一項新研究利用基因療法，成功地改善了幾十位Leber遺傳性視神經病變（Leber’s hereditary optic neuropathy，LHON）患者的視力。很特別的是，儘管研究對象都只有一隻眼睛接受治療，但是78%的患者兩隻眼睛的視力都得到明顯改善。
LHON是線粒體缺陷導致失明類型中最常見的一種疾病形式，是從母親傳播給子女。基因缺陷攻擊視網膜神經節細胞，從而損害視神經。 大約每3萬個人中有1人帶有這種疾病，患者中男性比例偏大，最常見於二十多歲或三十多歲的男性。一般情況下，這種疾病的患者只有不到20%能夠恢復視力。
研究人員對37名LHON患者嘗試了基因療法，將一種基因載體注入患者的一隻眼睛，以彌補先天的基因缺陷。在臨床治療的第三階段，患者的視力水平已經平均能多看到視力表上15個字母（三行）。
「我們以為只有接受治療的眼睛視力得到恢復，很意外的是，在實驗之後兩年的回訪後發現，78%患者兩隻眼睛的視力都得到顯著的改善。」研究者之一英國劍橋大學的神經眼科醫生於韋曼（Patrick Yu-Wai-Man）說。
這項研究治療期間，研究人員只向患者的一隻眼睛注入了基因載體，另一隻眼睛接受的是假性治療。儘管接受假性治療的眼睛視力恢復的程度的確不如接受治療的眼睛，但是改善的效果也相當明顯。
研究者表示，這項研究是能夠改變這些人命運的成果。
合作研究者美國匹茲堡大學（University of Pittsburgh）的薩赫勒（José-Alain Sahel）說：「我的病人很多是患有這種疾病的年輕人，我對沒有有效療法的狀況感到很沮喪。這些患者的視力在幾周或兩個月的時間裡迅速下降。我們的研究為這些年輕人帶來了希望。」
現在研究人員不明白的是，為什麼對一隻眼睛的治療可以擴散到另一隻眼睛。他們希望查明背後的機制。
基因療法近年來逐漸在發展，研究人員發現LHON很適合採用基因療法。科學家明確知道這種疾病導致失明的原因，但是沒有辦法阻止。而使用基因療法，就能明確地標靶這些基因提供治療。
薩赫勒說，這樣的研究不僅對這種眼疾具有重要意義，還將推動其它類型遺傳性眼睛疾病研究的發展。這是更讓研究組感到高興的地方。
這項研究最近發表在《科學轉化醫學》（Science Translational Medicine）雜誌上。◇