2018年7月18日訊 /
生物谷BIOON/ --瑞士製藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，評估新型抗病毒藥物baloxavir marboxil在流感併發症高危人群中療效和安全性的III期臨床研究CAPSTONE-2達到了研究的主要目標。
該研究是一項多中心、隨機、雙盲III期研究，在12歲及以上流感併發症高危人群中開展，評估了單劑量baloxavir marboxil相對於安慰劑和及達菲（奧司他韋）和療效和安全性。美國疾病控制和預防中心（CDC）將流感併發症高危人群定義為包括：65歲及以上老年人群，或患有
哮喘、慢性肺部疾病、
糖尿病或心臟疾病的患者群體，對於這些群體而言，流感可導致住院，甚至死亡。該研究由日本藥企鹽野義開展。
研究中，受試者隨機分配至接受單劑量40mg或80mg baloxavir marboxil、安慰劑或達菲（75mg，每日2次，連續5天）。研究的主要終點是流感症狀改善的時間，重要的次要終點包括：退燒時間、病毒排出（viral shedding）停止時間、受試者流感病毒滴度陽性的比例、體內病毒水平、流感相關症狀的發生時間點及發生率。該研究的主要目的是通過測量流感症狀改善的時間來評估單劑量baloxavir marboxil相對於安慰劑的療效。
結果顯示，該研究達到了主要目標，在流感症狀改善時間的主要終點方面單劑量baloxavir marboxil與安慰劑相比顯示出優異的療效。同時，與安慰劑和達菲相比，單劑量baloxavir marboxil在重要的次要終點方面也表現出優異的療效，包括減少病毒從體內釋放的持續時間（病毒排出的持續時間）以及降低體內病毒水平。此外，與安慰劑相比，單劑量baloxavir marboxil也顯著降低了流感相關併發症的發生率。研究中，單劑量baloxavir marboxil方案的耐受性良好，未發現安全信號
值得一提的是，CAPSTONE-2研究也是評估單劑量baloxavir marboxil取得陽性結果的第二個III期研究，相關數據將在即將召開的醫學
會議上公布。
羅氏全球產品開發負責人兼首席醫療官Sandra Horning表示，baloxavir marboxil是首個在流感併發症高危群體中顯示出臨床意義益處的抗病毒藥物，包括老年群體及患有特定疾病的患者群體。我們計劃向衛生當局提交這項第二個III期研究的數據，並期待討論下一步的措施，因為目前還沒有批准專門用於治療高危人群的抗病毒藥物。
在美國監管方面，FDA在6月底受理了baloxavir marboxil的新藥申請（NDA）並授予了優先審查資格。該藥是一種單劑量、口服藥物，用於12歲及以上患者急性、無併發症流感的治療。
FDA預計將在2018年12月24日作出審查決定。如果獲批，baloxavir marboxil將成為近20年來第一個具有新作用機制的流感藥物。在III期臨床研究CAPSTONE-1中，baloxavir marboxil單次治療即可大幅減少流感症狀持續時間，並在僅僅一天內就使病毒排出明顯減少。
baloxavir marboxil是一種首創（first-in-class）、單劑量實驗性口服藥物，具有一種不同於市面其他抗病毒藥物的全新抗流感作用機制，該藥是一種內切核酸酶抑制劑，旨在抑制流感病毒中的CAP帽子結構依賴性內切核酸酶，該酶對於流感病毒的複製必不可少。baloxavir marboxil旨在對抗A型和B型流感病毒，包括達菲（oseltamivir，奧司他韋）耐藥流感株和
禽流感株（H7N9，H5N1）。達菲由吉利德研製、羅氏負責全球商業化推廣，是目前廣泛使用的抗流感口服用藥，一般需要連續多日服用，每日服用兩次，起效通常需要72小時。
baloxavir marboxil可以在24小時內殺死流感病毒，但有些症狀可能會持續更長時間。baloxavir marboxil只需一次口服用藥，大人小孩同樣適用，因此使用起來非常方便，患者用藥依從性將有飛躍性提高。baloxavir marboxil由日本藥企鹽野義（Shionogi）發現，由羅氏和鹽野義進行全球共同開發。根據協議，羅氏享有該藥除日本及中國臺灣以外地區的全球權利。今年2月，baloxavir marboxil獲日本厚生勞動省（MHLW）批准，以品牌名Xofluza在日本銷售，用於成人及兒科患者A型和B型流感的治療。（生物谷Bioon.com）