母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一，儘管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但倖存者有很高的復發風險。目前，naxitamab正處於臨床開發，用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2陽性腫瘤。在美國，FDA已授予naxitamab治療神經母細胞瘤和骨肉瘤的孤兒藥資格（ODD）；在2018年8月，FDA還授予了naxitamab突破性藥物資格（BTD），聯合GM-CSF治療高危神經母細胞瘤。
  • FDA批准Naxitamab用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤
    試驗發現 據Y-mAbs Therapeutics稱，FDA已批准naxitamab（Danyelza）用於治療患有復發性或難治性高危骨/骨髓神經母細胞瘤的1歲以上的兒童患者和成年患者，這些患者在之前的治療中表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定。
  • ...靶向抗體Danyelza獲美國FDA優先審查,聯合GM-CSF總緩解率高達78%!
    神經母細胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一，儘管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但倖存者有很高的復發風險。目前，naxitamab正處於臨床開發，用於治療復發/難治性高危神經母細胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2陽性腫瘤。在美國，FDA已授予naxitamab治療神經母細胞瘤和骨肉瘤的孤兒藥資格（ODD）；在2018年8月，FDA還授予了naxitamab突破性藥物資格（BTD），聯合GM-CSF治療高危神經母細胞瘤。
  • 兒童神經母細胞瘤最惡性!
    核心提示：神經母細胞瘤之所以被稱為「兒童癌症之王」，是因為這種腫瘤在過去療效極差，而且神經母細胞瘤起源於交感神經系統，多發於腎上腺或腹膜後，位置很深，早期不易發現。而這種腫瘤惡性度高，進展快，易發生骨髓、骨及器官轉移。
  • 擊敗「兒科癌王」神經母細胞瘤
    黎陽教授運用俗稱「砒霜」的砷劑聯合化療藥物不但能多靶點殺滅神經母細胞瘤細胞，並能神奇地逆轉腫瘤細胞對化療藥物的耐藥。而由中山大學孫逸仙紀念醫院兒科腫瘤專科牽頭的「三氧化二砷聯合化療治療4/M期神經母細胞瘤」的全國多中心協作組的初步結果顯示，接受含砷劑化療方案治療的神經母細胞瘤患兒在誘導治療結束後的客觀緩解率較傳統化療顯著提高約20%。
  • 新方案治療神經母細胞瘤,助6歲患兒重獲生機
    女孩寧寧（化名）今年6歲，三年前，剛上幼兒園的她被診斷患上一種惡性兒科腫瘤——神經母細胞瘤。在當地醫院化療9個月後，醫院宣布「治療失敗」。幾番輾轉，父母帶著小寧寧來到中山大學孫逸仙紀念醫院。
  • 兒童腫瘤之「五最」 神經母細胞瘤罪惡性
    不過，醫生還說，腎母細胞瘤的治療效果是所有兒童惡性腫瘤中最好的。　　腎母細胞瘤是最常見兒童腹部腫瘤。腫瘤生長快，常見症狀為快速增大的向一側肋部突出的腹部包塊，有的患兒有血尿、高血壓等症狀。大部分患兒可首先進行手術治療，病理分型、分期和手術後的化療方案的選擇對治療和預後起著非常重要的作用，即使是晚期腎母細胞瘤治癒率也可以達到90%。
  • Cancer Res:治療神經母細胞瘤新靶標
    2014年11月11日訊 /生物谷BIOON/ --利物浦大學科學研究人員發現可能用於治療神經母細胞瘤的新靶點。 神經母細胞瘤是最致命的兒童癌症之一，佔所有兒童癌症死亡人數的15％。多數患者無法得到完全治癒，往往在確診時癌症已經擴散至全身。 在過去的20年中，兒童接受的治療通常伴有非常大的副作用，不僅殺死腫瘤細胞，也殺傷正常細胞。
  • 為大家解釋神經母細胞瘤是什麼原因造成的?
