2020「生物技術猛公司」榜單出爐,這些領域是關注焦點

當地時間9月28日，FierceBiotech網站按照慣例在國慶節前夕公布了「Fierce Biotech's 2020 Fierce 15」（2020生物技術猛公司兇猛15）名單。與往年不同，今年該榜單主要是從與COVID-19以及與長期以來困擾人們的疾病進行鬥爭的公司中進行篩選。

在推薦語中，高級編輯Ben Adams寫道：「COVID-19可能向世界展示了如何快速啟動和運行試驗，整理和發布數據以及傳播結果。如果我們能針對COVID-19做到這一點，為什麼不能在癌症、自身免疫性疾病和罕見疾病方面這麼做呢？」

接下來，小編就帶大家一起了解，今年有哪些企業上榜，以及目前備受關注的生物技術領域有哪些~

上榜企業：AbCellera

成立時間：2012年

地點：加拿大溫哥華

產生了首個針對SARS-CoV-02的抗體藥物，但其更廣泛的使命是加速藥物發現

臨床焦點：運行了一個搜索和分析天然免疫系統以快速找到抗體的藥物發現平臺。2020年該公司與禮來公司合作，有望開發出世界上第一個針對SARS-CoV-2的抗體藥物。

上榜理由：藥物研發過程中，耗時長、流程繁瑣、投入高且失敗率高是普遍現象。但是AbCellera則有望改變這一現狀。該公司專注於抗體療法，並致力於「指導、控制搜尋和收穫具有重要意義的抗體，它們將是下一代療法的最佳來源。」

據悉，AbCellera已於今年3月獲得了1.05億美元的B輪融資。5月份加拿大政府也給予了財政資助，承諾提供高達1.756億加元的支持。

上榜企業：Adagio Therapeutics

成立時間：2020年

地點：美國麻薩諸塞州

使用單克隆抗體來終止和治療冠狀病毒

臨床焦點：Adagio正在研究通過與多種冠狀病毒中發現的一種刺突蛋白結合而起作用的抗體。這種抗體具有更好的安全性，可以每年施用兩次，並且能夠提供抗SARS-CoV-2的90％以上的保護。

上榜理由：該公司CEO Tillman Gerngross認為，在COVID-19面前，除了目前的疫苗工作以外，抗體是治療和預防這種疾病的前進之路。從B細胞中分離出有效的抗體是過去十年中發展起來的一個歷程，創造了唯一真正的「可信解決方案」。

目前，Adagio已經完成了5000萬美元的A輪融資，並計劃在今年年底前將研發藥物用於臨床。

上榜企業：Atea Pharmaceuticals（阿特藥業）

成立時間：2014年

地點：美國麻薩諸塞州

開發針對基於RNA的病毒和當前的COVID-19大流行需要繁殖和傳播的關鍵酶

臨床焦點：Atea的研究聚焦於傳染病領域，包括C型肝炎、呼吸道合胞病毒以及當前的COVID-19。該公司已經積累了1000多個針對各種病毒RNA聚合酶的專利前藥庫，其中一個at-527被選為該公司對抗COVID-19的新冠軍。

上榜理由：5月下旬，Atea獲得了一筆2.15億美元的融資，以啟動其在COVID-19方面的研究。該研究始於2期安慰劑對照試驗，旨在招募190例處於疾病早期階段的患者。

最近，Atea聘請了艾伯維（AbbVie）的普通醫學和傳染病負責人Janet Hammond，以新成立的首席開發官的身份監督其COVID-19藥物的開發工作。

上榜企業：CureVac

成立時間：2000年

地點：德國蒂賓根縣

致力於將針對COVID-19的mRNA疫苗推向市場，但其有著更大的雄心壯志

臨床焦點：CureVac與BioNTech和Moderna並駕齊驅，是將mRNA表達在地圖上的生物技術之一。該公司聚焦於預防性疫苗、癌症免疫療法和蛋白質療法，與葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）達成了一項宏大的交易，完成了納斯達克（Nasdaq）的首次公開募股。

上榜理由：CureVac計劃在明年將COVID-19疫苗推向市場，並準備與歐盟籤訂一份出售多達4.05億劑疫苗的合同。另外，CureVac的狂犬病疫苗可能在未來五年內上市，並且該生物技術的第三部門正在研究基於蛋白質的療法，包括將其技術與CRISPR療法和Genmab的潛在互補功能配對的程序。

