本報訊第四軍醫大學生物化學與分子生物學教研室韓驊教授經過四年多的艱苦努力，成功地運用基因剔除技術在國際上首次建立了與中樞神經系統發育有關的三種基因的基因剔除小鼠模型，並迅速而全面地進行了基因剔除小鼠的表型分極，為人類進一步探索中樞神經系統發育調控的分子機理研究開闢了新的途徑。
人體大約有10萬個基因。基因是製造蛋白質的藍圖，蛋白質則指導人體細胞和器官的形成和運作。隨著人類人體基因圖譜的繪出、基因組計劃的完成以及後基因組時代的到來，基因功能的研究逐漸成為整個分子生物學乃至生命科學的研究重點。一個基因在體內究竟發揮什麼作用，最直接方法就是在被研究的動物（一般為小鼠）基因組中剔除這個基因。基因剔除是目前在體內研究基因功能的唯一方法。人類的遺傳結構由於在許多方面和小鼠非常接近，基因剔除後的小鼠就成為研究人類遺傳和疾病的理想模型。把一些重要的基因，尤其是與人類疾病相關的基因，在小鼠中作一定的改變，小鼠也因此會發生類似的病理症狀，這樣的小鼠就可以作為人類疾病的模型，為治療、診斷、新藥開發等服務，具有重要的經濟價值和學術價值。美國在80年代就建立了基因剔除技術，由於基因組DNA的克隆以及突變小鼠的基因剔除全過程比較複雜，我國雖經多年努力，但進展一直緩慢。
1994年，韓驊教授赴日本京都大學醫學部醫化學教研室從事轉錄調控和細胞分化機理等方面的研究。從那時起，他就開始向基因剔除技術這一難題發起衝擊。經過近四年的不懈努力，他率領的課題小組於去年5月，成功地在小鼠基因組中剔除了三個與細胞分化和神經系統發育相關的基因，並使突變的等位基因得以在小鼠種系中傳播。其中代號為RAM7的基因剔除小鼠在胚胎發育的16天左右死亡，同時有中樞神經系統的廣泛改變，包括腦積水、腦水腫和大量的神經細胞凋亡，顯示出該基因參與小鼠中樞神經的發育。截至目前，他們已建立了三個品系的基因剔除小鼠，並對這些進行了進一步的表型分析。
中樞神經系統的發育在人體至關重要，一旦發生病變，必會導致多種疾病的發生。專家們認為，基因剔除技術的成功運用不僅有助於人類尋找中樞神經系統疾病的治療方法，而且為進一步揭開人類疾病的秘密、徵服多種疑難病症以及延年益壽提供了可能。