目前公認進入中國的罕見病高值藥共有六款，年治療費用均在百萬元。在有罕見病藥物陸續進入醫保目錄的當下，天價藥能否有所保障，頗受各方關注。
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文 | 信娜
編輯 | 王小
2020年的國家醫保談判，12月17日在北京落幕。300餘種藥品爭奪進入醫保目錄。這次，「天價藥」還是沒等到一次談判機會。
9月初，一位藥企負責人還在打聽，「去年罕見病高值藥沒有談判機會，今年有嗎？」2019年，在遞交申報材料後，沒有一款罕見病高值藥通過專家評審。
隨著入圍醫保談判的藥品名單落錘，這位藥企相關負責人又要失望了。「明年會繼續爭取醫保談判的機會」, 上述藥企負責人對《財經》記者說。
目前公認進入中國的罕見病高值藥共有六款，年治療費用均在百萬元。在有罕見病藥物陸續進入醫保目錄的當下，天價藥能否有所保障，頗受各方關注。
近兩年，已陸續有地方試點，山西、浙江等，均已將幾款高值罕見病要納入醫保。不過，類似的破冰也面臨著不小的輿論挑戰。
2020年6月24日浙江醫保局公布，兩款罕見病治療藥進入醫保，分別為阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者為龐貝病特效藥，後者可治療法布雷病。
這樣的結果引發浙江省內其他罕見病群體的質疑。一位脊髓性肌萎縮症（下稱「SMA」）兒童家屬質疑， 「為什麼我們不行，大家都是罕見病患者，這樣公平嗎？」
一行30個病友家庭，曾在2019年冬天，從浙江省各地趕來，聚集於醫保局，希望能為自己爭取機會。
治療SMA的諾西那生鈉注射液，均價70萬元，2019年在中國上市。在現已知的100多名浙江SMA患者中，只有個位數的患者在用藥。「我們用不起，」王木說，「以前是沒藥，現在是有藥用不了。」他10歲的兒子是SMA患者。
雖然地方層面已有實踐成果，但上述兩省的政策參與者均以「有些敏感」，婉拒了《財經》記者的約訪。
面對其他沒能等到好消息的罕見病家庭，「我們怎麼會不難過？」，一位浙江省醫保局相關負責人對《財經》記者說，做這件事我們也是長期醞釀，準備了很長時間。最後也是綜合了方方面面的要求，來推進這件事。
一位知情人士向《財經》記者透露，在參考了浙江省以專項基金解決天價藥保障難題後，江蘇省也正在籌備，不日會參考浙江模式推出本省政策。
上述藥企負責人說，現在針對特定的藥物，每個省有需求的人數是固定的，所需花費也是固定的。如果藥進了醫保目錄，各地都可以根據醫保基金實際情況，採取不同方式來解決具體費用問題，比如設立專項基金，或納入大病保險等。
他對今年能否有談判機會抱有憧憬。「不管能不能談成，大家先坐下來聊聊。」上述負責人說，至少先有一個機會。
不過，國家醫保部門對各地陸續試點的態度頗為微妙。一位接近國家醫保局的專家曾向《財經》記者透露，醫保的統籌級別在不斷提高，其實並不想各地用不同的方式開始自主試點。
但不可否認的是，各地的實踐正在為如何解決天價藥保障難題蹚路。「說不定哪個模式就能在全國鋪開。」一位醫保專家說。
2020年，浙江省無疑邁出一步。《財經》記者採訪了推動該政策出臺的多名參與者，試圖還原政府、企業和患者三方，如何推動罕見病藥進入醫保。
治療SMA的諾西那聲鈉注射液，均價70萬，2019年在中國上市。在現已知的100多名浙江SMA患者中，只有個位數的患者在用藥。圖/視覺中國
第1天：我有機會嗎？
一款70萬元的天價藥，讓SMA患者群體進入大眾視野。那幾天，王木的手機連續震響，「原來皓皓的藥費這麼貴」。
