天價SMA藥物,從醫生角度來看最關注的是什麼?|SMA|天價|藥物|罕見...

2020-12-25 健康界

今年8月份，一篇「一針70萬天價救命藥」的新聞登上微博熱搜，引發社會熱議。這一針天價救命藥其實是一種名為Spinraza的治療脊髓性肌萎縮症（spinal muscular atrophy，以下簡稱SMA）的罕見病藥物，也是目前國內唯一一款獲批的SMA治療藥物。

SMA是由於人體內被稱作為「運動神經元存活1號」基因（SMN1）的缺失或異常/突變所導致的罕見病，是一種常染色體隱性遺傳疾病，按照發病年齡與病程分為Type 0到Type Ⅳ共5種類型，其中6個月內發病的Type Ⅰ是最常見的類型，患者無法坐立或翻身，如果不能得到有效治療，多數會在2歲以內死亡，約每6,000~10,000名新生兒中會發生1例。

對於罕見病SMA，目前只有3款治療藥物已獲得FDA批准上市，分別是渤健的Spinraza、諾華的Zolgensma、基因泰克（羅氏）的Risdiplam。由於後2款藥物還沒有在中國上市，我們暫取美國的價格進行對比——

對於此類罕見病的治療藥物，醫生的看法又是什麼呢？根據Ryan Partners此前針對在日本市場，相關治療醫生對SMA的治療藥物看法的一項研究來看，醫生對於此類治療藥物最關注的為以下幾點：

第一， 有效性——對於此類難以治癒的罕見病來說，藥物有效性一定是醫生最為關注的點。除了通常強調的可以證明藥效的臨床試驗數據，醫生們特別提到了藥物介入時間，對於SMA此類多在嬰幼兒時期發病的疾病來說，藥物在發病前介入是否能起到關鍵性作用，是否能顯著延長患兒生命並且使患兒行動能力恢復到接近正常狀態，這會很大程度上影響醫生的處方意願；

第二， 安全性——在可以證明藥物安全性的藥物臨床試驗數據外，醫生們希望看到更多的真實世界數據，患者是否耐受，是否會出現任何重大的副作用及風險，真實世界數據可以在藥物上市後持續為醫生提供更多的參考；

第三， 使用頻率和方式——上述3款SMA的治療藥物使用方式和頻率都存在差異，比如Spinraza的鞘內注射，對於醫生來說操作需要謹慎，有醫生表示對於這種要求極高、需要準確掌握穿刺深度的注射方式，希望接受更多的培訓與指導。

文章來自：睿安管理諮詢

https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzUzMTc3MDYwOA==&mid=2247484726&idx=1&sn=dbcd39509bf5e1d104cb8c87e8e20b62&chksm=fabc38a9cdcbb1bf1de1661ebd38cb76a05c6e2fb5072bd7b6037fd6f478a07d970b83e8293a&token=1079326853&lang=zh_CN#rd


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