    核心提示：不少人聽到神經母細胞瘤這個疾病名字的時候並不是十分熟悉，主要是這樣的疾病並不是十分常見，建議大家去了解一下神經母細胞瘤是什麼原因造成的？最為常見的一個病因就是人們交感神經細胞出現了變異以及遺傳因素。
  • Nat Commun:發現神經母細胞瘤癌基因,將助力靶向新藥開發
    2019年8月5日訊 /生物谷BIOON /——神經母細胞瘤佔兒童癌症死亡總數的15%。高危神經母細胞瘤患者的生存率為50%。澳大利亞兒童癌症研究所的研究人員首次發現，一種名為JMJD6的基因在最具侵襲性的癌症中扮演著重要角色。
  • 神經母細胞瘤的表現有哪些
    那神經母細胞瘤究竟是一種怎樣的疾病？好像身邊得這樣疾病得孩子不是很多，但是，我們有必要來了解一些知識，認識一下神經母細胞瘤。　　神經母細胞瘤屬於神經內分泌性腫瘤，可以起源於交感神經系統的任意神經脊部位。而最容易出現的部位就是腎上腺，當然但也可以發生在頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經組織。而且這種瘤有一個非常明顯的特點，就是這種細胞瘤可自發性地從未分化的惡性腫瘤退變為完全良性腫瘤。
  • 「神母」抗體藥GD2加入國家臨床急需新藥名單,有望早日上市!
    GD2在高危型神經母細胞瘤治療方面效果顯著，大大提高患兒生存率。該藥2015年3月就已在美國和歐洲上市。向日葵兒童希望大家能夠多多轉發，呼籲GD2在我國儘快上市，讓高危神經母細胞瘤患兒多一份治癒的希望。
  • 自體臍帶血移植成為成為治療神經母細胞瘤的有效選擇
    神經母細胞瘤----「兒童腫瘤之王」被稱為「兒童腫瘤之王」的神經母細胞瘤是一種常常影響嬰幼兒的癌症，5歲以下的嬰幼兒是本病的高發年齡。約有75%的神經母細胞瘤患者在5歲以下。
  • Science:對神經母細胞瘤的臨床表型進行分類,有望開發出更有效的...
    2018年12月12日/生物谷BIOON/---在一項新的研究中，德國研究人員可能發現了一種更好的方法來治療神經母細胞瘤（neuroblastoma）患者。神經母細胞瘤包括在某些類型的神經組織中形成的腫瘤。它在新生兒和嬰幼兒中最為常見，並且通常導致腫瘤在腎上腺中形成，不過有時腫瘤也會在頸部、脊柱或骨盆中產生。神經母細胞瘤是兒童中第三種最常見的癌症，約佔所有確診的兒科癌症病例的7.5％。之前的研究已發現，在一些情形下，它更具侵襲性，在另一些情形下，它實際上會自行消失，然而在最壞的情形下，它會導致患者死亡。
  • 大寶得神經母細胞瘤,沒存臍帶血,父母生二胎存臍帶血救子
    李女士跟丈夫以及小兒子大兒子不幸罹患神經母細胞瘤 後悔當時沒存臍帶血2年前，3歲8個月的壯壯（化名）被確診為神經母細胞瘤。根治此類疾病的最有效手段就是進行造血幹細胞移植，但是壯壯的臍帶血在出生時，被廢棄掉了。 對此，壯壯媽媽李女士後悔不已！
  • 神經母細胞瘤治療獲進展
    西班牙塞維亞大學和塞維亞生物醫學研究所研究人員，近日確定一種叫做CD44的蛋白質可以識別導致神經母細胞瘤侵襲性和低存活率的癌症幹細胞群。
  • 成都神經母細胞瘤是什麼原因造成的
    成都西南腦科醫院 顱內腫瘤、腦血管等神經外科疾病診治 成都神經母細胞瘤是什麼原因造成的？
  • ...對神經母細胞瘤的臨床表型進行分類,有望開發出更有效的治療方法
    2018年12月12日/生物谷BIOON/---在一項新的研究中，德國研究人員可能發現了一種更好的方法來治療神經母細胞瘤（neuroblastoma）患者。神經母細胞瘤包括在某些類型的神經組織中形成的腫瘤。它在新生兒和嬰幼兒中最為常見，並且通常導致腫瘤在腎上腺中形成，不過有時腫瘤也會在頸部、脊柱或骨盆中產生。神經母細胞瘤是兒童中第三種最常見的癌症，約佔所有確診的兒科癌症病例的7.5％。之前的研究已發現，在一些情形下，它更具侵襲性，在另一些情形下，它實際上會自行消失，然而在最壞的情形下，它會導致患者死亡。