前瞻基因產業全球周報第42期:新基因編輯技術可修復89%遺傳缺陷

新基因編輯技術可修復89%遺傳缺陷

《自然》雜誌10月21日發布，美國Broad研究所開發出一種新型的基因編輯技術，有望修復大約89%的已知人類致病基因變異。這項被命名為「先導編輯」的技術，支持精準插入、精準刪除以及單個DNA字母的修改。研究人員表示，這項技術比傳統Cas9編輯技術效率更高，副產物更少，脫靶率更低。

不過研究人員指出，由於「先導編輯」是一種新型基因組編輯方法，因此還需要開展進一步的研究來理解其效果，增強其功能 。

深圳合成院成立基因組工程與治療研究中心

中國科學院深圳先進技術研究院所屬深圳合成生物學創新研究院25日宣布正式成立「基因組工程與治療研究中心」，並聘任國際一流學者、美國哈佛大學遺傳學教授喬治·丘奇為中心負責人。研究中心將致力於研發編輯、編寫和調節核酸的前沿技術及對抗重大疾病的基因與細胞療法，同時發展基於機器學習與AI的精準醫療

世界首例：北大教授以基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病

10月25日，北京大學官方微信公眾號發文稱，北大教授鄧宏魁把基因編輯變成了可以治療愛滋病的工具。這標誌著世界首例通過基因編輯幹細胞移植愛滋病和白血病患者的案例由我國科學家完成了!近日，鄧宏魁研究團隊把這一成果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，論文題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有愛滋病合併急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》。

華大區塊鏈技術斬獲國際基因數據隱私安全計算大獎

2019年10月26日，由美國國立衛生研究院(National Institutesof Health，簡稱NIH)指導並資助舉辦的2019屆基因數據隱私和安全大賽頒獎儀式在美國印第安納州舉行，華大在「基於區塊鏈和智能合約構建基因變異分布式資料庫」的賽道中脫穎而出，與耶魯大學、京都大學等一起榮獲大獎。該獎項標誌著華大在區塊鏈和隱私計算領域的技術積累獲得了國際基因數據隱私保護學界的高度認可。

華大智造發布三款基因測序新品：聚焦便攜、智能化、自動化

10月25日，深圳華大智造科技有限公司新品發布會在深圳召開。發布會上，華大智造展示了三款新產品，分別是其自主研發的新型「桌面」一站式測序解決方案、可攜式單細胞組學產品及CoolMPS高通量測序試劑套裝。新產品聚焦於可攜式、智能化、自動化等未來發展方向，打破傳統測序的時間、空間、人員限制。

我國科學家在可編程腫瘤基因治療藥物研究中取得重要進展

10月22日，信息國家研究中心研究員謝震課題組研究構建了模塊化的合成基因線路，在導入人體細胞後，感知整合細胞內的肝細胞癌特異啟動子和microRNA信號，通過邏輯運算判斷是否為肝癌細胞，調控溶瘤腺病毒在腫瘤細胞中選擇性複製，從而特異性殺傷腫瘤細胞，提高了溶瘤病毒靶向腫瘤的安全性。研究成果發表在《自然·通訊》雜誌上。

第三代雜交稻首測畝產破1000公斤

第三代雜交水稻新組合試驗示範衡南基地測產結果公布，兩塊試驗田平均畝產1046.3公斤。袁隆平表示，此次測產結果達到預期，他很滿意。專家組認為，第三代雜交水稻新組合表現優勢強，產量有重大突破，建議國家及相關單位給予大力支持，加快推動產業化進程。

入侵我國的草地貪夜蛾 首次從基因層面找到弱點了

日前，入侵中國的草地貪夜蛾，其生物型遺傳背景和抗藥性特徵首次被揭示，這意味著，蔓延多省的草地貪夜蛾，將得到有效遏制。10月21日，我國科學家聯合多家國內外高校發布了高質量草地貪夜蛾基因組序列，首次從基因組層面揭示入侵我國的草地貪夜蛾群體的生物型遺傳背景和抗藥性特徵，對草地貪夜蛾的科學防控具有重要指導意義。

美國出臺首部直接監管CRISPR的法律 將於2020年1月正式實施

美國近日出臺第一部直接監管CRISPR的法律，對消費者自行購買使用相關工具包的行為喊停。這是美國第一部直接監管CRISPR的法律。法案規定，除非聯邦法律允許，否則任何人不得在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣方在其網站顯眼位置及工具包外包裝上貼上清晰可見的標籤，指出該工具包不能用於自我使用。這項法案將在2020年1月正式實施。

