7 月 21 日，羅氏（Roche）宣布與小分子創新藥初創公司 Jnana Therapeutics（以下簡稱 「Jnana」）達成合作，以發現靶向溶質載體（solutecarriers，SLC）轉運蛋白的小分子藥物，這種小分子藥物通過調節細胞代謝來治療免疫和神經系統疾病。
根據該協議的條款，Jnana 將與羅氏合作進行靶向 SLC 轉運蛋白的藥物的發現和臨床前開發，羅氏將進一步開發和商業化這些潛在的新藥。通過這項合作，Jnana 將收到 4000 萬美元的預付款；此後隨著研發、臨床和商業化取得進展，Jnana 有可能獲得超過 10 億美元的裡程碑付款以及特許權使用費。
Jnana 於 2017 年 12 月 14 日對外公布正式成立，同時宣布獲得 5000 萬美元 A 輪融資，該輪融資除了原有投資者外，還吸引到了新的大型藥企投資人輝瑞（Pfizer R&D Innovate）、艾伯維（AbbVie Ventures）以及 VC 投資機構 Versant Ventures 注資。2018 年，Jnana 被 Fierce biotech 評選為 「生物技術猛公司」。
Jnana 專注於代謝物依賴性疾病（由代謝物過少或過多引起的疾病），在其已公開的研發管線中，進展最快的兩個項目處於發現階段，包括一款靶向 SLC6A8 蛋白的、治療肌酸轉運蛋白缺乏症的小分子藥物。
圖丨 Jnana Therapeutics 研發管線（來源：Jnana 官網）
Jnana 所持續關注的 SLC 轉運蛋白，是人體內最多的一類代謝物轉運蛋白，約佔已知人類編碼基因的 2％。它是細胞的 「代謝門控」，表達在細胞膜和細胞器膜的表面，控制著細胞和細胞器內外各類溶質分子的進出、數百種代謝產物的運動，可以通過精確控制細胞、組織和器官內的代謝物水平來維持健康的細胞代謝。人體內的單個代謝物往往會受到幾種獨特的 SLC 轉運蛋白的調控，這些轉運蛋白在不同器官中的細胞中差異表達，從而確保不同器官的特定的代謝物濃度。
病態細胞往往存在代謝產物失衡，而細胞中的細胞代謝轉運蛋白可能在這一過程中扮演著重要角色。在 450 種 SLC 轉運蛋白家族成員中，大約一半的 SLC 轉運蛋白的基因突變與遺傳疾病或其他複雜疾病具有關聯性。然而，迄今為止只有不到 20 種靶向 SLC 的藥物，絕大多數 SLC 蛋白家族成員仍然未被成功探索和利用。這意味著巨大的、未被開發的市場機會。
目前已上市的靶向 SLC 蛋白的藥物包括利尿劑、抗抑鬱藥以及治療 2 型糖尿病的 SGLT-2 抑制劑，也有多家製藥公司曾經將 SLC 轉運蛋白作為藥物靶點。但這些公司往往針對某一種蛋白質來進行藥物研發，而不是試圖靶向具有共同特徵的 SLC 蛋白家族，這也正是 Jnana 與其他同類公司最大的不同點。
Jnana 執行長兼聯合創始人 Joanne Kotz 博士認為，「有成百上千種代謝產物和數百種轉運蛋白，與人體的健康與疾病息息相關，然而目前已上市的靶向 SLC 轉運蛋白的藥物數量非常少，這主要是由於缺少系統的發現技術。」
Joanne Kotz 與 Jnana 的首席科學官 Joel Barrish 等人決定攻克這一技術難點。他們搭建了一支由化學家和化學生物學家組成的團隊，共同研究如何靶向具有不同結構、功能和底物的一組蛋白質，這項研究的結果就是 Jnana 的 RAPID 平臺（「Reactive Affinity Probe Interaction Discovery」），這是一個基於細胞的藥物發現平臺，能夠幫助研發人員找出可治療多種疾病的、靶向 SLC 轉運蛋白的小分子調節劑。
SLC 轉運蛋白的結構和細胞位置具有高度多樣性，通常難以表達和純化，並且可能沒有已知的配體。RAPID 平臺可以根據小分子與蛋白質結合的能力來識別結合物，而不管目標蛋白的摺疊程度或功能如何，因此，它能夠從眾多 SLC 轉運蛋白家族成員中，全方位高效地分析、驗證、明確找到潛在的有效治療靶點，是研發靶向 SLC 的創新藥的理想選擇。
圖丨 RAPID 平臺的工作過程。（來源：Jnana 官網）
本次羅氏與 Jnana 共同進行的合作也將基於 RAPID 平臺。
與羅氏達成合作，對 Jnana 而言無疑是發展史上的一個重要裡程碑，「Jnana 正準備進入一個新的階段。」Joanne Kotz 說道。在這個新階段中，與羅氏達成的合作是其中的一部分，另一部分則是繼續推進 Jnana 內部的研發項目，目前，Jnana 正在推進自己的罕見病計劃和普遍疾病計劃，雖然並未透露這兩大計劃的靶點和適應症，但 Joanne Kotz 透露，其內部研發項目靶向的蛋白質將與羅氏合作項目完全不同。