Zolgensma，可以說是目前世界上最貴的藥物。
該藥用於治療患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的2歲以下嬰幼兒，患者僅需靜脈輸注一次即可完成治療，不需要長期反覆注射。
所以是有多貴呢？
Zolgensma在美國的銷售價格達到驚人的212.5萬美元，約合人民幣1507萬元。
一針就要上千萬，應該說絕大多數家庭都無法獨自承受。
生病怕什麼，一是怕沒有有效的治療藥物和方法，二來也怕即使世界上有這種藥，結果卻發現承受不起，同樣是很絕望。
面對這種情況，很多國家都在努力完善支援制度。
最近霓虹那邊傳來一個消息，
日本厚生勞動省計劃在明天5月13日舉行的中央社會保險醫療協議會（厚生勞動大臣的諮詢機構）大會上，將Zolgensma納入醫保，並確定藥價。
其價格預計將定在約1.67億日元（約合人民幣1103萬元），成為日本國內價格最貴的藥物。
日本醫療保險制度中，患者一般只需自費負擔30%，
但如果遇到大病時，往往導致個人負擔的醫療費過大，甚至超過其負擔能力。
於是日本公共醫療保險中還有個「高額療養費制度」，設置醫療費自付月額上限，可以大大減輕高額醫療的患者負擔。
另外據《日本經濟新聞》報導，日本大多數市區町村都對兒童醫療的自費部分幾乎提供全額補貼，很多情況下幾乎不用自己負擔。
在繼續介紹日本將Zolgensma納入醫保的前後細節之前，我們不妨先來簡單了解下這種疑難疾病。
脊髓性肌肉萎縮症是一種遺傳性神經疾病，新生兒發病率為10萬分之8.5～10.3。
它會造成運動神經元退化、肌肉萎縮，肌肉無力，最終可能造成死亡，是導致嬰兒死亡率最高的遺傳性疾病之一。
脊髓性肌肉萎縮症的發病時間越早，越容易發展為重症狀況。
基於發病年齡及嚴重程度，主要可以分為以下4型——
第一型：出生6個月內發病
患兒不會獨坐，頸部控制、吞咽及呼吸困難，深部腱反射消失等等。
如果在沒有輔助呼吸的情況下，死亡年齡平均在6~9個月，通常無法存活到2歲以上。
第二型：出生6~18個月發病
患兒可能能獨坐，但無法自行站立及走路，有時可見舌頭及手部顫抖，腱反射消失或減弱等等。
第二型患者的預期壽命縮短了，不過大多可依靠物理治療及呼吸機存活至成年。
第三型：18個月後兒童期發病
患者雖然在小時候學會了獨立行走，但發病後會變得容易摔跤，
最後仍會失去獨立站立及行走的能力，上肢舉起困難，壽命基本與一般人無異。
第四型：成年以後才發病
成年之後才發病影響最輕微，運動功能受限，壽命與一般人無異。
那麼，為什麼治療脊髓性肌肉萎縮症的Zolgensma，會賣得這麼貴？
準確地說，Zolgensma是基因療法，屬於向體內植入基因來治療疾病的「基因治療藥」，這種一般都很貴很貴。
2018年4月，瑞士製藥巨頭諾華公司（Novartis）以87億美元收購了美國基因治療創業公司AveXis，獲得了其先進的基因療法AVXS-101。
之後，諾華便正式向美國食品藥品管理局FDA遞交AVXS-101（被命名為Zolgensma）的上市申請。
2019年5月通過FDA審批，Zolgensma在美國的價格達到212.5萬美元，成了世界上最昂貴的藥物。
眾所周知，一款新藥的研發成本非常驚人，砸出去的錢自然要收回。
由於脊髓性肌肉萎縮症屬於罕見病，患者人數相對有限，
所以諾華只能對Zolgensma實施高定價，這樣才能覆蓋自己的成本，並實現盈利。
在此之前的傳統療法，使用藥物Spinraza治療脊髓性肌肉萎縮症，
每年都需要反覆多次注射，十年下來需要花費約410萬美元（約合人民幣2907萬元）的醫藥費。
而使用Zolgensma一次即可完成治療，雖然單價很高，但價格是傳統療法的一半。
從用藥便利性、成本花費等角度來說，Zolgensma都要優於Spinraza。
最後再說回日本將Zolgensma納入醫保的前後細節。
前面說到，去年5月Zolgensma獲FDA批准於美國上市。
隨後日本方面也加快著手審批進程，僅僅過去大半年，
今年2月26日，日本藥事和食品衛生審議會（厚生勞動大臣的諮詢機構）通過了批准在日本國內生產銷售Zolgensma的決定。
