髓母細胞瘤是兒童中最常見的惡性腦腫瘤之一，我們常常可以在後臺看到家長們關於髓母細胞瘤的問題：這種腫瘤預後怎麼樣？可以做手術嗎？需要做化療嗎？我們將往期專家問答和科普內容改編成10大問題，希望對家長有所幫助。
60秒知識點
· 髓母細胞瘤好發於小腦下蚓部，是兒童顱內惡性程度最高的腫瘤之一。
·髓母細胞瘤由於生長較快，通常在數周至數月內出現症狀。最常見的臨床表現是小腦功能障礙並且伴有顱內壓升高的症狀和體徵。
· 經過現代化的綜合治療，大約75%的髓母細胞瘤患兒可以生存到成年。不同危險度分組的髓母細胞瘤預後不同。
· 5年生存率標危組可達85.5％，高危組約為67.7％。母細胞瘤的主要治療方法包括手術、放療和化療。
· 最新的治療方案是由髓母細胞瘤的分子亞型決定的。各種治療方法常常聯合應用。
01什麼是髓母細胞瘤？
髓母細胞瘤(medulloblastoma)是由Bailey和Cushing命名的一種兒童後顱窩惡性膠質瘤。
髓母細胞瘤的細胞形態很像胚胎期的髓母細胞，Cushing醫生和Bailey醫生最初使用小腦成膠質細胞瘤（spongioblastoma cerebelli）一詞來描述青春期前的後顱窩腫瘤。
後來，他們之所以把這個疾病改稱髓母細胞瘤，目的是將它與一個當時被描述為成膠質細胞瘤的獨特膠質細胞瘤區分開來。
髓母細胞是一種很原始的無極細胞。在人胚胎中僅見於後髓帆，這點與髓母細胞瘤好發於小腦下蚓部相符合。髓母細胞瘤是兒童顱內惡性程度最高的腫瘤之一。
02髓母細胞瘤常見嗎？
儘管許多資料表明髓母細胞瘤是兒童最常見的惡性腦腫瘤，但最近來自美國全國腦腫瘤登記（Central Brain Tumor Registry of the United States，CBTRUS）的數據顯示，高級別膠質瘤的發病率略高於髓母細胞瘤。
髓母細胞瘤佔0-14歲兒童腦腫瘤的9.2%，發病率為每10萬人1.5-2例，此外，有近30%的髓母細胞瘤發病於成年人，一般在40歲以前。
髓母細胞瘤的發病率在10歲以前達到高峰，其中3-4歲兒童和8-10歲兒童發病率較高。
在美國，每年有250-500名兒童被診斷為髓母細胞瘤。成年人中，髓母細胞瘤在20到24歲之間的發病率有輕微的上升，而在40歲以後很罕見。
03髓母細胞瘤預後如何？
經過現代化的綜合治療，大約75%的髓母細胞瘤的患兒可以存活到成年。與預後較差的相關因素包括：年齡小、腫瘤播散或者轉移、手術後的殘留病灶、大細胞/間變型組織學類型以及MYC基因擴增。
在分子病理亞型中，具有TP53突變的Group 3和SHH亞型的腫瘤預後不佳。3歲以下的患兒預後不佳，5年生存率約為40-50%。
診斷時即有腫瘤播散的幼兒預後特別差，5年生存率僅為15-30%。
04髓母細胞瘤有什麼表現？
髓母細胞瘤由於生長較快，通常在數周至數月內出現症狀。最常見的臨床表現是小腦功能障礙並且伴有顱內壓升高的症狀和體徵。
髓母細胞瘤症狀由腫瘤本身或者是顱內壓升高引起，常見症狀和體徵包括：
1）夜間或早晨頭痛，一般在早晨醒來時
2）行走不協調和不穩定，共濟失調
3）噁心嘔吐
4）頭暈
5）復視
6）頭部擺動或頭頸傾斜
7）眼球震顫（眼球的一種異常的左右來回運動）
8）嗜睡（疲倦）或意識障礙
9）腦脊液循環受阻引起的腦積水
10）性格或行為的改變
11）癲癇
如果髓母細胞瘤擴散到椎管內，患兒可能會進一步出現如下情況：
1）下肢肌力喪失
2）背痛
3）大小便失禁
4）行走困難
05髓母細胞瘤如何治療？
髓母細胞瘤的主要治療方法包括手術、放療和化療。最新的治療方案是由髓母細胞瘤的分子亞型決定的。各種治療方法常常聯合應用。
高風險組髓母細胞瘤患兒可採用強化化療聯合幹細胞移植提高生存率。方案選擇取決於以下幾個因素，包括患兒年齡、腫瘤切除情況、腫瘤類型和分期、是否轉移、患兒的整體健康狀況、家庭的經濟情況與治療傾向、可能出現的副作用等。
06髓母細胞瘤可以手術嗎？
通常情況下，手術是治療髓母細胞瘤的首選方法。除了切除腫瘤，腫瘤組織可被用於確切診斷分型。
切除腫瘤同時，還可以緩解腫瘤引起的症狀。多數腫瘤切除以後，腦積水可自行緩解，對於腫瘤切除術後不能緩解的腦積水，可以進行腦室鏡下三腦室底造瘻或者腦室腹腔分流手術。
如果腫瘤由於其生長或者播散部位而不能通過手術切除。在這些情況下，應該嘗試其他的治療方案。
07髓母細胞瘤可以放療嗎？
髓母細胞瘤需要根據患兒的年齡以及腫瘤分期分型來選擇放療：
對於3歲以上的患兒，可以對整個大腦和脊髓進行放射治療，然後直接針對腫瘤和周圍區域或大腦後部給予放療；
對於小於3歲的患兒，多不建議進行放療，必要時需要降低放療劑量。
08髓母細胞瘤需要化療嗎？
研究人員正在研究在放療之前、同期或之後聯合使用化療，因為這兩種類型的治療聯用時可能更好地治療髓母細胞瘤。
當手術後殘留的腫瘤很少時，給予較高劑量的化療效果最好。
09兒童可以進行造血幹細胞移植嗎？
自體幹細胞/骨髓移植可用於放化療效果不好，如化療耐藥的髓母細胞瘤，或者復發性髓母細胞瘤的治療。從而獲得增強的抗腫瘤效果，克服治療的耐藥性。
10兒童髓母細胞瘤怎麼隨訪？
頭和脊髓MRI增強掃描是常用的隨訪檢查方法，一般治療後第一年每3個月檢查一次，第二年每4-6月檢查一次。
此後每年MRI檢查一次，直至5年以後都未復發，絕大多數可認為腫瘤治癒。
內容整理 | 周周、嚴青
審核專家 | 曾高
排版 | 博雅
校對 | Sarah
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