皓皓是王木的兒子，5歲時被確診。這種病會導致全身肌肉無力，剛開始是四肢，後蔓延至為重要器官提供動能的肌肉，如心肌、腎肌。體內的一切都會慢慢枯萎。當生命被明明白白打上終點的時候，王木決定，要帶著皓皓堅強地生活下去。
確診後，無藥可治的日子裡，她沒讓兒子偷懶，上課、做康復訓練。未來很長，皓皓會成為一個社會人，有一份職業。在這之前，他得先好好學知識。
把兒子送入幼兒園，王木就一個人在附近，盯著手機。沒有消息是最好的消息。有時短促的鈴聲會讓她一激靈，接起電話前，內心閃過無數種可能。
這樣的日子持續到2019年。一款諾西那生鈉注射液進入中國市場，定價每針70萬元。這是兒子生的希望。諾西那生鈉一旦開始注射便不能結束，需一直維持治療。第一年需打六針，以後每年三針。
面對一年上百萬的醫藥費，王木一家無力承擔。聽說有一個患者家庭賣了房子才開始打針，但是不知道什麼時候就打不起了。而王木，連這個門檻都夠不上。
夫妻倆承包了一小塊工地建設，一年的收入大概二三十萬元。
「我們拿什麼去給兒子打針」，王木嚼著眼淚，作為父母，她覺得自己很窩囊，「孩子好不容易有藥了，我們卻沒法給他治病」。此時的皓皓沒說什麼，眼神停在王木身上。
在2020年8月底，接受《財經》記者採訪時，皓皓就在旁邊的辦公桌上寫作文。他從小便知道自己得了一種罕見病，無法根治。王木講起為了做康復訓練，來來回回買了好幾輛自行車，才找到一款適合他的。這時，皓皓會補充，是4輛。
自從知道自己的病有藥可以控制，他便開始關注進展。「有時，他甚至比我們懂得多。」王木說，像日本、澳大利亞的價格，我們都是從他那裡聽來的，「他一直覺得自己會好」。
那條關於「建立浙江省罕見病用藥保障機制」的文件，像是打開了一扇門。王木的丈夫會定期刷醫保局網站，他趕緊將這份文件發到病友群裡，大家紛紛出謀劃策，怎麼才能為自己、為這個群體爭取一個機會。
「我們決定直接去醫保局和他們聊聊，讓他們知道我們這個群體的存在。」 王木的丈夫說。
「盡力而為、量力而行」，在與醫保局相關負責人的溝通中，這是他印象最深的一句話。
幾次見面溝通後，病友們也說不清自己是帶著什麼樣的心情離開的。
有多少希望，就有多少忐忑。
第176天：一道選擇題
經過176天的等待，王木沒等到她想要的結果。
2020年4月30日，希望破碎的消息也是從相同的網站獲取的：經專家推薦，阿糖苷酶α、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β等3個藥品被確定為罕見病特殊藥品談判對象。
心中升起的那團光亮就此暗淡。此後，王木沒再參與過病友們組織的與浙江醫保局溝通的統一行動。
「為了保證整個機制能運行，做不好或者一定會做砸了的事情要先放一放。」浙江省醫學會罕見病分會主任委員謝俊明這樣解釋這個談判結果。他關注並推進罕見病領域十年，從提升社會認知及診療，再到如今的患者用藥保障。
「從個人情感來說，我當然希望每個人都能得到幫助。我也會私下提供幫助。」但涉及到政策發布或者執行，就得嚴格按照標準，謝俊明對《財經》記者說，原則上，醫保目錄內的藥品是可進可出的。但罕見病用藥一旦進入醫保，在沒有其他保險覆蓋前提下，是沒辦法將其調整出目錄的，「把別人的救命錢斷掉，人家會找我拼命的」。
這意味著，這件事一定要循序漸進。謝俊明說，「不能把好事做壞」，這是醞釀政策之初，大家一直認可的思路。
公示上簡單的幾行字，背後是短則數月，長至數年，一系列的權衡和考慮。距離上一次浙江省將三款罕見病用藥納入醫保，已經過去三年。其間發生了什麼，用浙江大學社會保障研究中心主任何文炯的話說，「我們的速度並不慢」。
