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近期基因療法研究領域重要成果!
JCI：新技術提高基因療法治療視力的效果 doi：10.1172/JCI129085 在以大鼠，豬和猴子為模型的實驗中，約翰霍普金斯大學醫學院的研究人員開發了一種挽救視力的基因療法。
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科學家們如何利用基因療法治療多種人類疾病?
據認為，30%至50%的人對用於治療目的的大多數AAVs具有天然免疫。因此，大量患者目前無法從AAV基因治療中獲益。此外，第一次注射AAV會導致對該載體的免疫應答，從而排除任何後續的AAV基因治療。【4】Science：基因療法可挽救視力doi：10.1126/science.aaz5887人類主要依靠視力進行活動。
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JCI:新技術提高基因療法治療視力的效果
2019年10月1日 訊 /生物谷BIOON/ --在以大鼠，豬和猴子為模型的實驗中，約翰霍普金斯大學醫學院的研究人員開發了一種挽救視力的基因療法。如果被證明對人類安全有效，該技術可以為諸如溼性年齡相關性黃斑變性（AMD）等常見疾病的患者提供一種新的，更持久的治療選擇，並且它有可能替代遺傳性視網膜疾病患者的缺陷基因。
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基因替代療法有望治療鞘沉積病等一系列溶酶體貯積症
根據致病基因和疾病症狀和患者體徵，人們將NPD主要分為4種類型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（NPD-C1）和C2型（NPD-C2）。NPD-A是一個由編碼酸性鞘磷脂酶（ASM）的基因發生功能喪失性突變引起的，其中酸性鞘磷脂酶可將鞘磷脂水解成神經醯胺。患者出現精神發育遲滯，早期運動技能明顯喪失，認知能力下降和早逝。
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科學家開發出RAS基因突變引發的癌症療法
近日，來自德克薩斯大學MD安德森癌症研究中心的研究人員通過研究開發出了一種新型療法，這種療法能夠有效治療因RAS基因突變誘發的療法耐藥性癌症，RAS基因突變在很多癌症中都存在；研究者表示，這項臨床前研究結合了能夠將靶向作用PARP及MEK（絲裂原活化蛋白激酶）的抑制劑療法。
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SCI TRANS MED:病毒性HIV疫苗可持久保護免受致死病毒的傷害
其中，SIVmac239被認為是最嚴格的，因為與SHIV模型不同，它的全基因組在其獼猴宿主中共同進化，其3級包膜糖蛋白（Env）特別難以中和。在這裡，研究人員探究了eCD4-Ig的能力，eCD4-Ig是一種仿效HIV-1和SIV受體和輔助受體的抗體樣進入抑制劑，可預防SIVmac239感染。
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Sci Transl Med:突破性成果!幫助癌症擴散的血管或能增強免疫療法的治療效率
研究者認為，在癌症患者開始治療之前進行簡單的血液檢測或許就能夠幫助臨床醫生有效預測哪些患者會因癌症免疫療法而獲益，至少是黑色素瘤患者；目前僅有一小部分患者會因免疫療法而獲益，研究人員希望能夠開發出新型的策略使得癌症免疫療法更加有效地對癌症患者進行治療。
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Sci Transl Med:新生兒粘多糖貯積症I型(MPS I)篩檢的必要性
一項在犬類身上做的新的研究報告說，在出生的時候進行酶替代療法可制止幾乎所有的與一種罕見的遺傳性疾病有關的問題。 這些發現凸顯了對新生兒進行粘多糖貯積症I型這種疾病（或稱MPS I）進行篩檢的必要性，因為這是改善患者生活的最有效的方法。
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Science子刊:基因療法有望長期預防沙林等神經毒劑
神經毒劑極難治療，這是因為它們的攻擊如此之快，幾乎沒有時間給予解毒劑以阻止患者死亡。這表明對神經毒劑的理想治療需要在暴露前很久就開始採取措施保護潛在的受害者。一些酶可以尋找並降解神經毒劑。科學家們通過將一個編碼這樣的一種酶---對氧磷酶1變體IF-11（paraoxonase 1 variant IF-11, PON1-IF11）---的基因插入一種已知不會引起任何疾病的腺相關病毒8（AAV8）中進行了實驗。這些研究人員隨後將這種經過基因改造的AAV8注射到小鼠體內。
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基因療法可能有助於預防遺傳性眼病導致的視力下降
愛爾蘭的研究人員開發了一種新的基因療法，或許能夠挽救一種可能導致失明的遺傳病患者的視力。這種疾病被稱為顯性視神經萎縮（DOA），目前沒有預防或治癒的方法，但在小鼠和人類細胞的測試中，該團隊能夠減緩疾病的進展。
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哈佛科學家利用抗衰老基因療法使青光眼小鼠恢復視力
哈佛大學的科學家們利用一種實驗性的基因療法，通過有效地逆轉小鼠細胞的衰老過程，成功地讓患有青光眼的小鼠恢復了視力。雖然仍處於早期階段，但該團隊表示，這項研究是用表觀遺傳學減緩衰老症狀的概念證明。研究人員將三個關鍵基因送入幾組有不同眼睛問題的小鼠的視網膜中。在視神經受傷的小鼠中，該療法幫助神經再生。該療法還有助於逆轉患有類似青光眼的小鼠的視力下降，以及那些與年齡相關的損傷。
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科學家研發實驗性基因療法，向一隻眼睛注射卻改善了兩隻眼睛的視力
科學家希望為視力下降提供更好的治療方法之一是通過基因療法，將特定的遺傳物質注入眼睛，以解決突變問題。研究人員對一種實驗性的基因治療形式的有效性感到驚訝，這種治療涉及向一隻眼睛注射，但卻改善了兩隻眼睛的視力。基因療法有可能治療各種健康狀況，從癌症，到狗的糖尿病，再到肥胖和受損的脊髓。
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科學家如何利用聯合療法來有效治療多種癌症?
