國企要聞 | 廣藥集團成功構建世界首例基因編輯A型血友病人類疾病...

2021-01-12 澎湃新聞
國企要聞 | 廣藥集團成功構建世界首例基因編輯A型血友病人類疾病模型犬

2021-01-11 18:22 來源：澎湃新聞·澎湃號·政務

繼2015年獲得世界首例基因敲除犬後，國家科技資源共享服務平臺——國家犬類實驗動物資源庫（以下簡稱「犬資源庫」）科研再獲突破，近日成功構建世界首例基因編輯A型血友病人類疾病模型犬。

廣藥研究總院「國家犬類實驗動物資源庫」入選全國唯一犬類實驗動物資源平臺，也是粵港澳大灣區首家國家科技資源共享服務平臺

犬資源庫依託於廣藥集團廣州醫藥研究總院有限公司，是2019年科技部、財政部發文批准成立的基礎支撐與條件保障類國家科技創新基地之一。其自2011年牽頭承擔國家十二五重大專項「實驗用Beagle犬及疾病模式犬研發平臺」起，便致力於開展人類疾病模型犬的研究。

A型血友病是由於凝血因子Ⅷ編碼基因突變，引起凝血因子功能缺陷所致的一種凝血功能障礙性遺傳病，是罕見病之一,目前尚無根治性治療措施。因此，建立準確模擬疾病病理及表型的動物模型，顯得更為迫切。

2020年11月獲得2隻精準編輯A型血友病模型犬

2019年，犬資源庫與中山大學松陽洲教授團隊合作，共同開展A型血友病人類疾病模型犬研究。雙方科研團隊利用基因編輯技術，結合單鹼基突變的方法，從而實現對基因組位點的精準編輯，並於今年11月經測序驗證獲得2隻精準編輯A型血友病模型犬。

目前世界上在用的血友病犬都是Ⅷ基因自發突變導致，由於缺乏合適的動物模型進行疾病研究，不能真實反映病人中的突變。此次所構建的疾病模型犬，其胺基酸突變與病人中的突變位點一致，實現了精準模擬。

下一步，雙方將通過傳遞基因編輯工具進入疾病模型犬，直接修復基因突變位點，有望發現根治A型血友病的治療新手段。

未來，資源庫將努力構建與人類重大疾病病理及表型更為相似的疾病犬模型，為疾病發病機制、病理研究及藥物篩選提供強有力的支撐。

來源：廣藥集團

原標題：《國企要聞 | 廣藥集團成功構建世界首例基因編輯A型血友病人類疾病模型犬》

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