從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術應用前景

2020-12-02 瀟湘名醫

新聞分析：一條極窄路——從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術應用前景

新華社北京9月7日電 新聞分析：一條極窄路——從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術應用前景

新華社記者黃堃

多國科學家組成的一個國際委員會近日發布報告說，人類基因組編輯相關技術還沒有達到能安全、有效應用的標準，將來可能的應用也必須被限定在非常狹窄的範圍。這引發了全球生命科學界熱議。那麼，支持方和反對方各有什麼看法？

報告：技術尚未安全有效

由美國國家科學院、英國皇家學會、中國科學院等多國機構研究人員組成的「人類生殖系基因組編輯臨床應用國際委員會」3日在相關網站發布題為《可遺傳人類基因組編輯》的報告，詳細闡述了可遺傳基因組編輯技術帶來的潛在風險以及監管方面的要求。

隨著基因編輯技術在近一二十年飛速發展，有人開始探討對人類基因組進行可遺傳的修改，即對人類精子、卵子等生殖細胞進行基因編輯，由此得到的胚胎會具有相應性狀，這些性狀還可以遺傳給下一代。這具有治療疾病的潛力，但也可能被濫用於「定製嬰兒」，引發了安全和倫理層面的擔憂，目前科學界普遍認為這是不應輕易跨越的「紅線」。

報告就此提出11項建議，核心內容是：要對人類生殖細胞進行可遺傳的基因編輯，當前技術還達不到安全、有效的應用標準，可能導致編輯脫靶等不可知風險，因此當前不能應用於臨床。如果將來有國家允許可遺傳基因組編輯技術的應用，初期應被限定在預防嚴重的單基因遺傳病中，例如囊腫性纖維化、地中海貧血、鐮狀細胞性貧血、泰薩二氏病等，並且只能在沒有其他選擇時才考慮使用。

就未來可能用於預防嚴重單基因遺傳病的情況，報告還定義了臨床轉化途徑，確立了對於臨床前研究證據的一系列要求，這些證據應確保經編輯的胚胎用於妊娠前，必須如預期那樣進行了適當編輯。應通過活體組織檢查證明，所有接受活檢的細胞中都存在預期編輯，而沒有非預期編輯的證據。

該國際委員會聯席主席、美國洛克菲勒大學校長理察·利夫頓說：「對可遺傳人類基因組編輯的任何初始應用，都應循序漸進地、謹慎地推進，要在可能的益處和危害之間做最有利的平衡。」

熱議：必要限制還是「太過狹窄」？

這份報告一經公布，就引起了全球生命科學界熱議。對於報告中設定的限制，美國《科學》雜誌網站和英國《自然》雜誌網站相關報導中都使用了「狹窄」一詞來描述。

此前國際科學界有不少人希望推動可遺傳人類基因組編輯技術的臨床應用。英國阿伯泰大學的凱文·史密斯2019年在國際期刊《生物倫理學》發表題為《到幹預人類生殖細胞的時間了嗎？一種實用主義的視角》的文章說，基因編輯是解決某些疾病的實用方式。

俄羅斯研究人員丹尼斯·列布裡科夫曾在2019年表示，計劃將經過基因編輯的胚胎植入人類子宮中，目的是修改會導致先天性耳聾的基因。對於新報告，列布裡科夫表示，其中允許的可應用場景太稀少，以至於沒什麼意義，實際上就是「原則上禁止了對胚胎基因組的編輯」。

重點關注輔助受孕等領域的英國「進步教育信託基金會」主任薩拉·諾克羅斯認為，「這份報告超出了它的科學範疇」，對人類胚胎基因組編輯來說，「這份報告設置的條件太過於狹窄」。

但另一些研究人員認為這種嚴格限制是必要的。英國倫敦國王學院婦產科榮休教授彼得·布勞德說：「這是一份詳細的報告，關於基因組編輯科學的第一章非常出色，報告就能夠(或不能)使用可遺傳基因組編輯提出了合適的高標準。」

美國威斯康星大學麥迪遜分校生物倫理學家、世界衛生組織一個相關領域委員會的成員阿爾塔·查羅說：「我歡迎這份報告，它繼續為正在進行的全球有關生殖細胞基因編輯的科學討論增加了深度。」

共識：需求尚屬小眾

總的來說，這份報告確認了國際科學界的一個共識，那就是目前對人類胚胎進行基因組編輯的需求尚屬小眾。對某些遺傳性疾病，目前可以通過其他生殖技術手段解決，比如人工授精多個卵子後，對受精卵進行篩查，找出健康的受精卵植入子宮。

美國加利福尼亞大學伯克利分校的基因編輯專家費奧多爾·烏爾諾夫說，報告仔細梳理了相關問題，結果顯示必須要用可遺傳人類基因組編輯來解決的問題其實很少。「在基因編輯領域一個公開的秘密是，關於人類生殖(細胞)的編輯實際上是拿著解決方案去尋找問題。」

據介紹，世衛組織此前計劃在2020年底前發布一份關於人類生殖細胞基因編輯的報告，本次發布的報告為世衛組織如何在相關領域加強監管提出了建議和參考。

本次發布的報告呼籲，應就相關問題成立一個獨立的「國際科學諮詢小組」，定期提供相關技術的更新情況，評估可遺傳人類基因組編輯的使用建議，並審查未來所有受監管應用的臨床結果數據。

英國伯明罕大學研究新興技術的專家卡倫·楊說，就目前而言，剛剛發布的這份報告至少填補了相關討論中的一個空白。

【編輯:郭夢媛】

【來源：中國新聞網】

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