長期以來，科學家們一直想要開發出新型療法治療多種類型癌症，而在治療癌症的道路上，研究者們常常會將不同療法進行結合使用來治療癌症，最終也取得了不錯的療效；本文中小編就對近期相關重磅級研究進行了整理，讓我們一起看看科學家們如何利用新型聯合療法來成功治療癌症。
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研究人員利用基因療法使失明小鼠恢復部分視力
在某些形式的失明中，眼睛的某些部分仍然可以工作，但對光敏感的細胞受損會破壞視力。現在，一家名為Nanoscope的公司的研究人員利用基因療法繞過受損細胞，使完全失明的小鼠恢復一定程度的視力。即使電路的其他部分仍然是功能性的，這也會損害視力。因此，對於新研究，研究人員試圖繞過光感受器細胞，直接激活雙極細胞。為此，他們瞄準了一種名為MCO1的基因，該基因在感光細胞和雙極細胞中表達稱為opsins的信號蛋白。「我們的策略之美在於其簡單性，」該研究的通訊作者Samarendra Mohanty說。
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遺傳性失明新療法——基因療法
一項新研究利用基因療法，成功地改善了幾十位Leber遺傳性視神經病變（Leber’s hereditary optic neuropathy，LHON）患者的視力。
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陸英明點評 | 基因療法：眼部疾病治療革新者
這種AAV療法有可能幫助患者實現至少20/60的視力，並且由於 MCO1 對環境光敏感，因此與其它視蛋白替代療法相比，具有無需使用強光照射眼睛的優勢。 與其他類型的眼部疾病治療方式相比，基因治療由於清晰的病理生理機制，可通過修復變異蛋白的功能，對治療單基因病具有很大的潛力。除了單基因眼病外，基因療法還有望長期持續表達治療性分泌蛋白，以解決更普遍的非遺傳性視網膜疾病，如AMD。
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FDA 即將批准一種新療法,把 DNA 植入眼睛裡來治療視力喪失
前幾天，美國基因科技公司 Spark Therapeutics 公司宣布研發出了一種基因植入療法，目的是治療視力喪失。這種療法針對的是由於 RPE65 基因突變而引起視力喪失：萊伯先天性黑蒙病（Leber's congenital amaurosis）。
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新的基因療法改善了失明老鼠的視力
一組日本科學家開發了一種新的基因療法，先天失明的老鼠在接受該療法後，視力有了顯著的改善。 研究結果發表在1月24日的《自然通訊》雜誌上。 這種新方法是基因補充的另一種策略，包括用健康的基因補充缺陷基因，如可能導致遺傳性視網膜變性的基因。
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強生收購Hemera的基因療法 用於治療黃斑變性的地圖樣萎縮
編譯丨海明威近日，強生旗下子公司楊森製藥收購了Hemera生物科學公司的基因療法的專利權。HMR59基因療法是一次性的門診眼球玻璃體內注射療法，以維持地圖樣萎縮患者的視力。在地圖樣萎縮患者中，補體過度反應並破壞黃斑區的細胞，黃斑是視網膜的中央部分，負責處理中央視覺和視力細節，這種過度反應會導致患者逐漸發展為失明。而HMR59療法可增強視網膜細胞製造可溶型CD59的能力，這有助於防止視網膜受損而起到保護視力的作用。有關該項收購，雙方都沒有公布具體的財務細節。
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我國學者發現延緩衰老「基因療法」—新聞—科學網
「基因療法」。儘管已有研究報導了一系列細胞衰老相關基因，但仍可能存在大量未知衰老調控基因。針對這些衰老調控基因，能否發展幹預個體衰老進程的靶向操控手段也缺乏系統研究。 「我們的研究歷時6年多，利用全基因組CRISPR/Cas9篩選技術、人早衰症間充質幹細胞研究體系，鑑定了百餘個新的人類細胞衰老促進基因，並對排名前50的基因進行了功能驗證，最終證實，敲除這些基因可延緩人間充質幹細胞的衰老。」