自然子刊：基因編輯和機器學習為美國種業公司提供發展機遇

《自然·生物技術》於2019年9月25日發布新聞稱，CRISPR基因編輯技術和機器學習技術加快了育種周期，在減少種植成本的同時提高了作物產量，這種新型育種模式為美國種業公司提供了發展機遇。

自然子刊：美國團隊在玉米中鑑定出6個與植物抗菌素相關基因

美國科學家主導的團隊開發出一種系統的、綜合的作物防禦基因鑑定方法，研究成果於2019年9月16日在《自然·植物》上在線發表。研究人員採用2000多個植物樣本，每個樣本包含36861個轉錄本，跨越300個不同的玉米品系，最終識別出6個能夠對病原菌產生抗菌素的基因。

俄羅斯科學家發現切除一基因 蝌蚪再生能力會消失

據外媒近日報導，俄羅斯研究團隊在蝌蚪胚胎中過度表達或阻斷了一種名為c-Answer的基因後，他們發現，增強這些蝌蚪的c-Answer可以使它們比天然孵化的蝌蚪更早再生失去的尾巴;而擁有c-Answer阻斷的蝌蚪可以長成青蛙，但不能再生已經失去的四肢。

俄羅斯科學家已在人類卵子中開展旨在校正耳聾基因突變的基因編輯實驗

俄羅斯生物學家Denis Rebrikov已開始對具有正常聽力的女性捐贈的卵子進行基因編輯，以了解如何讓一些聾啞夫婦生下沒有攜帶損害聽力的基因突變的孩子。這個消息在他於今年10月17日發送給Nature期刊的電子郵件中有詳細說明。它是今年6月份開始的一系列事件中的最新一起，當時Rebrikov告訴Nature期刊他有意利用流行的CRISPR工具製造出抵抗HIV感染的基因編輯嬰兒，當然這一意圖備受爭議。

通過試管嬰兒技術出生的個體的基因差異會在其成年後逐漸消失

試管嬰兒生殖技術似乎會在新生兒剛出生時就能測定的基因上留下特殊的生物學標記，這或許就能夠幫助解釋為何輔助受孕會增加早產、低出生體重和先天性畸形的風險。近日，一項刊登在國際雜誌Nature Communications上的研究報告就指出，這些表觀遺傳學改變在個體成年時期才會基本消失;實際上，通過試管嬰兒技術出生的個體與自然受孕生育的個體一樣健康。

Amicus公布基因療法最新結果 有望中止致命兒童疾病進展

10月25日，Amicus Therapeutics公司在第48屆兒童神經病學學會(Child Neurology Society)年會上，公布了治療CLN6 Batten病(Batten disease，是一類罕見的致命神經系統遺傳病的統稱)的基因療法的積極中期臨床數據。在接受一次基因療法治療的8名兒童中，有7名出現症狀穩定跡象，他們中隨訪時間最長達到2年。

外來魚影響生態系統 日本嘗試使用基因編輯技術驅除

據日媒27日報導，日本一個由國家出資的研究小組成功使用基因編輯技術，通過基因操作，培育了一種不能產卵的外來魚種「藍鰓太陽魚」。報導稱，這種藍鰓太陽魚是一種原產於北美地區的淡水魚，50多年前就被帶入日本，並在日本各地繁殖。藍鰓太陽魚以日本固有魚類為食物，對生態系統造成極大影響。

華大基因前三季營業總收入20.72億元 淨利降15.64%

10月25日晚間，國內基因測序上市公司深圳華大基因股份有限公司發布2019年第三季度報告。公司前三季度營業總收入20.72億元，和上年同期相比增加14.25%;歸屬於上市公司股東的淨利潤為2.70億元，同比下降15.64%;基本每股收益0.68元，同比下降15.00%。

2億美金助力開發可負擔得起的基因療法 蓋茨基金會參與投資

美國國立衛生研究院(NIH)和比爾及梅琳達•蓋茨基金會(Bill&Melinda Gates Foundation)日前宣布，計劃在四年內投資2億美元，用於支持可負擔得起的鐮狀細胞疾病(SCD)和HIV的基因療法的開發。投資雙方希望能夠在未來7至10年內，在美國和撒哈拉以南非洲地區的國家開展相關藥物的臨床試驗。

宜明細胞生物科技完成千萬級融資

基因細胞治療藥物研發CRO、CDMO公司宜明(北京)細胞生物科技有限公司宣布完成千萬級融資，由同創偉業領投，奇倫天佑等跟投。本輪融資將用於加強團隊建設、設備升級。宜明細胞生物科技成立於2015年10月，致力於細胞和基因治療技術的開發和應用，能夠為基因治療研發、臨床、產業化提供整體解決方案，業務涵蓋細胞及基因治療創新藥CRO、CDMO服務。