上榜企業：Goldfinch Bio（金翅雀生物）

成立時間：2016年

地點：美國麻薩諸塞州

做腎臟疾病，以及治療癌症的精準療法

臨床焦點：憑藉腎臟基因組圖譜，該公司正在為由特定突變或遺傳變異驅動的腎臟疾病患者進行治療。它的領先項目處於糖尿病腎病和局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）的第二階段，這是一種罕見的疾病，未經批准的治療方法會影響腎臟的濾過裝置。

上榜理由：該公司的CEO Anthony Johnson在葛蘭素史克、阿斯利康等企業有30年的從業經歷，認為遺傳學的作用、腎臟的關鍵途徑以及調節環境是開發腎病藥物的關鍵點。Goldfinch正在解決前兩個問題，並為改進第三個做出了貢獻。

Goldfinch以及和吉利德籤署了一項可能超過20億美元的協議，從武田收購了糖尿病腎病計劃，並在其B輪融資中獲得了1億美元。

上榜企業：Ona Therapeutics（奧納療法）

成立時間：2019年

地點：西班牙巴塞隆納

致力於通過對癌症擴散方式的全新理解，幫助一些最嚴重的癌症患者生存下來

臨床焦點：Ona Therapeutics主要聚焦於轉移性癌症。包括前列腺癌、乳腺癌、腎臟癌、卵巢癌和結腸癌在內的局部器官癌的五年生存率現在超過90％，但是轉移患者的生存率直線下降。該公司希望通過靶向啟動轉移的細胞來改變這種狀況。

上榜理由：Ona追求的是腫瘤學中最廣泛的未滿足需求之一。它靶向的轉移性腫瘤出現在許多實體瘤中，對患者有非常負面的影響。該公司已經從西班牙和歐洲的風投機構那裡獲得3000萬歐元的投資，並正在其臨床前計劃中研究多種腫瘤類型。

上榜企業：QurAlis

成立時間：2018年

地點：美國麻薩諸塞州

將精密醫學應用於兩種神經退行性疾病

臨床焦點：QurAlis側重於肌萎縮性側索硬化症（ALS）和額顳葉性痴呆（FTD）的療法，旨在通過該公司的平臺來研究「廣泛」的潛在治療方法，該平臺使用實驗室生長的、源自ALS患者細胞的神經元網絡。

上榜理由：目前，美國FDA批准了四種治療ALS的藥物，但這些藥物幫助對象和範圍有限。QurAlis旨在通過對ALS遺傳學的理解以及哈佛大學Kevin Eggan博士的新幹細胞技術，將精確治療歸零。後者從ALS患者中製造了第一批幹細胞，並將其轉變為運動神經元。

QurAlis於2020年5月籌集了4,200萬美元的A輪融資，在此之後與EliLilly籤署了一項許可協議，要求在ALS中通過預防疾病引起的神經元興奮性毒性發揮作用，開發出一些未公開的具有「疾病修飾潛力」的臨床前化合物。

上榜企業：Sana Biotechnology（薩那生物技術）

成立時間：2018年

地點：美國華盛頓州

同時應對細胞和基因治療中的各種挑戰

臨床焦點：Sana Biotechnology側重於基因組編輯、基因調控、細胞工程、分析基因組學和計算生物學領域，將重點放在癌症、中樞神經系統疾病、心臟病和遺傳疾病上。

上榜理由：6月，Sana Biotechnology在一次風險投資中籌集了7億美元，目標是開發可以修復體內任何細胞，替換體內缺失或受損的任何細胞，以及擴大對基於細胞和基因藥物的獲取的藥物。該公司希望探索將患者的T細胞轉化為自身體內CAR-T細胞的潛力以及避開免疫系統進行治療的能力。

上榜企業：Accent Therapeutics

成立時間：2017年

地點：美國麻薩諸塞州

臨床焦點：藥物修飾RNA蛋白以治療癌症

上榜理由：近年來，人們對RNA修飾蛋白（RMP）及其在健康和患病細胞功能中所起的作用的了解激增，從而開闢了針對多種疾病的新方法。Accent Therapeutics是專注於這一新機遇的一小群新興生物技術公司之一。

