2017年CAR-T療法獲得美國FDA審批上市沸騰了整個醫藥圈，然而，該療法的價格讓整個醫藥圈倒吸了一口冷氣。獲批上市的兩款CAR-T療法的售價分為為47.3萬美元（Kymriah）和37.3萬美元（Yescarta），然而這僅僅是藥品的價格，整個治療的總費用遠遠不止這些。4月26日，國際著名期刊JAMA Oncology上的一篇文章對該療法的總費用進行了估算，結果令人深思！
這是首次對美國CAR-T細胞治療的總費用進行估算。根據《JAMA Oncology》上的數據，諾華公司CAR-T療法（Kymriah）總費用為51.0963萬美元，吉利德公司CAR-T療法（Yescarta）的總費用為40.2647萬美元。
CAR-T細胞治療的總費用不僅包括藥品的價格，還包括其他管理成本，例如白細胞分離、淋巴清除處理以及CAR-T不良反應的管理費用。因此，在整個治療中，額外的「非藥品」平均成本為3萬至3.5萬美元，佔總成本的7%。
然而，這只是一個保守的估價，並且被一些業內人士認為遠遠低於實際總費用。密西根大學綜合癌症中心的 Samuel Silver博士是一名腫瘤學家，在醫療費用政策和實踐方面擁有20多年的經驗，當被邀請對這項調查結果進行評價時他表示，《JAMA Oncology》雜誌對CAR-T治療總費用的估價離現實還有一定的距離，CAR-T療法的總費用至少為75萬美元，非藥品的費用為40萬美元至45萬美元，與藥品費用大致相當，因此這些額外的費用使治療總成本增加一倍。之前人們低估了至少5倍的非T細胞成本。
CAR-T細胞治療的總費用包括藥品費用、護理費用、重症監護室費用以及其他費用。為了驗證這筆估算，Silver博士諮詢了負責CAR-T療法成本核算和管理報銷的密西根官員，並且得到了證實。
值得注意的是，CAR-T細胞治療可能引發的不良副作用如細胞因子釋放症候群（CRS）會提高非藥物部分的費用。細胞因子釋放症候群（CRS）在CAR-T細胞治療中十分常見。根據《JAMA Oncology》雜誌上的這項調查，臨床試驗中接受Kymriah治療的患者中近一半（44%）需要在重症監護室中進行CRS治療。嚴重的細胞因子釋放症候群（CRS）可能會威脅生命。而Silver博士認為，這種副作用的管理成本可能在20萬美元以上。
面對CAR-T療法不菲的費用，醫保成為了患者最大的期待。今年4月，CAR-T療法的相關醫保問題有了新進展。CMS（美國醫療保險與醫療服務中心）已同意為特定腫瘤患者支付數十萬美元，通過醫療保險B部分，CMS將為接受吉利德CAR-T治療的患者支付40萬美元，為接受諾華CAR-T治療的患者支付50萬美元，該醫療保險涵蓋了某些殘障人士、晚期腎癌患者或65歲及以上的患者（喜訊！美國將CAR-T腫瘤免疫治療納入醫保！）。儘管CMS承擔了部分費用，剩餘的治療費用仍由患者支付，並且高昂的藥物成本意味著對公共衛生服務資源的大量損耗。
這筆巨額費用給患者以及整個CAR-T產業的發展帶來了沉重的負擔。
目前，越來越多的人意識到，降低成本是CAR-T療法可持續發展的重要因素之一。在第三屆全球CAR-TCR峰會上，專家們認為加快自動化生產是降低CAR-T療法成本的關鍵所在。自動化、GMP級別的CAR-T細胞生產是未來主要趨勢。
自動化、全封閉的CAR-T細胞製備成為了許多開發商的追求目標。如今，這樣的製造工藝已經開始湧入市場。2017年，博雅控股集團分別在美國加州和中國天津啟動建設了自動化、全封閉的CAR-T生產線——CAR-TXpress，該生產線擁有美國專利和商標局授予的多項創新專利，能夠實現免疫細胞手工分離流程自動化，實現全球第一條規模化CMC自動化製備工藝，大幅降低製備成本和提高製備效率。目前，博雅控股集團通過旗下位於天津的英科賽爾（IncoCell）在亞太地區推動CAR-T及其他細胞的合同定製開發與生產製造（CDMO）的服務，致力於幫助更多的機構以更低的成本製備臨床級CAR-T細胞，最終讓患者受益。
製備工藝的升級，對患者以及開發商乃至整個行業的發展而言都是福音。我們可以看一組數據，當前上市的兩款CAR-T療法收費為40萬美元左右，如果通過升級製備工藝將藥物部分的成本降至10萬美元左右，省下了30多萬美元，這對患者或者公共衛生服務資源而言都是好事。這樣的價格也更加有利於這種療法的推廣，讓更多患者能夠負擔得起。
隨著CAR-T細胞製造工業的發展，將價格降低至10萬美元是極有可能實現的。博雅控股集團董事長許曉椿博士接受媒體採訪時表示，通過CAR-TXpress平臺，有望使CAR-T產品的生產成本降至現有的1/3-1/5，從而以更低的價格、更高的性價比進入市場（細胞免疫新時代已經來臨，企業如何應對？）。
參考資料：
Total Costs of Chimeric Antigen ReceptorT-Cell Immunotherapy
作者|Dr.韋
博雅幹細胞綜合發布
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