臨床基因組信息公司PierianDx完成2700萬美元B輪融資

2019年10月28日，臨床基因組信息公司PierianDx宣布完成2700萬美元B輪融資。本輪融資由ATW Partners和SJF Ventures領投。PierianDx於2014年在美國聖路易斯成立，致力於發展癌症診斷技術，使全球醫療系統、實驗室和患者更容易地使用目標療法。PierianDx的SaaS平臺使臨床基因組學成為護理標準，並為世界上最先進的分子診斷實驗室提供了支持。

Amarna Therapeutics完成1000萬歐元融資 開發病毒基因載體平臺

私有生物技術公司Amarna Therapeutics(Amarna)宣布完成1000萬歐元融資(未公布具體輪次)。此次融資由瑞典投資機構Flerie Invest AB領投，Netherlands Enterprise Agency和現有股東Pim Berger跟投。據悉，Amarna擬利用本次融資資金開發病毒基因載體平臺SVac，並計劃在兩到三年內展開首次人體臨床研究。

Exegenesis Bio完成逾千萬美元融資 聚焦基因治療藥物開發

Exegenesis Bio10月21日正式宣布，其已完成逾千萬美元融資。該輪融資由險峰旗雲領投，凱泰資本和聯想之星跟投。本次融資主要用於支持公司基因治療研發管線的推進。 Exegenesis Bio是一家從事基因治療藥物研發及生產的醫療健康公司。其目前的核心團隊在基因治療藥物設計、臨床前研究和臨床開發方面擁有豐富的工業界成功經驗，並具備較強的基因藥物工藝開發及GMP生產能力。

2017-2019年7月，我國已有11種基因晶片獲得生產批准文號

根據前瞻產業研究院發布的《中國生物晶片行業發展前景與投資戰略規劃分析報告》顯示：基因晶片，也稱DNA晶片或DNA微陣列，是平面載體(如矽片、玻璃片、尼龍膜等)和載體上按照某種預先設計的位置高密度有序排列的成千上萬核酸探針(如DNA、寡核苷酸或基因片段)的稱謂。雖然中國基因晶片研究起步較晚，但技術和產業發展迅速，實現了從無到有的階段性突破，並逐步走向技術應用和產品銷售階段，在表達譜晶片、重大疾病診斷和生物的相關設備研製上取得了較成就。2017-2019年7月，我國已有11種基因晶片獲得生產批准文號。

2017-2019年7月中國基因晶片獲得生產批准文號情況

2018-2019年7月，我國在審基因晶片專利技術共計22件

根據前瞻產業研究院發布的《中國生物晶片行業發展前景與投資戰略規劃分析報告》顯示：基因晶片在1979年出現晶片原型，90年代結合機械系統實現點樣自動化。得益於DNA培養技術和螢光檢測技術的發展，基因晶片在2000年和2010年飛速發展並應用於疾病研究、藥物發現和遺傳篩查診斷。根據專利信息服務網的統計，申請日在2018-2019年7月間的在審專利技術共計22件。

2018-2019年7月中國基因晶片在審專利技術分析情況

雜交和轉基因有什麼區別?

雜交和轉基因到底有什麼異同?關於這方面的文章不少，但大部分文章看起來有些深奧，沒有一定的生物學知識的讀者是看不懂的。那麼如何通俗易懂來說明這個問題呢?

舉個例子，大家都懂得生兒育女的原理：男女兩性之間的性事導致的懷孕生育都是屬於傳統雜交， 即使強姦導致的懷孕生育也是屬於傳統雜交的範疇。 由這種方式生育的孩子都屬於雜交後代。而轉基因就是將一頭牛身上的某一個特定基因提取出來，用一種特殊方式將這個基因插入一個女性的卵子裡面的一條染色體的遺傳密碼中， 然後將這個已經插入了基因的卵子放在培養基上生長，培育成一個試管嬰兒。

大家從上面的例子可以看出，轉基因和傳統雜交不但在過程上有很大的不同，在結果上也存在著很大的不同。

這個不同體現在： 1. 傳統雜交是同源物質的自然交融，是屬於人類的基因重組，而轉基因是通過強制措施將原來不可能通過自然交配融合的外源基因插入遺傳密碼中。2. 傳統雜交的後代具有雌雄雙方的整套遺傳物質，而轉基因的後代只有雌性的一套遺傳物質加上一個外源基因。3. 傳統雜交是自然的，非常簡單的過程;而轉基因是非常複雜的，需要載體和一系列特殊處理才能成功的過程。這是轉基因工程成功率很低的一個主要原因。

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