FDA批准首個基於RNA的基因沉默藥物 患者每年需花費45萬美元

2020-11-27 cnBeta

據外媒報導，在突破性發現說明RNA幹擾如何用於「沉默」某些基因近20年後及相關研究獲得諾貝爾獎十多年之後，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了第一種利用這種方法進行成人臨床治療的藥物。這種藥物用於遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(hATTR)患者。

但該藥物不是治癒方法，而是持續治療。據報導，每位患者每年花費高達45萬美元。

核糖核酸（RNA）分子「引導」我們的身體產生某些蛋白質。RNA幹擾背後的想法是可以開發小分子來中和這些RNA信使，有效地沉默那些可能導致有害健康影響的某些基因的表達。這些破壞性分子被稱為小幹擾RNA（siRNA）。

這些siRNA臨床治療的開發速度比最初希望的要慢，研究人員在過去二十年中花費了大量時間尋找將這些分子傳遞到特定靶器官的有效方法，並產生可以保護siRNA免於降解的納米粒子。

美國食品和藥物管理局最新批准的這種siRNA藥物具有開創性，但只能用於一種僅在全球約50,000人患有的罕見疾病上。該藥物被稱為Onpattro（patisiran），其能破壞產生轉甲狀腺素蛋白的RNA機制，這是一種促進體內澱粉樣沉積物積聚的蛋白質。FDA批准僅指定新藥用於治療成人患者,由hATTR引起的周圍神經疾病（多發性神經病）症狀。該疾病還會導致心臟功能下降。

Alnylam是研發Onpattro藥物的公司，目前在後期試驗中還有三種siRNA藥物，該公司希望在未來一到兩年內獲得批准用這些藥物進行治療。在獲得FDA批准的同時，歐盟將很快批准 Onpattro供公眾使用。

目前每位患者每年需花費45萬美元來進行持續治療。該公司聲稱，如果藥物不能在某些患者身上發揮作用，其將向承保人提供報銷系統。據報導，Alnylam總裁Barry Greene表示，總體費用將低於患者在某一特定醫療保險費用中的費用。

與去年透露的一些同等價格的新基因療法不同，Onpattro的不同之處在於它不是一種治療劑，而是一種持續治療，可能需要無限期維持。去年突破性的癌症治療Kymriah，價格約為47.5萬美元，但它基本上是一種獨特的治療方法。

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