NASH新藥Aramchol滿足FDA監管批准終點 將開展臨床試驗

2020-12-15 健康一線視頻網

今天是首個國際非酒精性脂肪性肝炎日（First International NASH Day）。而在醫藥行業內，一條關於NASH的臨床試驗新聞也吸引了不少人的關注：Galmed Pharmaceuticals宣布，其口服NASH療法Aramchol獲得了積極的2b期臨床數據，滿足了FDA的監管批准終點。

NASH是一類新近出現的全球健康危機，影響了大約2%-4%的總人口。這是一種進行式的肝臟疾病，會導致肝硬化以及肝癌等嚴重後果。它也是造成美國肝癌或肝移植的最主要原因之一。儘管它給全球健康造成了危機，但我們尚缺少有效治療這一疾病的方法。

由Galmed帶來的Aramchol是一類創新的脂肪酸和膽汁酸偶合物（fatty acid bile acid conjugate），能對肝內脂質代謝起到有益的調節作用。在動物實驗中，它能有效地減少脂肪變性、炎症、以及纖維化這三大NASH的病理特徵。

在一項名為ARREST的2b期臨床試驗中，研究人員們招募了247名通過活檢確認患有NASH的患者，並將他們以2：2：1的比例分為三組，分別接受600mg Aramchol、400mg Aramchol、以及安慰劑的治療。該研究的主要臨床終點是肝臟甘油三酯比例的變化，次要終點包括在NASH症狀（指炎症和/或肝細胞氣球樣變性）不惡化的情況下，對纖維化程度的改善。此外，在纖維化程度不惡化的情況下，NASH病情的緩解程度也是次要終點之一。

▲該研究的試驗結果（圖片來源：Galmed Pharmaceuticals官方網站；點擊圖片可觀看大圖）

該研究取得了複雜的試驗數據。在主要臨床終點上，400mg組顯著減少了肝臟脂肪（p = 0.0450），而600mg組未能達到這一目標。但與安慰劑組相比，600mg組中取得5%絕對改善的患者比例要顯著更高，達47.0%（對照組為24.4%，p = 0.0279）。

許多分析人員指出，這項試驗的一大亮點，在於其次要臨床終點上取得的積極數據。研究表明，600mg組的患者在纖維化情況不惡化的情況下，更多患者出現了NASH病情的緩解（16.7%對5.0%，p = 0.0514）；同樣，在NASH病情不惡化的情況下，也有更多患者的纖維化程度有所改善（29.5%對17.5%，p = 0.2110）。值得一提的是，這正是美國FDA所推薦的3期臨床試驗終點。這也讓我們看到了Aramchol獲批的希望。

▲該研究達到了美國FDA推薦的終點要求（圖片來源：FDA）

「這些令人興奮的結果表明600mg的Aramchol能改善疾病的纖維化程度和肝硬化進展。從長期看，這可能帶來有意義的臨床改善，」加州大學伯克利分校公共衛生學院的Arun Sanyal教授說道：「更重要的是，這些效果有劑量依存性，且這個臨床試驗是一項全球研究。這表明本次試驗取得的結果有可能在3期臨床中得到重複。」

「我們很高興看到ARREST的試驗結果。它讓我們能與監管部門儘快商討關鍵試驗的設計，」 Galmed的總裁兼執行長Allen Baharaff先生說道：「Aramchol在科學上對NASH的改善依據能轉化為臨床結果，這是一件非常可喜的事情。」

我們期待這款新藥的後續研究能一切順利，早日為患者帶來新藥，解決NASH這一日趨嚴重的健康危機。

參考資料：

[1] Galmed's 600 mg Aramchol™ Achieved a Regulatory Approvable Endpoint Showing NASH Resolution Without Worsening of Fibrosis, in NASH Patients, in the Global Phase 2b ARREST 52-Week Study

[2] Galmed’s stock rockets up as execs tout a mixed set of NASH data

[3] Galmed Pharmaceuticals官方網站

原標題：NASH新藥抵達獲批標準，即將展開關鍵試驗

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