從FitBits到臨床研究:大數據會如何改變醫藥行業

2020-12-25 第一財經

在今年早些時候舉辦的福布斯醫療峰會上,重點關注的內容是大數據將如何改變醫生的診療方式。

所謂大數據就是可用的大數據集以及對它們加以分析的能力。其他行業正在朝著將更多數據轉移至雲端的方向發展,將它們儲存在遠程而非內部伺服器上。亞馬遜式的側重點會給醫療保健帶來哪些機會呢?我與以下人物進行了45分鐘的暢快交談:

蘇珊·德斯蒙德-海爾曼(Susan Desmond-Hellmann),加州大學舊金山分校校長,曾擔任基因泰克公司(Genentech)的開發負責人,任職期間她成為了醫藥行業最著名的高管之一。

喬納森·布希(Jonathan Bush),電子病歷雲提供商雅典娜醫療(Athena Health)的創始人兼執行長;該公司市值48億美元,營收5.39億美元。

格倫·德弗裡斯(Glen de Vries),Medidata公司(本次大會贊助商之一)總裁。Medidata為醫藥公司提供基於雲的臨床實驗資料庫,並幫助製藥公司控制研究成本以及管理科研生產力。今年該公司股價暴漲了兩倍。

史蒂芬·弗倫德(Stephen Friend),賽智生物網絡(SAGE Bionetworks)創始人,該公司利用基於網絡的生物學和病人自己提交的數據,悉心探求開發藥物以及其他療法的新辦法。他之前曾是默克公司(Merck)抗癌藥物研究的負責人。

「數據正在用於我們生活的方方面面,其方式既可能是令人毛骨悚然的——我不想撇開這一點——也可能是讓人讚嘆不已的。」加州大學舊金山分校校長蘇珊·德斯蒙德-海爾曼說道,該校可是美國頂尖醫學院之一。「我們日常做的事情,如果很多都在iPhone手機上完成,比如我們用它購買日常用品並記錄健身習慣時,會有許多行為信息被亞馬遜(Amazon)和谷歌(Google)等公司加以分析,以了解我們的情況,而這些信息醫療服務提供者不能訪問,我們作為病人也無法使用。」

弄清楚如何利用這些數據將如何改變這些數據對疾病或保健的意義?我們應如何改變醫療系統的運作方式,才能使大數據方式行之有效?讓我們來細數一下吧。

小線索能匯集成大數據

「雲在極為龐大的規模上專注的點卻極為狹窄,」德弗裡斯說,「為了能夠實施,我們需要採取一種漸進式方法。」起初,這可能意味著利用人們也許已經在收集的小量信息。例如,對治療心力衰竭、肌肉萎縮症以及神經退行性疾病藥物的測試,目前這些測試是基於在設定的時間裡病人能夠走多遠。但這不是現實情況下的測量,只發生於醫生的辦公室裡。德弗裡斯說,為什麼不讓人們戴上耐克(Nike)的FuelBand運動腕帶或者能追蹤他們走了多少距離的FitBit設備呢?

一個更能引發興趣的例子來自史蒂芬·弗倫德:麻省理工學院媒體實驗室的馬克斯·利特爾(Max Little)找到了一種方法——根據嗓音中幾乎無法察覺的症狀來探知帕金森症的早期徵兆。這可能會引出研究疑難雜症的新方法。

病人可以成為驅動力

在大數據方法的應用方面,一大限制是「健康保險流通與責任法案」(HIPAA),該法案限制了數據分享的方式。但是當病人自己選擇分享其數據時則沒有問題——沒人強迫他們這麼做。

「如果看看網際網路是如何興起的,那要說到關於貓的網頁,」弗倫德說,「實際上是那些關心傻傻事情的人想做一些他們非常熱衷的事。我猜對醫療信息分享而言,驅動力將是一些患有範科尼貧血症或這樣那樣疾病的人,他們的態度是『訪問我的數據不存在任何障礙。我想解決那個問題。』」海爾曼看到病人和研究者之間出現了一種新契約:「我將自願提供自己的數據,只要你分享數據就行。」

打破「大廈情節」

「儘管HIPAA帶來的麻煩也很大,但最大的障礙不是它而是大廈情節。」布希說。他表示:「搭建系統的是那些努力讓醫院大樓裡人滿為患的人,因為即便伴隨著人口老齡化現象,他們還是看到每百人住院天數一年下降了0.5天,他們需要找人來填滿那些病床……這些系統是以收費和收治住院病人為導向的。」他看到一個更為去中心化的醫療系統漸漸浮現。正確的做法不是把病人帶到大型學術醫療機構裡以便收集數據(就拿核磁共振掃描來說吧),而是從離病人最近的那臺核磁共振儀器上獲得數據。

海爾曼也看到醫療正從一個費用高昂的大型中心化系統中向外轉移。「我不再去銀行了。我也不打電話找旅行社了。」她說。而醫療領域尚沒有自助服務。「一切都照著最高最貴的標準來。」

連接未連接的數據

現在,明顯的聯繫還沒開始建立。例如,如果不是想到雅典娜醫療提供的電子病歷系統應該方便地與Medidata幫助進行的臨床試驗相關聯,很難看到布希和德弗裡斯兩人的交鋒。

目前這還沒有實現,這也是為什麼難以進行好的臨床研究以證明藥物或其他治療手段有效,或者找出最佳治療辦法的原因之一。但是不要期待會有大的飛躍。「雲在極為龐大的規模上專注的點卻極為狹窄,」德弗裡斯說,「為了能夠實施,我們需要採取一種漸進式方法。」

大資料庫能否替代臨床試驗?

這是最大的未解問題之一。目前在醫學界,臨床試驗是真理的唯一仲裁者;任何其他類型的研究被投以更加懷疑的目光。原因很清晰:隨機挑選病人接受一種或另一種治療,這大大消除了其他類型研究中存在的偏差。因此,臨床試驗已經成為藥物開發過程中成本最高的一部分。

但是,如果其他類型的資料庫變得夠大夠強,它們能否替代隨機對照臨床試驗呢?布希認為,答案無疑是肯定的,因為這些大型研究的條件與現實情況有很大差別。

出乎意料的是海爾曼也持同樣看法,她是新臨床試驗最受推崇的設計師之一——但僅限某些情況下。她還記得:當第一批病人服用基因泰克公司生產的Avastin藥物時,自己惶惶不安的感受,Avastin通過阻斷血管生長來對抗腫瘤。通常說來,血管是好東西,且當時沒有人知道該藥物會產生什麼效果。對於那種史無前例的測試,她認為我們將一直需要做隨機對照試驗。而測試一種藥物對抗新疾病的效果,或者測試一種類似藥物能否發揮同樣的作用時呢?也許大型資料庫可以做得足夠好來替代臨床試驗。

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