FDA批准首個治療A型血友病單鏈凝血因子的藥物AFSTYLA

近日，傑特貝林（CSL Behring）宣布FDA為其研發的AFSTYLA亮了綠燈，批准它用於A型血友病患者的治療。值得一提的是，AFSTYLA是目前首個，也是唯一一個獲批治療A型血友病的重組單鏈凝血因子VIII。

A型血友病是一種經典的遺傳疾病，當患者（主要是男性）的體內缺乏合成正常關鍵凝血因子VIII的基因時，就會出現嚴重凝血障礙，導致出血不止。在所有血友病患者中，A型血友病是最為常見的類型——據估計，在全世界範圍內，每10000人中就約有一名A型血友病患者。在美國，每6000名男嬰中就有一人受影響，患者總數約為16000人。這些患者的關節、肌肉以及內臟等部位會出現持續且自發的出血。為了對疾病進行治療和預防，常規的治療方案是進行大量與長期的凝血因子靜脈輸注，這也給患者帶來了諸多不便。

AFSTYLA則有望改善這些患者們的治療情況。作為一種重組單鏈凝血因子VIII，AFSTYLA由單根多肽鏈構成，其分子更為穩定，因此能起效的時間也就更久。為了檢驗AFSTYLA的療效與安全性，研究人員進行了一項名為AFFINITY的關鍵臨床試驗，試圖分析AFSTYLA能否有效對患有A型血友病的成人、青少年與兒童進行治療。研究結果發現經AFSTYLA治療後，這些患者每年自發出血的中位數為0！這意味著至少有一半的病人沒有出現自發性出血。此外，研究人員還發現每周只要輸注AFSTYLA不超過兩次，就能讓94%的成年人與青少年，以及96%的12歲以下兒童的出血情況得到控制。AFSTYLA在研究中並沒有出現任何嚴重的安全性問題，最常見的副作用僅僅是頭暈或過敏。基於這些臨床試驗的數據，FDA批准AFSTYLA上市，用於A型血友病患者的治療。它最早將於今年夏天進入臨床應用。

「這款首例重組單鏈凝血因子VIII在設計上更為穩定，療效也更持久。經FDA批准後，它能夠為患者與醫生提供一種重要的新治療方案，長期且有效地控制出血狀況，」拉什大學（Rush University）血友病與血栓疾病中心的助理教授，同時也是AFFINITY試驗負責人的Lisa Boggio博士說道：「AFSTYLA的療效出色，安全性佳，每周也只要輸注兩次。它能減少治療對患者生活的影響。」

傑特貝林的首席科學官兼研發主管Andrew Cuthbertson博士

「在過去的100年間，傑特貝林一直專注於研發滿足患者需求的創新療法，」 傑特貝林的首席科學官兼研發主管Andrew Cuthbertson博士說道：「AFSTYLA的批准進一步彰顯了傑特貝林通過開發創新療法改善患者生活的努力。我們希望它能對A型血友病患者產生積極影響。」

我們恭喜傑特貝林取得的成就，也祝願AFSTYLA能改善更多患者的生活情況，讓他們不再受血友病的困擾。

參考資料

[1] U.S. FDA Approves CSL Behring's AFSTYLA? -- The First and Only Recombinant Factor VIII Single Chain Therapy for Hemophilia A

[2] 傑特貝林官方網站

(生物谷 Bioon.com)