太陽升醫藥集團子公司中舟醫藥（亳州）有限公司研發的治療罕見病地中海貧血的孤兒藥益髓生血顆粒Ⅱ期臨床試驗全面啟動，臨床試驗牽頭單位中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院（原303醫院），參加單位：深圳市人民醫院、海南醫學院第一附屬醫院、贛南醫學院第一附屬醫院、廣西中醫藥大學第一附屬醫院。
地中海貧血是珠蛋白合成障礙性貧血，是一種遺傳性溶血性疾病，是全球分布最廣、積累人群最多的一種單基因遺傳病。分為重型、中間型和輕型三種類型；其中，重型地中海貧血目前臨床上僅採用輸血和除鐵緊急救治，因治療難度大、治療費用高，被世界衛生組織列為嚴重危害人類健康的六大疾病之一，對地中海貧血患兒的治療及提高其生存質量是世界醫學尚未解決的難題，為引起重視，故將每年5月8日定為世界地中海貧血日。
我國是地中海貧血高發國，《中國地中海貧血藍皮書》（2016年）顯示，我國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，急需治療的重型和中間型地中海貧血患者超過30萬人，每年還以10%的速度增長。地中海貧血患者主要集中在廣西、廣東、海南、香港、澳門、臺灣等南方地區。而全球地中海貧血基因攜帶者超過1億，高發於地中海、北非、南亞、東亞及東南亞地區。
益髓生血顆粒中醫處方源於中國中醫科學院廣安門醫院的醫院製劑，有30餘年的臨床使用歷史，上萬地中海貧血患者的人用臨床經驗。項目研發過程中獲得包括國家科技部重大新藥創製、973、國家自然基金等10餘項國家和省級以上項目資助，先後獲得中國中西醫結合學會科學技術一等獎、中華中醫藥學會科學技術進步二等獎等大獎。
益髓生血顆粒是治療罕見病地中海貧血的中藥1類創新藥，按照2019年中共中央、國務院《關於促進中醫藥傳承創新發展的意見》、2020年12月國家藥品監督管理局發布《關於促進中藥傳承創新發展的實施意見》，益髓生血顆粒的臨床定位清晰且具有明顯臨床價值，主要用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的罕見病地中海貧血的藥品，在藥品註冊時，可以申請優先審評審批、附條件批准上市的「綠色通道」，讓地中海貧血患者早日用上新藥，解除或緩解病痛。益髓生血顆粒研發成功有望成為中國第一個批准上市的治療罕見病的中藥孤兒藥。
內容來源：醫藥觀察家網