作為本世紀最具創新力的技術，CRISPR有「上帝的剪刀」之稱，作為將這項技術帶到人類基因世界的青年科學家之一，叢樂對於基因編輯與疾病治療有著獨到且深刻的見解。
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叢樂 史丹福大學病理學及遺傳學教授
叢樂博士期間的工作主要在張鋒教授（CRISPR技術創始人之一）實驗室進行，完成了基因工程領域的開創性研究，實現了基於TALE和CRISPR－Cas9系統的基因編輯技術，並揭示了相關技術在基因治療，特別是心腦血管疾病中的應用潛力。他作為第一作者，張鋒作為通訊作者發表的利用CRISPR－Cas9系統進行基因編輯的論文是 CRISPR領域引用最高的論文（Cong et al. Science.）。CRISPR帶來了無數的目光和榮耀，也引發了一系列的討論與爭議。風起雲湧中，叢樂一直專注於CRISPR如何治療人類疾病，並把單細胞測序、基因組學及系統生物學的研究與基因編輯技術相結合來探究癌症免疫學機理和免疫調控療法的開發。
CRISPR臨床應用三大關鍵：準確性、技術迭代、靶點選擇
CRISPR在2012年被科學家從細菌中發現，它可以精準地在基因的某一個特定位置上進行剪切和修飾。CRISPR為疾病的治療提供了新的角度，尤其是在一些與基因突變關係密切的疾病：如腫瘤、神經系統疾病等。
對於臨床應用，叢樂指出：準確性、技術迭代和靶點選擇是CRISPR需要解決的幾大問題。
與以往的基因編輯技術相比，CRISPR在效率和準確性上的突破可以用飛躍來形容，但叢樂認為現在對這個工具認識的還不夠。
「是不是只編輯我們想要編輯的，跟疾病相關的基因，還是會有其他的脫靶，這一塊不確定性還很強，儘管現在實驗室裡的數據充足，但是沒有任何實驗室裡的工作能夠去確保臨床的應用是沒問題的，最終需要一個Ⅰ期臨床的過程去檢驗」。
如果用一個比喻來形容當下技術的發展速度，就譬如聽音樂：幾天前大家還在聽磁帶，很快就有了CD、MP3，還沒兩天大家就都用手機軟體了。
「你還沒來得及把磁帶的產業做大，可能這個產業一下已經到光碟去了，這樣的迭代在一個新行業中總是會發生得很快，今天出個case9，明天可能出個case10、case 12」。
怎樣去理解最好的時機、最好的系統、最適合的治療，叢樂說：挑戰在於科研的迭代，技術創新還在進行。
過去的兩年內，陸續有多項CRISPR的臨床試驗已提交申請甚至獲批，例如：用於治療嚴重的β地中海貧血和鐮刀型細胞貧血的CTX001療法，已在歐洲獲得I/II期臨床研究的許可，讓人們看到了利用CRISPR治療疾病的未來已近在咫尺。
但能在哪一個具體的疾病上，看到最理想的基因編輯應用，目前沒有人可以確定。「對於所有新療法，靶點的選擇是共有的問題。」
我有一把剪刀，但我想知道在哪剪比較好
叢樂專注於把基因編輯技術與基因組學、基因測序和數據分析相結合來研究腫瘤免疫，目前的重心更偏向基礎研究，他認為：基因編輯是一個看上去很棒的技術，但是對於編輯什麼才能把病治好，這件事情大家其實並沒有理解很清楚。「結合基因測序和數據的分析，就是我們想知道到底應該編輯什麼「。
有了更好的工具之後，怎麼樣把它用好才是關鍵。不論是癌症、阿茲海默症還是二型糖尿病，這些疾病都涉及到複雜的病理過程，例如癌症涉及腫瘤細胞、免疫細胞以及各種各樣的基因突變，理解這樣的一個複雜的過程需要結合大規模的基因測序及數據分析。
CRISPR遞送技術的重要性不亞於靶點的選擇
CRISPR給科學界帶來了無限的希望，但隨著研究的深入，爭議也在所難免。此前，圍繞著CRISPR的脫靶效應、「基因編輯嬰兒」，在學術界引發了一系列的震動。
對於它的局限性，叢樂談到：最新的一些研究顯示，CRISPR的脫靶效應可能比我們原來想像的更為獨特，最近幾個月有一些新的研究發現，有時會有一些比較大規模的基因組的變化，而不是一個點上的脫靶。
除了脫靶效應，第二個挑戰是如何更好地遞送：就比如好的產品，要有諸如淘寶之類的渠道才能更好地傳播，「CRISPR這個技術很好，但還需要能遞送，怎麼能夠把它準確有效地遞送到我們需要改造的細胞裡面去也至關重要」。
「以具體的疾病為例，比如眼睛就在外面，注射就比較方便一點。血液疾病可以通過抽血改造回輸，因此比較好治。而如果是心臟的疾病，想修改，就沒那麼容易把心臟取出來，然後再放回去。」
單基因疾病是臨床應用一個好的切入點
CRISPR到底會在哪些疾病上產生好的療效，是無數人的焦點。叢樂認為，單基因的疾病，特別是單基因的罕見病和腫瘤最值得關注。
單基因的疾病只需要編輯一個位點，實現起來比較容易。另一方面，人們對單基因疾病的機理比較了解，在應用上也會更有把握。在沒有任何藥物可以治療的單基因遺傳病上，只能通過修復基因來實現。所以，眼部的疾病和地中海貧血這樣的血液病，是目前最直接能開展臨床的領域。
國內外已經有一些基因編輯技術用於臨床的例子，多集中在腫瘤領域。腫瘤作為一種終末期疾病，很多時候，沒有其他的治療方法，而且群體很大，病人需求強烈，所以無論是醫生還是患者都更願意冒風險，也給予了這種新療法更多的機會。
同時，還有一些領域的試驗，比如神經領域，帕金森這樣有很明確的基因，最近也會有一些臨床前的研究，甚至是I期研究在開展。
「當我們能知道改變的作用，其他辦法又解決不了的時候，基因編輯會是一個特別好的切入點和選擇。」
做技術就是為大家提供一個平臺
談及自身的研究，叢樂覺得「能夠做技術還是一件挺幸運的事情」。
「就像做一個手機，上面可以裝各種各樣的APP，可以買東西，可以看地圖。做技術好處的就是，做出一個有意思技術，能夠去用來做很多探索。」
技術的發展速度總是超越人們的想像，在被問到是未來是否會有比CRISPR更高效的基因編輯技術，叢樂認為「還是挺有可能的」。
基因編輯經過了幾代的發展，在CRISPR被發現以前，科學家已經成功利用ZFN（zinc-finger nucleases，鋅指核酸酶）和TALEN（transcription activator-like effector nucleases，類轉錄活化因子核酸酶）進行基因編輯。其中，TALEN也是從細菌中發現的一個蛋白。
那麼不能排除將來會在其他的細菌中發現一個更好的技術，但同時叢樂認為CRISPR系統已經非常簡單了，從理論上來講，再找一個更好的技術，不會那麼容易。即便如此，他和其他科學家一樣，並沒有停止腳步，仍然在繼續研究。
他樂觀地表示：「將來很可能會有更好的技術，至少對我們做研究的人來講，是很開心的一件事情。」