首批罕見病用藥納入保障後，浙江省便開始在原來的基礎上琢磨新機制，2019年完成後，2020年再劃入兩款藥物。加上行政管理體制改革落地，各地新成立醫保局，「這也需要一個過程」，何文炯對《財經》記者說。
新版罕見病保障制度被視作2.0版本，數度易稿。用謝俊明的話來說，這麼貴重的藥，一旦產生偏差，形成醜聞，影響非常大。
改動更多涉及的是具體操作層面的細節。比如，人們普遍關注的「罕見病患者移民」，此中如果涉及兒童怎麼辦？
謝俊明想了一個晚上，在文件中改了一個字，在父母的前面加上一個「生」字，變為「生父母」。媽媽帶著孩子改嫁到杭州，媽媽的社保交了兩年，即使繼父滿足了社保條件，患兒用藥也不能通過醫保報銷。
有診斷資格的醫院也從7家縮減到3家，「不能出現醜聞，哪怕放開的醫院少一點」。這種小心謹慎的態度也流露在此次罕見病用藥入醫保的過程中。
哪些藥能入醫保，並不是某個人說了算。浙江醫保局向定點醫院、省市醫保中心等，徵詢推薦罕見病用藥。推薦時要滿足多個條件，比如什麼時間點上市等。「如果浙江的醫生都沒用過，都是聽說，你說能納入嗎？」謝俊明說，還有很多其他的條件，收集信息後，由技術專家羅列好，專家組進行判斷。
入圍後，便要面臨兩輪談判。一位參與過第一次談判的專家回憶，第一輪的目標很明確，企業能給出什麼價，算上浙江省患者數量，需要花費的總額是多少。
「當時和幾家藥企聊下來，一個藥一年就要花七八千萬元。總的盤子只有那麼大，一款藥的價格就要把總盤子擊穿了怎麼辦？」上述參與談判的專家對《財經》記者說。
王木提及，此前在和醫保局相關負責人溝通時，醫保局工作人員也解釋，醫保用於罕見病的這筆錢只有1億元，SMA患者比較多，算下來醫保的錢不夠用。
經第一輪篩選後，再進入第二輪談判。這次重在砍價。「要看到最低藥價是多少。」上述參與談判專家說。
另一位參與談判的專家解釋，最終進入浙江省醫保的阿糖苷酶α（商品名：美而贊）、阿加糖酶β（商品名：法布贊），除了藥價本身合理，在國內的用藥時間長。還有一點，和有誠信的企業打交道很重要。
比如，在浙江，有20個這類罕見病的病人，是大家認可的，而報銷時多出5個，「可能是企業通過不正當行為帶入浙江的，這樣的企業很難得到信任」。上述參與談判的專家說。
最終結果，是專家機制選擇，基於邏輯判斷得出，「不是幾個人能決定的」。謝俊明說。
第231天：塵埃落定
在王木放棄希望的第231天，蘇明一家在相同的網站，等來了好消息，「兒子有救了」。6月24日，浙江醫保局發布談判結果，蘇明不用再面對一道殘忍的選擇題：我們應該在什麼時候放棄，停止給兒子用藥。
此前，蘇明的兒子每年藥費接近百萬元。納入醫保後，一個月幾千元就可以了。浙江省內的戈謝病、漸凍症、苯丙麗尿症病人，則更早享受到了醫保待遇。
青島是中國第一個將罕見病藥納入醫療保障的地方。2005年，該市出臺文件時還不敢直接寫上「罕見病」三個字，「怕寫了會引起更大的阻力」，該政策的一位牽頭人對《財經》記者說。
他用「徹夜無眠」來形容那段日子。因調研時與罕見病家庭有接觸，他得知「有藥用不起」的困境，於是琢磨著用一系列政策將部分罕見病藥納入醫療保障。
從醞釀到最終落實，一共用了三年。一年制定政策，兩年等待落實。這個過程漫長而又熬人。彼時，社會公眾及政府內部對罕見病認知很少，沒人關注。一位參與該政策的制定者對《財經》記者說，「甚至還會招來非議，身邊人會揣摩，是不是因為自己和一些藥企有牽連，所以如此積極幫助罕見病用藥納入醫保。」
一個人研究撰寫方案，在夜深的辦公室內，利用非工作時間研究具體細節。有時熬到太晚，還會等來保安催促。