到了5月份，日本即將於明天確定將Zolgensma納入公共醫保後的藥價，預計約為1.67億日元（約合人民幣1103萬元）。
Zolgensma用於治療患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的2歲以下嬰幼兒，
日本的發病率相對低一些，預計每年的對象患者約為25人，市場規模約42億日元（約合人民幣2.77億元）。
在此之前，日本國內最貴的藥物是白血病治療藥「Kymriah」，
在去年5月定下了治療1次的藥價為3349萬日元（約合人民幣221萬元）。
這次日本將世界上最昂貴的藥物納入醫保，藥價將在1.6億日元起，
對此，日本網友的評論也是看法不一：
「不滿兩歲的患兒，只需使用Zolgensma一次即可完成治療。
要是這樣的話，真是太好了。
雖然藥很貴，但比起生命來說，一點都不貴。」
「醫學的進步真是太棒了，這個藥的確是投入了巨額的研發費用，
但是把如此昂貴的藥納入醫保，還是感覺有違和感啊。
要是高價的藥和治療方法一個個都納入醫保的話，這保險費就要一個勁的上漲了。
我覺得，特別奇怪的疑難雜症，還是應該由國家等來負起責任承擔。」
「看到這驚人的藥價，真是讓我覺得：即使什麼都不做，單單是保持個人健康，就是為社會做貢獻了。」
「雖然每個寶貴的生命都無可替代，但花費將近2億日元，
是否應該由互助制度的社會保險來承擔，還是有討論的餘地。」
「我的兒子患病後，完全沒有有效的治療方法，在37歲去世。
看到這種新聞時，總是會讓我產生思考。
每次看生命保險的廣告，廣告總是說要是擔心高額治療費的話，就買保險吧。
從醫療機會的公平性來說，健康保險有必要設置一定的金額上限。」
「我覺得是時候重新思考日本的醫療制度了。
希望能把錢用在真的有必要的人身上。
不希望因為天價藥的關係，導致醫療制度崩潰，從而讓更多人感到苦惱的結果出現。」
是把天價藥納入醫保，花費上千萬救一個孩子，
還是因為無力獨自承擔天價藥，最後只能讓孩子就這麼逝去。
你是怎麼看的呢？
Ref:
https://www3.nhk.or.jp/news/html/20200511/k10012425681000.html
https://www.nikkei.com/article/DGKKZO58959670R10C20A5MM8000/
https://www.nikkei.com/article/DGXMZO56057480W0A220C2MM0000/
https://news.yahoo.co.jp/articles/e25b66d1454e64ff1b31dea24d9f042aaafd813f
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一年一次改名的機會不用就可惜了：這個錢如果不救這個孩子，可以救更多其他的人…鐵軌問題的現實版
亞歷彼山大帝：還有一個問題，這個錢如果用來救別人可能救助5年最後還是去世了，但是用在孩子身上一針就可以救過來。這個2歲的年齡限制還是有用的。日本每年有多少兩歲以下幼兒確診呢？這麼想加入醫保其實比鐵軌問題人道不少
呦呦呦還可以改名字：可是誰能保證自己或者自己的親人不會得罕見病呢
秀髮請再愛我一次：納稅人的錢花在納稅人的身上有問題嗎？為什麼有的人會覺得不幸永遠不會降臨在自己身上？
諾式媒女：納入醫保是好事啊，日本民眾主要覺得這分攤到自己身上要繳的醫保費用不划算？
請吃下這口安利：因為日本的醫保系統肯定是有限的，如果因為這種藥而導致醫保系統崩潰，從而使更多的人無法得到醫治怎麼辦
今天吸虎鯨了嗎：這個病發病率這麼低，真的算下來每個人出的稅錢應該會很少很少，我覺得就相當於全國人民一個人捐個幾十幾百甚至更低吧。我覺得救命的話捐這麼點大多數人可以接受。
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事兒君有品，
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