11月26日，南方科技大學生物系副教授賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國誕生。消息一出，輿論譁然。
隨著時間的發酵，一些問題也浮出水面：基因編輯會打開怎樣的「潘多拉魔盒」？真的會對某些重大傳染性疾病的治療有效嗎？它面臨的風險到底有多大？
基因編輯嬰兒違反倫理風險巨大
據報導，賀建奎的研究項目通過應用CRISPR-Cas9這種基因編輯技術，成功在胚胎時期完成對CCR5基因的修飾，使得一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。賀建奎稱這種基因的修飾使得這對雙胞胎在出生後能夠對愛滋病、霍亂或是天花具有天然的抵抗力，這項研究的成功也將為無數的重大遺傳性疾病的治療帶來曙光。
「科學上此項技術早就可以做，沒有任何創新及科學價值，但是全球的生物醫學科學家們不去做、不敢做，就是因為巨大風險和更重要的倫理問題及其長遠而深刻的社會影響。」青大附院腫瘤醫院院長、泰山學者海外特聘專家張曉春曾在美國排名第一的腫瘤醫院——MD安德森癌症中心工作12年，據她介紹，安德森癌症中心的每個實驗室都在做基因編輯的相關實驗，青大附院腫瘤醫院也在做相關研究，開展該技術本身並不困難，相關專業的博士研究生即可完成。
「基因編輯的實驗對象都是動物，在不能保證100%不出錯之前，是不可以用於人類的。」張曉春表示，從事「基因編輯嬰兒實驗」的科研人員既非HIV研究者，也非基因編輯領域專家，該項目的實施是在鋌而走險。「這將會使中國科研界的發展受到質疑，還將會帶來更多不可預見的負面影響，潘多拉的盒子也許就此打開了。」
警惕奠基者效應：可能提高罕見病發病率
目前已知有超過4000種遺傳性單基因疾病，影響全球超過1%的新生兒，從理論上講，基因編輯技術可以幫助預防這些疾病，讓每個家庭都獲得健康嬰兒。這顯然比胎兒出生前的基因檢測更先進，但目前的基因編輯技術還遠遠達不到這種理想狀態。
「從該項目結果來看，只是對44%的胚胎編輯有效，連一半的成功率都不到，這也意味著CRISPR-Cas9基因剪刀存在著很大的不確定性，即脫靶，會對人造成嚴重傷害。」青大附院市南院區產前診斷中心副主任劉世國表示，研究證明，CRISPR-Cas9技術還可能在靶點附近導致大規模的DNA刪除，在部分情況下，甚至引起複雜的DNA重排，導致臨近基因或調控序列受到影響，並改變細胞功能。
這也意味著，如果使用基因剪刀修改CCR5基因，使其變異而預防愛滋病，也有可能脫靶，導致嬰兒患嚴重遺傳病。「更令人擔憂的是，有些後果在一代人的時間裡還看不到，存在著巨大的不確定性，隨著代際傳承，可能有一些基因突變在幾代人之後才被發現存在引發嚴重遺傳病的問題，這就是醫學中的奠基者效應，可能導致罕見病發病率提高。」劉世國說，基因編輯後全身基因組究竟有沒有造成突變，不是只做幾個全基因組測序就能判斷的，而且現在測序的手段還並非完美，很多基因突變並不是通過常規測序手段輕易發現。
據劉世國介紹，現在母嬰阻斷技術非常有效，高達98%以上，可以阻止新生兒不被愛滋感染。「HIV感染的父親和健康的母親，100%可以生個健康和可愛的孩子，根本無需進行CCR5編輯。」
回歸理性常識：先進技術不應帶來恐慌
隨著生物醫學先進技術的發展，精準醫療領域不斷迎來新突破，除了基因編輯之外，幹細胞生物診療技術也迎來發展契機。去年年底，青大附院和市立醫院成功入圍幹細胞臨床研究備案機構名單，具備了開展幹細胞臨床研究的資質。
幹細胞是一類具有自我複製能力的多潛能細胞，在一定條件下可以分化成多種功能細胞。由於具有增殖和分化的特性，幹細胞作為「種子」細胞可參與細胞替代和組織再生，臍帶血造血幹細胞是目前我國唯一準入可以用於臨床治療的幹細胞，由臍帶血庫保存。
幹細胞根據其分化潛能的大小，可以分為兩類：全能幹細胞和組織幹細胞。前者可以分化、發育成完整的動物個體，後者則是一種或多種組織器官的起源細胞。人的胚胎幹細胞可以發育成完整的人，所以屬於全能幹細胞。同胚胎幹細胞相比，成人身體上的幹細胞只能發育成20多種組織器官，而胚胎幹細胞則能發育成幾乎所有的組織器官。但是，如果從胚胎中提取幹細胞，胚胎就會死亡。因此，倫理道理問題就成為當前胚胎幹細胞研究的最大問題之一。
「一項技術，應該是用來造福人類，而不是帶來突破倫理的恐慌。在技術和倫理之間，倫理永遠是第一位，有所為，有所不為，這是技術的底線，更是道德的底線。」張曉春說。（趙波）
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