「對青島市當時到底有多少罕見病患者，其實我們並不了解。」上述參與政策制定者說，但是必須要在方案中拿出一個需要支付金額的上線。想了很多辦法，最後決定引入與企業的對賭協議。如果超過醫保規定的金額範疇，剩下部分由企業承擔。
一年後，方案終於寫好，但並未得到上級認可，無法推行。幾十頁的心血只能暫時擱置，等待下一個機會。
兩年後終於出現轉機，上述方案牽頭人回憶，當時青島剛好有這方面的政策需求，這個方案又是已經寫好的，於是便提交上去。最終獲得財政支持，方案得以落實。
時隔多年，當再度回憶，他總結道，這件事的破局涉及打破原始格局，涉及到各方利益，如果沒有更上一級政府的統籌，推動起來太難了。
以浙江為例，一位知情者告訴《財經》記者，在浙江省級層面，對罕見病藥入醫保的態度是積極的，「相關的政策方案曾兩次獲得省政府批准，這個過程是很難的」。
一旦有上級部門認可，接下來的過程會變得順暢。「我們已經建立了機制，以後可以依託文件下面的專家委員會來推進，不用再弄一個文件來向省委省政府申請了。」一位參與浙江省罕見病藥入醫保的專家告訴《財經》記者。
在一位長期關注罕見病藥保障的專家來看，罕見病的整體情況在逐年持續改善，但在醫療保障方面，阻力並沒減少。拋開個別省份醫保基金確實非常緊張，大多數省市還是有空間的，但現在各地決策者仍然顧慮重重，怕一旦開了一個口子，後面會出現各種問題，陷入被動，「大家也都不想給自己找麻煩」。
一位與各地醫保部門有聯繫的NGO負責人說，其實很多省也有把一些「天價」罕見病藥納入醫保的想法，但顧慮還是很多，一直沒敢推行。
第N天：還有希望嗎？
絞入數字輪盤轉動的，是很多想活下去的生命。
一位醫藥經濟學專家數次拒接邀請參加罕見病相關論壇。「這些論壇的目標傾向很明顯，並不是一個理性的學術分析，涉及到各個方面，輿論影響等。」他對《財經》記者說，「如果要談到一個藥是否應該進醫保，那為什麼不去和其他更有藥物經濟效益，但還沒有進醫保的藥物進行比較呢？通過數據來測算分析，誰更應該進醫保。」
而一位醫療保障領域專家則激烈反駁道，現有醫保目錄裡的某些藥也是非常貴的，但是就在醫保目錄裡。不能因為罕見病藥在剛開始的時候被排除在外，就一直不考慮。「原來制定的東西會形成利益格局，每走一步都很難。」
「希望各位專家在進行理性的分析和討論時，能多考慮一下罕見病患者，他們等不了那麼長時間。」一位SMA患者組織負責人說。
上述醫藥經濟學專家不認為自己冷血，「這就是我們的責任，用嚴謹的數字測算哪一種藥更適合（進入醫保），這就是我們需要提供給決策者的信息。至於其他的更廣泛的因素，需要他們去權衡。」
最終的開關，仍在政策制定者的手中。一位藥企罕見病藥負責人對《財經》記者說，「在罕見病藥支付體系中，政府是統籌，是1，企業、患者或者其他組織是N。如果沒有1，後面的N無從談起。」
在青島，罕見病醫療保障政策停滯不前的兩年裡，兩名戈謝病患者沒能等來希望，不幸離世。
「其實在這個過程中，政府、企業、患者，每個人都應該思考，自己能做到的極限是什麼，然後合力把這件事解決好。」在2020罕見病合作交流會後，賽諾菲特效藥事業部罕見病與罕見血液疾病業務負責人俞蕾曾對《財經》記者說。
在浙江秋初的8月，皓皓已經無法蹲起，原本能夠勉強步行的500米，只能走到一半。他的肌肉越來越沒力了。
「生在浙江，至少我們還有點盼頭。」雖然這一次沒能進入醫保，一位罕見病患者的家長還是抱著希望。而在中國其他地方，罕見病患者們也都在等一個希望。
（文中皓皓、王木、蘇明為化名）
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