Accent的共同創始人之一，Chuan He發現了一種可消除RNA甲基修飾的酶。另一位共同創始人Howard Chang闡明了一種能在RNA上添加甲基的酶的重要性。

上榜企業：Amylyx Pharmaceuticals

成立時間：2013

地點：美國麻薩諸塞州

增強被阿爾茨海默氏病和ALS攻擊的神經元

臨床焦點：支持腦細胞的內部運作以阻止認知能力和運動技能的下降。

上榜理由：該公司的主要候選藥物AMX0035將兩種罕用藥(orphan drugs)（一種酸和一種鹼）結合在一起，形成了一種針對神經元細胞器的口服藥物，這對化學製造提出了挑戰。

該公司在《新英格蘭醫學雜誌》上發表的2/3期研究顯示，這種藥物可以將ALS患者的下降速度降低約25％。六個月後，根據一項常用的臨床指標，接受AMX0035的人保留了更多功能，該指標重點衡量人的行走，穿衣和進食的能力。同時，該公司在整個夏天完成了足夠的患者招募，以進行一項針對阿爾茨海默氏病的單獨研究，預計該研究將在2021年4月之前產生初步結果。

上榜公司：CarmineTherapeutics

成立時間：2019年

地點：美國麻薩諸塞州

正在尋找新的方法來取代基於病毒的基因療法

臨床焦點：非病毒基因藥物

上榜理由：Carmine正在研究具有理想閱讀工具清單特徵的囊泡。除了現有選項之外，該清單還設置了一種名為「紅細胞細胞外囊泡（RBCEV）」的運載工具。病毒載體具有有限的轉基因能力和防止重複給藥的免疫原性問題。

Carmine的RBCEV與外泌體有一些相似之處，但這是一項獨特的技術。RBCEV起源於質膜，是高度均質的，能夠攜帶高達DNA質粒大小的分子。

上榜公司：EQRx

成立時間：2019

地點：美國麻薩諸塞州

旨在以可承受的價格生產創新藥物

臨床焦點：EQRx正在創造價格可承受的生物製劑和小分子藥物。

上榜理由：該公司的目標是開發一流的藥品，但價格可承受，並以便宜的藥品飽和市場，迫使其他公司與其價格保持一致。該生物技術公司不會每年提高其藥品的標價，而該行業通常會這樣做，並以高於通貨膨脹率的百分比方式進行。

上榜企業：Imvax

成立時間：2015年

地點：美國費城

Imvax的目標是成功應對世界上最致命，最艱難的癌症之一：膠質母細胞瘤

臨床焦點：自體腫瘤細胞疫苗

上榜理由：在一個腫瘤學護理飛躍發展的時代，侵略性腦癌——膠質母細胞瘤（GBM）仍然是頑強的敵人。Imvax擁有1.12億美元的C系列基金，正在開發一種自體腫瘤細胞疫苗，這種疫苗最終可能會成為對這種疾病產生打擊的生物技術。

據悉，Imvax已經進行了93名患者的安慰劑對照Ⅱb期臨床試驗，同時探索將其方法應用於包括卵巢癌，三陰性乳腺癌和膀胱癌在內的其他六種癌症中。

上榜企業：Quench Bio

成立時間：2018

地點：美國麻薩諸塞州

通過靶向蛋白質中間物治療多種炎性疾病

臨床焦點：用口服抑制劑阻斷gasdermin D蛋白治療炎症性疾病

上榜理由：目前，Quench已籌集了5,000萬美元，大量投資於各種藥物發現工具，以尋找能靶向Gasdermin D的藥物，並計劃明年進行動物實驗，且在幾年後進行首次人體研究。

上榜企業：Rome Therapeutics

成立時間：2019

地點：美國麻薩諸塞州

探究重複基因組以找到新的靶標

臨床焦點：為60％基因組中的靶標創造藥物，這些基因先前被視為「垃圾DNA」

上榜理由：Rome Therapeutics旨在通過對先前被視為「垃圾DNA」的靶標進行藥物治療，促使慢性病持續緩解。其正在開發的藥物超出了直接為蛋白質編碼的基因組的2％的範圍，並專注於基因組中98%的非編碼基因，該組由核酸的重複序列組成，稱為重複基因組。

End

參考資料：

[1] https://www.fiercebiotech.com/special-report/rome-therapeutics-fierce-biotech-s-2020-fierce-15

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