近日，FDA已授予CD47單克隆抗體MagroliMab「突破性療法」稱號，用於治療新診斷的骨髓增生異常症候群（MDS）患者。
在1b期臨床試驗中，Magrolimab與阿扎胞苷（Azacitidine）聯用，治療既往未接受治療的高風險MDS患者和初治急性髓系白血病（AML）患者，表現出良好的療效和耐受性。
高危MDS
，「白血病前期」治療的「老大難」
MDS是一組起源於造血幹細胞的異質性髓系克隆性疾病，其特徵是骨髓、紅細胞和巨核細胞祖細胞的發育異常改變。
MDS又被稱為「白血病前期」，高危MDS會向急性髓系白血病轉化，這類患者的生存期較短，預後也較差。
目前，國內外均將MDS患者分為低危組和高危組來治療，兩者預後可謂雲泥之別。低危MDS患者平均生存率為6年，而高危MDS患者僅為18個月。
今年7月，FDA批准了Inqovi（地西他濱和Cedazuridine）口服片劑上市，用於治療MDS成年患者。在疫情期間，幫助MDS患者減少就診次數，降低了感染的風險。
雖然近年來白血病新療法進步明顯，但MDS領域的新藥進展仍相對較少，治療方案有限，以促進造血功能的支持治療和免疫治療為主，依然是血液科醫生面臨的治療難題。
CD47
單抗：MagroliMab
Magrolimab是一款以CD47為靶點的單克隆抗體，旨在幹擾巨噬細胞上的SIRPα受體對CD47的識別，從而阻斷癌細胞利用信號通路來逃避巨噬細胞攝取。
目前，Magrolimab正在包括MDS、急性髓系白血病（AML）、瀰漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和濾泡性淋巴瘤（FL）在內的多種血液腫瘤和實體腫瘤中開展臨床試驗。
臨床
數據亮眼，緩解率91%
這一認定是基於一項正在進行的1b期臨床試驗的積極結果，該研究評估了Magrolimab與阿扎胞苷聯用，在既往未治的中、高危和極高危MDS患者中的療效和安全性。
在2020年歐洲血液學協會年會上發表的結果表明：
緩解率：在高風險MDS患者中，這一組合療法達到91%（n=33）的客觀緩解率（ORR）和42%的完全緩解率（CR）。
反應持續時間：目前的中位隨訪時間為5.8個月，尚未達到聯合用藥的中位反應持續時間和中位總生存期。但在6個月時，可評估療效的參與者（91％）將繼續對這一組合方案產生反應，預計OS為100%。
安全性方面：Magrolimab的耐受性良好，其安全性與阿扎胞苷單藥治療相當。尚未達到最大耐受劑量，也沒有MDS患者因與治療相關的不良事件而中斷治療。
此外，Magrolimab與阿扎胞苷聯用，一線治療AML患者時的試驗結果一同公布：
在無法接受強力化療的AML患者中，這一組合療法達到64%的ORR和56%的CR或完全緩解伴隨不完全血液學緩解。
未來，Magrolimab一旦獲批，有望解決高危MDS患者在去甲基化治療中尚未滿足的醫療需求，期待該藥能儘快上市，造福高危MDS患者。
高危MDS患者
如何抓住治療的「黃金時間」？
對於部分高危MDS患者，去甲基化藥物治療效果往往不理想，治療選擇更加有限，可能很快轉化為急性白血病。這些患者該怎麼辦呢？
為此，好醫友腫瘤治療應答指數（TRI）通過一種結合了分子基因檢測、體外藥物敏感性篩選（DSS）和人工智慧驅動的生物模擬的精準醫學手段，幫助這類患者抓住30天的「黃金時間」，制定最佳個性化治療方案。
2019 ASH、2020 ASCO等國際頂尖學術會議已公布了難治性MDS患者採用好醫友TRI指導臨床治療決策的相關臨床研究。
結果顯示，好醫友TRI推薦的個性化治療方案可準確預測患者對特定藥物（或藥物組合）的治療反應，讓醫生根據反應做出更有效的治療決策，並使部分患者能接受異基因造血幹細胞移植，實現治癒。
好醫友TRI進入中國一年多來，已攜手國內近百家三甲醫院，讓包括MDS和AML患者在內的數百名腫瘤患者受益，獲得了匹配的個性化治療方案。
參考資料：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-magrolimab-for-mds、吉利德官網