中新網上海新聞12月3日電(記者 陳靜)在中國，甲狀腺癌發病率逐年上升。相關報告顯示，甲狀腺癌發病率約為14.6/10萬人，其中甲狀腺髓樣癌(MTC)發病率約佔甲狀腺癌的2%-4%，其惡性程度較高，易發生遠處轉移，且晚期患者療效不佳。
記者3日獲悉，中國國家藥品監督管理局已受理了創新靶向藥RET抑制劑普拉替尼作為國家1.1類新藥的上市申請，將其納入優先審評，用於治療經含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者。
據悉，約60%的甲狀腺髓樣癌可檢測出RET基因突變，晚期患者的RET突變比例更高達90%。RET基因突變可謂是甲狀腺髓樣癌的「萬惡之源」，對於存在90%RET突變的晚期甲狀腺髓樣癌，精準抑制RET突變將至關重要，這將會進一步提高腫瘤緩解率，改善患者預後。
創新靶向藥普拉替尼的「誕生」打破了甲狀腺髓樣癌(MTC)多靶點「撒網」的局面，它可以高選擇性、精準打擊RET突變基因，對攜帶RET突變的甲狀腺髓樣癌(MTC)晚期患者具有更廣泛和持久的抗腫瘤作用，而且通過抑制原發和繼發突變，普拉替尼有望克服和預防臨床耐藥的發生。
當下，普拉替尼已獲準用於治療RET融合陽性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者、12歲以上需要全身治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)患者和需要全身治療且放射性碘難治性晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌患者。
據悉， 近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)加速批准了普拉替尼，用於治療攜帶RET變異的甲狀腺癌患者，成為腫瘤精準治療領域的又一重要裡程碑。
據透露，普拉替尼已成功引入海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，這是該藥物在美國之外僅有的落地市場，國內患者可以優先在博鰲樂城申請使用。
普拉替尼一線治療RET融合的NSCLC和甲狀腺髓樣癌的註冊臨床研究已在中國開展，同時普拉替尼在其他攜帶RET變異的晚期實體瘤的療效也在進一步探索中。目前，普拉替尼在甲狀腺髓樣癌、甲狀腺癌、非小細胞肺癌等多種RET突變的晚期實體瘤患者中都已展示出廣泛而持久的抗腫瘤活性，潛力無限。
除了甲狀腺癌領域，在肺癌領域，普拉替尼也將為RET融合非小細胞肺癌患者提供新的生機。目前，在這一領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。據悉，RET融合是新近發現的肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌中RET融合患者約佔1- 2% ，以非吸菸人群較為常見。
據介紹，對於RET突變的患者來說，患者擁有其他致癌性驅動基因的可能性低，被診斷時大都已處於疾病晚期，這給診療帶來了極大的挑戰。
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編輯：陳靜