2019年08月23日訊 /
生物谷BIOON/ --英國製藥巨頭
葛蘭素史克（GSK）近日宣布向日本衛生勞動福利部（MHLW）提交了一份新藥申請（NDA），申請批准口服低氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑（HIF-PHI）daprodustat，治療由慢性腎臟病（CKD）引起的腎性
貧血。
daprodustat NDA主要基於在日本開展的III期項目的積極數據。這些研究評估了daprodustat治療III-V期慢性腎病患者貧血的療效，包括接受透析的患者和未接受透析的患者，無論之前是否接受過紅細胞生成刺激劑（ESA）治療貧血。
2018年11月，GSK與日本藥企協和發酵麒麟籤署了daprodustat在日本市場未來商業化的戰略合作協議。根據協議條款，GSK將負責完成III期臨床項目和在日本市場授權的監管提交。在獲得監管機構批准之後，協和發酵麒麟將獨家負責daprodustat在日本市場分銷。
除了日本臨床項目之外，GSK正在開展全球III期註冊項目，該項目包括2項III期研究，分別評估daprodustat用於透析依賴CKD貧血患者（ASCEND-D研究）和透析非依賴CKD貧血患者（ASCEND-ND研究），這2個研究的結果預計在2020年獲得。
GSK首席科學官兼研發總裁Hal Barron博士表示：「日本大約有350萬患者患有與腎臟疾病相關的貧血，這會導致虛弱和疲勞。我們非常高興提交daprodustat的全球首個監管文件，如果獲得批准，該藥將為這些患者提供一種新的方便的口服治療選擇。」
daprodustat分子結構（圖片來源：selleck.cn）
貧血在慢性腎臟病（CKD）患者中很常見，因為這類患者的腎臟不再產生足夠量的紅細胞生成素，這是一種參與促進紅細胞生成的激素。daprodustat是一種口服缺氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑（HIF-PHI），抑制氧感應脯氨醯羥化酶（PH）可穩定缺氧誘導因子（HIF），導致紅細胞生成素和其他參與紅細胞生成和鐵代謝的基因的轉錄，這類似於在高海拔地區時人體內發生的生理效應。
HIF-PHI是新一類藥物，能觸發機體對缺氧的適應，並刺激骨髓產生更多的紅細胞，從而使腎性貧血患者受益。daprodustat將提供一種方便的口服治療方案，避免注射用紅系造血刺激劑（ESA）/重組人紅細胞生成素的給藥挑戰和冷藏要求。
值得一提的是，就在最近，
阿斯利康合作夥伴琺博進中國（FibroGen China）貧血藥物羅沙司他（roxadustat，商品名：愛瑞卓®）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）新適應症批准，用於非透析依賴性慢性腎病（NDD-CKD）的貧血治療。此次批准，是繼2018年12月17日羅沙司他獲批用於慢性腎臟病透析患者的貧血治療後，其適應症範圍的首次擴大。作為一款全球首創新藥，羅沙司他在中國率先實現透析與非透析慢性腎臟病貧血患者的全面應用，為廣大中國慢性腎病群體帶來全新的治療突破。
羅沙司他是由阿斯利康和琺博進合作開發的全球首個口服低氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。作為首個全球同步研發，中國首發的1類新藥，羅沙司他被列入我國「重大新藥創製」 科技重大專項中。同時，得益於政府大力扶持醫藥創新以及深化藥審改革，羅沙司他獲得了中國藥監局的優先審批，並計劃於2019年下半年在中國全面上市。（生物谷Bioon.com）