隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟，基因治療逐漸發展成為最具革命性的醫療技術之一。2017年，基因治療領域更是迎來了新的裡程碑：美國FDA批准了3款基因療法上市；美國Sangamo Therapeutics公司利用鋅指核酸酶技術實現人類歷史上首次患者體內基因組的編輯。
文|楊超
我國對基因治療等相關的基礎研究、目標產品及管件技術的研發也非常重視。國務院曾出臺《關於印發「十三五」國家戰略性新興產業發展規劃的通知》，明確說明開發新型抗體和疫苗、基因治療、細胞治療等生物製品和製劑的重要性。
據不完全統計，國內布局基因治療領域的相關企業持續增長，自2012年的70餘家增長至目前的130餘家。筆者分析認為，近年來國內布局基因治療領域的企業穩步增長，可歸因為3點：
1、近年，國內對於基因治療的理論研究和臨床試驗研究熱度上漲，產業化應用需求迫切；
2、受到國外在基因治療領域的突出進展影響，研發產品相繼落地；
3、國內政策在嚴格監管的基礎上，大力推進基因治療的研究。
目前，國內在基因治療領域有相對優勢的企業不在少數，本文將擷選部分企業做簡要介紹。
北京五加和分子醫學研究所
北京五加和分子醫學研究所成立於2005年，是一家進行醫學生物技術研發和服務的公司，致力於病毒載體的不斷創新和產業化推進，是北京市高新技術企業。這家公司的使命是努力促進基因治療從基礎研究走向臨床直至取得最後的成功，為人類攻克難治性疾病提供劃時代的新藥、好藥。
公司擁有分子生物學實驗室、病毒載體實驗室、疫苗研究實驗室以及哺乳動物細胞生物反應器無血清懸浮培養工藝中試生產車間。業務範圍涉及基於無血清哺乳動物細胞培養的病毒載體、病毒疫苗、病毒樣顆粒、重組蛋白以及細胞製品的早期開發、生產和技術服務。
和元生物技術（上海）股份有限公司
和元生物成立於2013年3月，是一家集基礎研究服務、基因治療藥物研發和臨床級重組病毒產業化製備三大發展方向於一體的高新技術企業。2015年12月，公司完成股改，次年12月正式掛牌「新三板」，旗下子公司包括紐恩（上海）生物科技有限公司。
這家公司發展近5年來，完成融資1億元，通過「院校合作+科研服務+產業化支持」的商業模式，專注於向國內的科研院校、醫療機構、醫藥企業等提供基因治療研究CRO服務的整體解決方案。據公司2017年上半年報告顯示，2017年上半年營業收入為986.29萬元，較上年同期增長34.13%。
北京奧源和力生物技術有限公司
成立於2005年的北京奧源和力生物技術有限公司由醫學博士李秉珅創立，這是國內第一家致力於以單純皰疹病毒為載體的基因治療創新藥物開發、生產和銷售的生物技術公司。據了解，2017年4月初，奧源生物已經獲得由雲峰基金重磅投資的新一輪融資。
基因治療是現代生物醫藥治療史上一次嶄新的革命，載體技術是基因治療成功的關鍵。奧源生物已經建立了擁有自主智慧財產權的載體平臺——HSV-1載體平臺。基於該平臺技術，公司在開發針對腫瘤、遺傳病、免疫系統及神經系統疾病的有效基因治療藥物的同時，還能為藥企及科研單位提供技術服務。
OrienX0 10是奧源生物獨立開發並擁有自主智慧財產權的基因治療新藥，中文全稱為重組人GM-CSF單純皰疹病毒注射液，是一種經重組減毒的複製型I型單純皰疹病毒（Type I Herpes Simplex Virus, HSV-1）溶瘤性載體，用於惡性實體瘤的基因治療，已經完成I期臨床試驗。
上海希元生物技術有限公司
希元生物由由劉新垣院士創辦，主要從事癌症的靶向生物治療藥物的研發。目前公司已成功開展了抗癌藥物「重組人腫瘤靶向基因-病毒（ZD55-IL-24）注射液」的臨床前研究，同時正將對多個在研重要抗癌專利產品進行臨床前期的研發。2016年9月，希元生物曾獲得安科生物3000萬元的投資。
腫瘤靶向基因-病毒治療是將抗腫瘤基因插入載體即腫瘤特異性增殖病毒，載體在腫瘤細胞內複製時抗腫瘤基因也能夠同樣增殖，從而實現靶向殺死腫瘤細胞。腫瘤靶向基因-病毒治療既能克服基因治療轉染效率低、靶向性差、抗腫瘤基因表達量低的缺點，同時還能克服病毒療法對腫瘤殺傷力不足的缺點，因此具有比單純基因治療或病毒治療更好的療效。
深圳市賽百諾基因技術有限公司
賽百諾公司可謂是我國基因治療產業領域內開拓先鋒，其自主研發的重組Ap53腺病毒注射液（今又生/Gcndicine）早在2003年就獲得CFDA批發的新藥證書，成為世界上第一個獲得官方批准上市的基因治療新藥。據了解，今又生的研發從政府和公共基金處獲得了5000多萬元的資金支持。
雖然之後該藥在產業化過程中，由於資金問題曾遭受波折，但依然不能否認其在國內基因治療領域的領先地位。賽百諾公司也在該藥上市後從單純研髮型企業轉變為市場導向性企業。
在新產品項目方面，賽百諾公司也繼續對「靜脈給藥型重組人p53腺病毒注射液」(ivAd-p53）和「雙基因重組溶瘤腺病毒注射液」(SBN-3)進行研製開發，並引進了2個外部新產品項目「蛋白A免疫吸附系統」和「腺病毒多聚陽離子包被技術」。其中，ivAd-p53是「今又生」的改進型，更適宜於靜脈給藥，也可局部給藥。
結語：
事實上，我國生物技術企業在某些產品研發領域其實並不落後於美國，甚至可以與之競爭，但在市場推廣時顯露的弊端使得我國缺乏競爭力。在美國，一項醫藥研究自實驗室基礎研發開始就不斷有投資者接棒，待產品上市後，往往由大型醫藥企業接盤。而我國資本市場的不完善，導致產品在上市後容易出現資金短缺問題，造成產業化過程缺憾，賽百諾的「今又生」就是典例。
此外，相較美國在基因治療相關研究方面的立法較早、相應的政策法規較多、監管部門相對統一，我國對於基因治療的立法則相對較少，涉及的內容也相對簡單，對在基因治療相關研究的過程中所涉及的法律法規問題沒有詳細的說明和規定。各種政策法規頒布的時間相對靠前，滯後於當前基因治療的臨床研究進展。同時管理機構較多，缺乏相對統一的部門，不利於在管理上的統籌協調。