新型注射用重組八因子在我國上市

2021-01-10 人民政協網

人民政協網北京1月12日電(記者 李木元)1月12日,一種新型注射用重組人凝血因子Ⅷ(科躍奇)在中國上市,「中華慈善總會科躍奇Co-pay慈善援助項目」同時啟動。該藥具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,延長半衰期,生產過程中未添加人或動物來源原料,降低病原體傳播風險,採用20納米病毒過濾技術,使用更安心。專家表示,臨床試驗表明科躍奇預防治療顯著降低年出血率,有效性和安全性良好。

血友病是一種遺傳性的終生性疾病,大部分患者自出生體內就缺少凝血因子,正常人習以為常的觸碰就會導致出血,重症患者沒有明顯外傷也會發生「自發性」出血。85%的血友病患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。長期反覆的肌肉、關節出血會造成殘疾,嚴重的出血甚至會死亡。

蘇州大學附屬第一醫院血液內科餘自強教授介紹,血友病是一種典型的罕見病,相關的發病率統計調研結果表明,血友病的發病率為萬分之一,據此推算,我國有血友病患者13萬多例。但實際上目前我國注

冊確診的血友病患者約為30000例,與患者總數還有較大差距。這也意味著還有很多血友病患者可能沒有得到規範化的治療。

今年48歲的北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤就是一位血友病患者,他說,上世紀七八十年代,我國根本沒有治療血友病的藥物,也談不上醫療,加上沒有錢,血友病患者根本得不到治療,「因為關節反覆出血,我不得不在12歲時就坐上了輪椅。」

中國工程院院士、江蘇省血液研究所所長阮長耿介紹,2007年,隨著重組人凝血因子Ⅷ進入我國,血友病患者無藥可醫的問題得到解決。近年來隨著國家對罕見病的關注與支持,A型血友病的診療水平和相關醫保政策得到很大程度的改善,多數患者出血後造成的疼痛和危及生命的問題已基本得到解決,如今患者更多的需求則是避免殘疾。

「血友病是唯一一種在全國範圍內納入醫保的罕見病。作為一名血友病患者,我非常感謝國家、社會以及企業等對血友病患者的支持與關懷。從全國血友病患者治療情況來看,目前基本實現了患者『不疼』;實現血友病患者『不殘』,我們還需要國家、社會各方面給予持續的關注和支持。」關濤呼籲。

「科躍奇是一種無菌、穩定、無熱原的注射用重組人凝血因子Ⅷ,多聚糖分支和唾液酸化水平提高,半衰期進一步延長,長達14.5小時。相關研究發現,對於兒童與成人A型血友病患者,科躍奇常規預防可控制出血及顯著減少出血發生頻率。同時科躍奇具有20納米病毒過濾技術能夠去除潛在的雜質,安全性更高」。餘自強表示,隨著科躍奇的上市以及援助項目的實施,將有更多兒童患者可以因此得到標準的預防性治療,減少關節出血,未來自由奔跑將不再是夢想。

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