2019年09月03日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏（Roche）近日公布評估Xofluza（baloxavir marboxil）預防性治療流感的III期臨床研究BLOCKSTONE的詳細數據。結果顯示，該研究達到了主要終點：在家庭成員患有流感的健康受試者中，與安慰劑相比，採用單劑Xofluza預防性治療可將受試者發生流感的風險顯著降低86%。
BLOCKSTONE是一項隨機、安慰劑對照、暴露後預防研究，由鹽野義在日本2018-2019流感季開展，入組的是健康受試者（成人和兒童），其家庭成員經快速流感診斷測試證實為流感感染者（即「指示病例[index patient]」）。這些受試者隨機接受單劑量Xofluza（劑量根據體重）或安慰劑作為預防流感發生的措施。主要終點是評估第1-10天觀察期間，流感病毒檢測陽性、存在發燒並伴有一個或多個呼吸症狀的受試者比例。
結果顯示，在家庭成員患有流感的健康受試者中，單次口服Xofluza具有顯著的預防流感感染的作用、將發生流感風險顯著降低了86%。具體數據為：與安慰劑組相比，Xofluza組發生流感感染的受試者比例顯著降低（10天觀察期內發生流感病毒感染、發燒和其他流感症狀的受試者比例：1.9% vs 13.6%，p＜0.0001）。無論A型流感亞型如何，與安慰劑相比，Xofluza的治療獲益仍具有統計學意義（H1N1亞型：1.1% vs 10.6%，p=0.0023；H3亞型：2.8% vs 17.5%，p＜0.0001）。
此外，在流感相關併發症風險較高的家庭接觸者（2.2% vs 15.4%，p=0.0435）和12歲以下兒童（4.2% vs 15.5%，p=0.0339）中也觀察到這種情況，這些患者更容易患上流感。該研究還表明，即使應用較少的流感標準（流感、發燒或一種或多種呼吸症狀的參與者比例），與安慰劑相比，Xofluza將家庭成員患流感的風險仍顯著降低76%（3% vs 22.4%，p＜0.0001）。研究中，Xofuza的安全性與安慰劑相當，不良事件發生率Xofuza組為22.2%，安慰劑組為20.5%。Xofuza無嚴重不良事件報告。
該研究的全部結果於2019年9月1日星期日在新加坡舉行的OPTIONS X 2019年大會上公布。羅氏首席醫療官兼全球產品開發負責人Sandra Horning表示：「由於流感病毒能迅速感染我們周圍的人，限制家庭內的感染傳播可能避免對更廣泛的社區產生重大影響，這是全球抗擊流感的關鍵一步。我們對BLOCKSTONE結果感到鼓舞，該研究首次表明在暴露流感後單劑量Xofluza是一種有效預防性療法。」
流感是最常見但嚴重的傳染病之一，對公眾健康構成重大威脅。在全球範圍內，每年的流行導致300萬-500萬例嚴重疾病，數百萬人住院，高達65萬人死亡。Xofluza是第一個也是唯一一個被批准用於治療流感的單劑量口服藥物，也是近20年來第一個具有新作用機制的新型流感藥物。強有力的臨床證據表明，Xofluza對多個人群（健康的流感人群、流感併發症高危人群、兒童）和治療環境（症狀性流感、暴露後預防）都有治療益處。
Xofluza是一種首創、單劑量口服藥物，具有一種不同於市面其他抗病毒藥物的全新抗流感作用機制，該藥是一種內切核酸酶抑制劑，旨在抑制流感病毒中的CAP帽子結構依賴性內切核酸酶，該酶對於流感病毒的複製必不可少。Xofluza旨在對抗A型和B型流感病毒，包括達菲（oseltamivir，奧司他韋）耐藥流感株和禽流感株（H7N9，H5N1）。達菲由吉利德研製、羅氏負責全球商業化推廣，是目前廣泛使用的抗流感口服用藥，一般需要連續多日服用，每日服用兩次，起效通常需要72小時。Xofluza可在24小時內殺死流感病毒，但有些症狀可能會持續更長時間。Xofluza只需一次口服用藥，大人小孩同樣適用，因此使用起來非常方便，患者用藥依從性將有飛躍性提高。
Xofluza由日本藥企鹽野義發現，由羅氏和鹽野義進行全球共同開發。根據協議，羅氏享有該藥除日本及中國臺灣以外地區的全球權利。目前，Xofluza已在日本被批准用於治療兒童、青少年和成人的A型和B型流感，在美國被批准用於治療12歲及以上人群的急性、非複雜性流感。最近，Xofluza還獲得中國臺灣批准，用於12歲及以上患者A型和B型急性流感的治療。
在美國，Xofluza的一份補充新藥申請（sNDA）正在接受FDA審查：作為單劑量口服療法，用於治療流感併發症高風險人群，包括65歲或以上的成年人，或患有哮喘、慢性肺病、病態肥胖或心臟病等疾病的患者——對於這些人來說，流感可能特別嚴重或致命。FDA預計將在今年11月4日做出審查決定。（生物谷Bioon.com）