作者：小藥丸
近日，琺博進(中國)醫藥的羅沙司他膠囊在國內的上市申請已經審評完畢，預計獲準上市。作為腎性貧血（CKD）治療的口服創新藥物，羅沙司他膠囊是首個全球研發中國首發的1.1類新藥，將為中國的腎性貧血患者提供更便捷、更安全的治療選擇。
首個全球研發中國首發的1.1類新藥
羅沙司他是一種缺氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑，中文名為可博美膠囊，能夠在氧分壓正常的情況下抑制 HIF-脯氨醯羥化酶，穩定 HIF-α，促進內源性 EPO 生成並改善鐵吸收利用，可抑制缺氧誘導因子的泛素化降解，幫助機體產生更多的紅血球，用於慢性腎 髒病患者的貧血治療。
作為全球首個用於腎性貧血治療的口服創新藥物，該藥物的前期研發在美國完成，後期臨床研究和生產在中國進行。
在國內，羅沙司他於2017年11月首次提交上市申請，12月18日被CDE以"與現有治療手段相比具有明顯治療優勢"的理由納入優先審評，該藥物在中國上市後的商業推廣工作由阿斯利康負責。
在藥物臨床登記與信息公示平臺中，羅沙司他有4項試驗項目公示，其中的3項已經完成。基於全新的作用機制，羅沙司他膠囊將有望給全球的腎性貧血患者治療帶來革命性的變革，成為首個全球研發中國首發的1.1類新藥。
未滿足的腎性貧血臨床需求
貧血是慢性腎臟病患者最常見的併發症之一，隨著腎功能的減退，貧血的發生率逐漸升高，程度亦逐漸加重，該併發症是導致慢性腎病患者死亡率過高的重要原因。
據估算，中國成年人群慢性腎臟病患病率為的10.8%，患者人數大約為1.2億，我國終末期腎病患者人數接近200萬，接受透析的患者人數近40萬，年增長率高達15%~20%。
據報導，目前我國腎性貧血治療達標率相對較低，大量非透析貧血患者沒有得到及時治療，可能加速腎臟疾病的進展和增加透析風險。
在過去的30年中，腎性貧血的主流治療方案包括了促紅細胞生成素（EPO）和鐵劑的注射。這些治療方案的臨床應用在一定程度上改善了患者的生活質量，但是在療效和安全性方面具有很大的局限性，EPO的使用可能引發嚴重的不良心血管反應，而貧血控制注射的鐵劑潛在風險也很高，臨床急需一種可用於腎性貧血治療的高效安全的創新藥物。
基於低氧誘導因子信號通路的創新藥物
效果顯著
1992年，低氧誘導因子被發現，由此奠基了現代低氧研究的基礎，臨床醫學開始對於腎性貧血的治療有了全新的認識。基於這一理論研發的全新機制的低氧誘導因子穩定劑，可通過多個途徑高效促進紅細胞生成。
從藥物靶點的發現到新藥臨床前研究的開展，這期間跨越了14年的時間，人們陸續發現了低氧誘導因子在基因轉錄領域的調控潛力，涉及到刺激細胞的生成、新生血管形成及鐵代謝等諸多方面。憑藉著對低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣關聯的揭示，發現者獲得了有著諾貝爾獎風向標之稱的拉斯克基礎醫學獎。
作為基於上述治療靶點的全球首個用於腎性貧血治療的口服創新藥物，羅沙司他在中國進行的包括透析依賴和非透析依賴慢性腎病貧血患者治療狀況的III期臨床試驗結果均達到了主要有效終點，患者耐受性良好，沒有發現心血管事件升高的風險，羅沙司他代表著口服安全、有效的腎性貧血患者治療方案。
原標題：腎性貧血患者的福音！首個全球研發中國首發1.1類新藥國內獲批上市